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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di tanruprubart in pazienti con sindrome di Guillain-Barré

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la sindrome di Guillain-Barré, una malattia in cui il sistema di difesa del corpo attacca per errore i nervi, causando debolezza muscolare e difficoltà nei movimenti. Nello studio viene utilizzato un farmaco chiamato ANX005, noto anche come tanruprubart, che viene somministrato attraverso infusione endovenosa, cioè tramite una flebo inserita in una vena. Questo farmaco è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce su una proteina specifica del sistema immunitario chiamata C1q, con l'obiettivo di ridurre l'attacco ai nervi.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo assorbe ed elimina il farmaco, come il farmaco influenza alcune sostanze nel sangue legate al sistema immunitario, e come può aiutare le persone con questa malattia. Lo studio vuole anche verificare se il farmaco è sicuro e ben tollerato dai partecipanti. I partecipanti ricevono una singola dose del farmaco durante il ricovero in ospedale, e questa dose viene calcolata in base al peso corporeo della persona.

Durante lo studio i partecipanti vengono seguiti per diverse settimane dopo aver ricevuto il farmaco. Vengono effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nel corpo e per controllare alcune sostanze che indicano come il sistema immunitario sta reagendo. Viene anche valutata la forza muscolare attraverso esami specifici per vedere se ci sono miglioramenti nella capacità di movimento. Dopo la dimissione dall'ospedale, i partecipanti continuano ad essere seguiti con visite ambulatoriali per controllare i loro progressi e la loro sicurezza.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Somministrazione del farmaco in studio

    Al Giorno 1 dello studio, riceverai una singola dose del farmaco ANX005 (chiamato anche tanruprubart).

    Il farmaco è un anticorpo monoclonale umanizzato, una proteina prodotta in laboratorio che agisce sul sistema immunitario bloccando una proteina chiamata C1q.

    La dose somministrata sarà di 30 mg per chilogrammo di peso corporeo.

    Il farmaco verrà somministrato attraverso una infusione endovenosa, cioè attraverso una flebo inserita in una vena.

    Prima della somministrazione, verrà verificato che il punteggio sulla scala GBS-DS (una scala che misura la gravità della sindrome di Guillain-Barré) sia di 3, 4 o 5.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio intensivo nelle prime due settimane

    Durante le prime due settimane dopo la somministrazione del farmaco, verrai sottoposto a controlli frequenti.

    Verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nel corpo (farmacocinetica).

    Attraverso gli esami del sangue, verrà misurata la concentrazione di proteina C1q libera nel siero per valutare come il farmaco agisce sul sistema immunitario.

    Verrà valutata l'attività del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario, attraverso analisi del sangue.

    Questi controlli permetteranno di comprendere come il farmaco si comporta nel corpo e come influenza il sistema immunitario.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della forza muscolare alla Settimana 1

    Alla Settimana 1, verrà effettuata una valutazione della forza muscolare.

    Questa valutazione utilizza il punteggio MRC (Medical Research Council), un sistema standardizzato che misura la forza di diversi gruppi muscolari.

    Il risultato verrà confrontato con la valutazione iniziale effettuata prima della somministrazione del farmaco per verificare eventuali cambiamenti nella forza muscolare.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo ambulatoriali

    Dopo il periodo di ospedalizzazione iniziale, dovrai partecipare a visite di controllo ambulatoriali.

    Durante queste visite verranno effettuate valutazioni per monitorare l'efficacia del trattamento e la sicurezza.

    Le visite di controllo continueranno secondo il calendario stabilito dal protocollo dello studio.

    Dovrai essere in grado di completare tutte le procedure e le valutazioni previste, sia durante il ricovero che durante le visite ambulatoriali successive.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto lo studio, verrà monitorata la sicurezza del trattamento con ANX005.

    Verranno registrati eventuali effetti collaterali o eventi avversi che potrebbero verificarsi.

    Se necessario, potrebbe essere richiesto di effettuare un test per sostanze stupefacenti in qualsiasi momento dello studio se vi è il sospetto di uso di droghe.

