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Studio sulla sicurezza e tollerabilità del treprostinil sodico nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) sotto i 18 anni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sullIpertensione Arteriosa Polmonare (PAH), una condizione in cui la pressione sanguigna nei vasi che portano il sangue ai polmoni è troppo alta. Questo può causare difficoltà respiratorie e affaticamento. Il trattamento in esame utilizza il treprostinil sodico, un farmaco somministrato come soluzione per infusione. Questo farmaco aiuta a rilassare e allargare i vasi sanguigni nei polmoni, migliorando il flusso sanguigno e riducendo la pressione.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del treprostinil sodico nei bambini sotto i 18 anni affetti da PAH. I partecipanti possono essere sia coloro che non hanno mai ricevuto trattamenti precedenti, sia quelli che sono stati trattati con formulazioni di treprostinil disponibili in commercio. Il farmaco sarà somministrato attraverso un'infusione, che può essere fatta sotto la pelle o direttamente in vena.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, fino a un massimo di 10 anni. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il trattamento influisce sulla loro qualità di vita e su altri parametri di salute. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il treprostinil sodico. L'obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato nei bambini con questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di treprostinil sodico, un farmaco utilizzato per trattare l'ipertensione arteriosa polmonare.

    Il farmaco viene somministrato come soluzione per infusione e può essere somministrato per via sottocutanea o intravenosa.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante i primi 5 mesi (20 settimane ± 1 settimana) di trattamento, viene monitorata la frequenza e la gravità degli eventi avversi e delle reazioni avverse al farmaco.

    Questo monitoraggio avviene secondo i criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE, versione 5.0).

  3. Passaggio 3

    Valutazione della qualità della vita

    Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nella qualità della vita utilizzando il questionario Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL Versione 4.0).

  4. Passaggio 4

    Test di camminata di 6 minuti

    Per i pazienti di età superiore ai 6 anni, viene valutato il cambiamento rispetto al basale nella distanza percorsa in 6 minuti di camminata.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della classe funzionale OMS

    Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nella classe funzionale dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).

  6. Passaggio 6

    Ecocardiografia

    Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nei parametri ecocardiografici (ECHO).

  7. Passaggio 7

    Analisi del peptide natriuretico

    Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nel peptide natriuretico pro-cerebrale N-terminale (NTproBNP) nel plasma.

  8. Passaggio 8

    Osservazione continua

    Durante il periodo di osservazione, viene monitorata la frequenza e la gravità degli eventi avversi e delle reazioni avverse al farmaco secondo i criteri CTCAE, versione 5.0.

    Viene anche misurata la concentrazione plasmatica di treprostinil.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • È necessario che i genitori o i rappresentanti legali del paziente firmino un consenso informato, e che i partecipanti di età adeguata forniscano un assenso scritto.
  • Il paziente deve essere un maschio o una femmina dalla nascita fino a meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Deve esserci una diagnosi confermata di Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) grave, classificata come Gruppo 1, che richiede un trattamento con infusione di prostaciclina.
  • La diagnosi attuale di PAH deve essere confermata tramite cateterismo cardiaco destro (RHC) durante lo screening o da un RHC storico prima dello screening, con i seguenti risultati emodinamici: pressione arteriosa polmonare media (mPAP) superiore a 20 mmHg e resistenza vascolare polmonare indice (PVRI) superiore a 3 Unità di Wood (WU) m². Se l'RHC non è possibile per motivi medici (ad esempio, neonati e bambini), è sufficiente la conferma tramite ecocardiogramma (ECHO) durante lo screening.
  • Il paziente deve essere naïve alla prostaciclina o pre-trattato con treprostinil somministrato per via sottocutanea (SC) o endovenosa (IV) prima dello screening.
  • Il paziente è idoneo a partecipare allo studio, come valutato dall'investigatore, se è: di potenziale non fertile (cioè, fisiologicamente incapace di rimanere incinta); oppure, di potenziale fertile - ha un test di gravidanza negativo, non sta allattando e, se sessualmente attivo, accetta di continuare a utilizzare 2 metodi affidabili di contraccezione fino al completamento dello studio e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Esempi di metodi affidabili di controllo delle nascite includono l'astinenza vera come scelta di vita (il metodo dell'astinenza sessuale periodica non è accettabile); l'uso di contraccettivi orali; un metodo di barriera affidabile di controllo delle nascite (diaframmi con gelatina contraccettiva; cappucci cervicali con gelatina contraccettiva; preservativi con schiuma contraccettiva; dispositivi intrauterini).

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che hanno meno di 2 anni.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno più di 18 anni.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno l'ipertensione arteriosa polmonare. Questa è una condizione in cui la pressione sanguigna nei vasi che portano il sangue ai polmoni è troppo alta.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Treprostinil è un farmaco utilizzato per trattare l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH). In questo studio clinico, viene valutata la sicurezza e la tollerabilità di una formulazione senza conservanti di treprostinil nei bambini sotto i 18 anni. Il farmaco aiuta a rilassare i vasi sanguigni nei polmoni, migliorando il flusso sanguigno e riducendo la pressione arteriosa polmonare. Questo studio è rivolto a pazienti pediatrici che non hanno mai ricevuto trattamenti precedenti o che sono stati trattati con formulazioni commerciali di treprostinil somministrate per via parenterale.

Che cosa si sa già del trattamento

Treprostinil – Treprostinil è un farmaco somministrato per via parenterale, spesso tramite infusione continua, utilizzato principalmente per trattare l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza e tollerabilità nei bambini sotto i 18 anni con PAH. Il farmaco agisce dilatando i vasi sanguigni nei polmoni e riducendo la pressione arteriosa polmonare, migliorando così la capacità di esercizio e rallentando la progressione della malattia. Appartiene alla classe dei prostanoidi, che sono noti per le loro proprietà vasodilatatrici e antiaggreganti piastriniche.

Malattie studiate

Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) – L'ipertensione arteriosa polmonare è una condizione in cui le arterie nei polmoni si restringono, causando un aumento della pressione sanguigna all'interno di queste arterie. Questo porta il cuore a lavorare più duramente per pompare il sangue attraverso i polmoni. Nel tempo, il cuore può indebolirsi e diventare meno efficiente nel pompare il sangue. I sintomi comuni includono mancanza di respiro, affaticamento, vertigini e gonfiore alle caviglie o alle gambe. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento dei sintomi nel tempo. La PAH può colpire persone di tutte le età, compresi i bambini.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-505082-91-00Codice del protocolloTREPaedPartecipanti previsti37 personePromotoreAop Orphan Pharmaceuticals GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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