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Studio sulla Sicurezza e Risposta alla Dose di Paltusotine in Pazienti con Sindrome Carcinoide

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il sindrome carcinoide è una condizione che si verifica quando alcuni tumori neuroendocrini rilasciano sostanze chimiche nel flusso sanguigno, causando sintomi come arrossamenti della pelle e diarrea. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di un nuovo trattamento chiamato paltusotina. La paltusotina è un farmaco in forma di compresse che viene assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi di 40, 80 o 120 milligrammi al giorno per un periodo di tempo determinato. L'obiettivo principale è capire come il corpo gestisce il farmaco e se ci sono effetti collaterali.

Oltre alla paltusotina, lo studio coinvolge anche un altro farmaco chiamato octreotide acetato, che è una soluzione iniettabile usata per trattare i sintomi del sindrome carcinoide. L'octreotide è un analogo sintetico della somatostatina, un ormone che aiuta a controllare la produzione di altre sostanze chimiche nel corpo. I partecipanti potrebbero ricevere questo farmaco per via sottocutanea, cioè tramite un'iniezione sotto la pelle, per confrontare i suoi effetti con quelli della paltusotina.

Lo studio è progettato per monitorare attentamente la sicurezza dei partecipanti e raccogliere dati su come il corpo assorbe e utilizza la paltusotina. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi e per garantire che il trattamento sia ben tollerato. L'obiettivo finale è determinare se la paltusotina può essere un'opzione efficace e sicura per le persone affette da sindrome carcinoide.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di paltusotine in compresse. Le dosi previste sono di 40 mg, 80 mg o 120 mg al giorno, da assumere per via orale.

    La durata del trattamento e la dose specifica verranno determinate in base alla risposta individuale e alla tollerabilità del farmaco.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Saranno eseguiti esami di laboratorio, esami fisici, misurazioni dei segni vitali e elettrocardiogrammi (ECG) per valutare eventuali effetti collaterali.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della farmacocinetica

    La farmacocinetica del paltusotine verrà valutata per comprendere come il farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.

    Questa valutazione aiuterà a determinare la concentrazione del farmaco nel sangue a diversi dosaggi.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, verranno effettuate ulteriori valutazioni per determinare l'efficacia e la sicurezza del paltusotine.

    I risultati ottenuti contribuiranno a comprendere meglio il profilo del farmaco e la sua idoneità per il trattamento della sindrome carcinoide.