    Il monitoraggio della sicurezza continuerà per tutta la durata dello studio.

  6. Passaggio 6

    Completamento dello studio

    Dovrai completare l'intera sequenza di procedure e valutazioni previste dal protocollo.

    Lo studio prevede un periodo di follow-up per valutare gli effetti a lungo termine del trattamento.

    Tutte le visite e le valutazioni programmate dovranno essere completate secondo il calendario stabilito.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età compresa tra 12 e 85 anni al momento della firma del consenso informato (documento che spiega lo studio e che deve essere firmato per partecipare)
  • Diagnosi di Sindrome di Guillain-Barré secondo i criteri diagnostici del National Institute of Neurological Disorders and Stroke
  • Inizio della debolezza muscolare causata dalla Sindrome di Guillain-Barré non più di 10 giorni prima della somministrazione del farmaco
  • Punteggio di gravità della malattia di 3, 4 o 5 al momento della visita iniziale e prima della somministrazione del farmaco
  • Se di sesso femminile dalla nascita, deve essere in menopausa (assenza di ciclo mestruale da almeno 12 mesi) o sterilizzata chirurgicamente (con intervento chirurgico che impedisce la gravidanza); oppure se in età fertile, deve utilizzare un metodo contraccettivo (per evitare gravidanze) accettabile durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo la somministrazione del farmaco
  • Accettare di non fare uso di sostanze stupefacenti durante la partecipazione allo studio e di sottoporsi a test per verificarne l'assenza alla visita iniziale e in qualsiasi momento durante lo studio se sospettato
  • Essere in grado di rispettare i requisiti dello studio e completare tutte le procedure e valutazioni previste, incluse quelle dopo il ricovero ospedaliero e durante le visite di controllo ambulatoriali
  • Essere in grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto (il paziente stesso o il suo rappresentante legale o tutore)

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili
  • Per conoscere i motivi per cui un paziente non potrebbe partecipare a questo studio, sarebbe necessario consultare la documentazione completa dello studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ANX005 è un farmaco sperimentale che viene studiato in questo trial per il trattamento della sindrome di Guillain-Barré. Questo medicinale viene somministrato in una singola dose attraverso un'infusione. Lo scopo principale dello studio è capire come il corpo elabora questo farmaco, come funziona nell'organismo e se è sicuro ed efficace per i pazienti con questa condizione. La sindrome di Guillain-Barré è una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca i nervi del corpo, e questo farmaco è stato sviluppato per aiutare a controllare questa risposta immunitaria.

Che cosa si sa già del trattamento

ANX005 – ANX005 è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa in dose singola, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della Sindrome di Guillain-Barré, una malattia rara che causa debolezza muscolare e paralisi. Questo medicinale agisce bloccando una proteina del sistema immunitario chiamata C1q, che normalmente attacca i nervi nel corpo dei pazienti con questa condizione. Lo studio valuta come il farmaco viene assorbito ed eliminato dall'organismo, la sua efficacia nel ridurre i sintomi neurologici e la sua sicurezza nei pazienti con diagnosi recente di questa sindrome.

Malattie studiate

Sindrome di Guillain-Barré – La sindrome di Guillain-Barré è una malattia rara del sistema nervoso in cui il sistema immunitario attacca per errore i nervi periferici del corpo. La malattia si manifesta solitamente con debolezza e formicolio alle gambe, che poi si diffondono verso l'alto nel corpo. I sintomi progrediscono rapidamente, spesso nell'arco di giorni o settimane, causando una crescente difficoltà nei movimenti. Nei casi più gravi, la debolezza muscolare può estendersi ai muscoli respiratori e a quelli del viso. La progressione della malattia raggiunge generalmente il suo picco entro due o quattro settimane dall'insorgenza dei primi sintomi. Dopo la fase acuta, inizia gradualmente un periodo di recupero che può durare da settimane a mesi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 11 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-522664-32-00Codice del protocolloANX005-GBS-05Partecipanti previsti35 personePromotoreAnnexon Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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