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Se il partecipante è un uomo, deve accettare di usare un preservativo durante i rapporti sessuali con una partner femminile in età fertile, dal momento dello screening fino ad almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio, oppure essere sterilizzato chirurgicamente (ad esempio, vasectomia documentata); o rimanere in astinenza (quando questo è in linea con lo stile di vita preferito e abituale). Gli uomini devono anche accettare di non donare sperma per tutta la durata dello studio e fino ad almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Essere disposti e in grado di seguire le procedure dello studio come specificato nel protocollo, incluso almeno il 70% di conformità con il Diario dei Sintomi elettronico per il periodo di 2 settimane prima della Visita S2 e prima della visita del Giorno 1.
  • Essere uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni al momento dello screening.
  • Avere una documentazione della sindrome carcinoide che richiede terapia medica. I partecipanti idonei rientrano in una delle seguenti categorie:
    • Non trattati attualmente con agonisti SRL per almeno 12 settimane prima dello screening e sintomatici attivi. Questo può includere soggetti mai trattati prima.
    • Soggetti attualmente trattati con lanreotide, octreotide LAR o octreotide a breve durata d'azione (sottocutaneo o orale) che sono attualmente controllati sintomaticamente e disposti a sospendere il loro farmaco. Il soggetto deve dimostrare un peggioramento sintomatico dopo la sospensione. Questi soggetti devono avere almeno un'istanza storica di biomarcatori plasmatici elevati o livello di serotonina.
    • Avere una documentazione valutabile di un tumore neuroendocrino ben differenziato localmente avanzato o metastatico confermato istopatologicamente. I tumori devono essere di Grado 1 o Grado 2 (indice Ki-67 ≤20%, o un conteggio mitotico di ≤20 mitosi per 10 campi ad alta potenza, se l'indice Ki-67 non è disponibile) secondo la classificazione dei neoplasmi neuroendocrini dell'Organizzazione Mondiale della Sanità.
    • Nessuna progressione significativa della malattia valutata dall'investigatore negli ultimi 6 mesi prima dell'inizio della somministrazione del farmaco in studio. Le immagini pre-studio con risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT), l'ultima delle quali non deve essere più vecchia di circa 3 mesi prima dello screening, devono essere disponibili e confrontate con uno studio di imaging precedente per valutare la stabilità della malattia per i soggetti già in terapia di mantenimento con SRL, mentre i sintomi clinici e/o le valutazioni dei biomarcatori devono essere utilizzati per valutare la stabilità della malattia per i soggetti di nuova diagnosi non trattati con SRL.
    • Documentazione storica dello stato positivo del tumore SSTR tramite PET o scintigrafia del recettore della somatostatina. Se il soggetto non ha documentazione storica, questo può essere fatto durante lo screening.
    • Biomarcatori plasmatici sopra il limite superiore della norma durante lo screening per i soggetti non attualmente trattati con alcuna terapia SRL che non stanno sospendendo gli SRL.
    • Le donne che hanno rapporti eterosessuali devono essere non fertili, definite come sterilizzate chirurgicamente (ad esempio, isterectomia, salpingectomia bilaterale o ovariectomia bilaterale), oppure essere in postmenopausa con almeno 1 anno di amenorrea, oppure devono accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace dall'inizio dello screening fino all'ultima visita dello studio. Metodi contraccettivi altamente efficaci accettabili includono:
      • Contraccezione ormonale orale combinata estrogeno-progestinica associata a inibizione costante dell'ovulazione
      • Contraccezione a base di progestinico desogestrel associata a inibizione costante dell'ovulazione; questo include metodi orali, iniettabili e impiantabili
      • Metodi di somministrazione ormonale intravaginale e transdermica
      • Dispositivo intrauterino (con o senza eluzione di ormoni)
      • Occlusione o legatura tubarica bilaterale (deve essere documentata)
      • Partner vasectomizzato (deve essere documentato) o
      • Astinenza sessuale (solo quando è lo stile di vita abituale e preferito del soggetto)

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome Carcinoide. La sindrome carcinoide è una condizione medica specifica.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono dai 18 ai 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. I gruppi vulnerabili includono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Farmaci in studio

Paltusotine: Questo farmaco è studiato per il trattamento della sindrome carcinoide. L'obiettivo principale del trial è valutare la sicurezza e la tollerabilità di paltusotine. Inoltre, il trial mira a comprendere come il corpo assorbe, distribuisce e elimina il farmaco. Paltusotine potrebbe aiutare a gestire i sintomi associati alla sindrome carcinoide, migliorando la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Paltusotine – Paltusotine è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della sindrome carcinoide. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica a dosi di 40, 80 e 120 mg al giorno. La sindrome carcinoide è una condizione caratterizzata da sintomi causati da tumori neuroendocrini. Paltusotine agisce a livello molecolare modulando i recettori della somatostatina, riducendo così la produzione di ormoni che causano i sintomi della sindrome. Appartiene alla classe farmacologica degli analoghi della somatostatina.

Malattie studiate

Sindrome Carcinoide – La sindrome carcinoide è una condizione che si verifica quando un tumore carcinoide produce sostanze chimiche in eccesso, come la serotonina, che entrano nel flusso sanguigno. Questi tumori si trovano spesso nel tratto gastrointestinale o nei polmoni. I sintomi comuni includono arrossamenti della pelle, diarrea, dolore addominale e difficoltà respiratorie. La progressione della malattia può variare, con sintomi che possono peggiorare nel tempo se non gestiti. La sindrome è considerata rara e può essere difficile da diagnosticare a causa della varietà dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511922-30-00Codice del protocolloCRN00808-11Partecipanti previsti36 personePromotoreCrinetics Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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