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Studio sulla sicurezza e l'efficacia del perflubutano per l'ecografia epatica con contrasto nei bambini con lesioni focali del fegato

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda bambini e ragazzi con meno di diciotto anni che presentano una o più lesioni focali del fegato, cioè aree anomale nel fegato che possono essere di natura benigna o maligna. Durante lo studio viene utilizzato Sonazoid, un agente di contrasto che contiene perflubutano sotto forma di microbolle, somministrato per via endovenosa. Questo prodotto serve a migliorare le immagini ottenute con l'ecografia del fegato, rendendo più facile vedere e valutare le lesioni presenti. Lo scopo dello studio è verificare quanto sia accurata l'ecografia con contrasto nel distinguere le lesioni benigne da quelle maligne nei pazienti pediatrici.

I partecipanti devono avere almeno una lesione focale del fegato non ancora trattata e devono aver eseguito in precedenza o essere programmati per eseguire una tomografia computerizzata con contrasto o una risonanza magnetica con contrasto, che servono come esami di riferimento per confrontare i risultati. Durante lo studio vengono effettuate prima immagini ecografiche senza contrasto e poi immagini ecografiche dopo la somministrazione di Sonazoid. Le immagini vengono acquisite in due fasi: la fase vascolare, che mostra come il sangue scorre attraverso la lesione, e la fase di Kupffer, che mostra come le cellule speciali del fegato assorbono il contrasto. Queste immagini vengono poi valutate da medici esperti che non conoscono la diagnosi precedente del paziente.

Lo studio misura quanto siano precise, sensibili e specifiche le immagini ottenute con l'ecografia con contrasto nel diagnosticare correttamente il tipo di lesione, confrontandole sia con le immagini ecografiche senza contrasto sia con gli esami di riferimento. Viene anche valutato quanto i medici si sentano sicuri nella loro diagnosi quando usano il contrasto rispetto a quando non lo usano. Durante tutto lo studio vengono monitorati attentamente la sicurezza e gli eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi dopo la somministrazione del contrasto, attraverso esami fisici, controlli dei segni vitali, analisi del sangue e delle urine, e osservazione del punto di iniezione fino a settantadue ore dopo la somministrazione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale e preparazione

    Prima della somministrazione del prodotto, sarà necessario sottoporsi a una visita medica completa.

    Saranno effettuati esami del sangue e delle urine per verificare lo stato di salute generale.

    Sarà eseguita una ecografia senza mezzo di contrasto per visualizzare le lesioni presenti nel fegato.

    Se si è una ragazza che ha già avuto il primo ciclo mestruale, sarà necessario effettuare un test di gravidanza sulle urine che dovrà risultare negativo.

    Sarà verificato che sia disponibile un esame di imaging recente del fegato (tomografia computerizzata o risonanza magnetica con mezzo di contrasto) effettuato nel mese precedente per lesioni sospette maligne, o nei tre mesi precedenti per lesioni benigne.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del mezzo di contrasto

    Sarà somministrato il prodotto Sonazoid (microbolle di perflubutano) attraverso una iniezione endovenosa, cioè direttamente in vena.

    Il prodotto è un mezzo di contrasto che permette di migliorare la qualità delle immagini ecografiche del fegato.

    La somministrazione avverrà in un'unica volta durante la giornata dello studio.

  3. Passaggio 3

    Acquisizione delle immagini ecografiche potenziate

    Dopo la somministrazione di Sonazoid, sarà eseguita una ecografia potenziata dal mezzo di contrasto del fegato.

    Le immagini saranno acquisite durante la fase vascolare, cioè quando il mezzo di contrasto circola nei vasi sanguigni del fegato.

    Saranno inoltre acquisite immagini durante la fase di Kupffer, che avviene successivamente quando il mezzo di contrasto viene captato da specifiche cellule del fegato.

    Queste immagini permetteranno di valutare se le lesioni presenti nel fegato sono benigne o maligne.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio immediato dopo la somministrazione

    Dopo la somministrazione del mezzo di contrasto e l'acquisizione delle immagini, sarà effettuato un monitoraggio dei parametri vitali (pressione arteriosa, frequenza cardiaca, temperatura).

    Sarà controllato il sito di iniezione per verificare che non ci siano reazioni locali.

    Sarà effettuata una visita medica per valutare eventuali effetti indesiderati.

  5. Passaggio 5

    Controllo di sicurezza a 72 ore

    Dopo 72 ore (3 giorni) dalla somministrazione di Sonazoid, sarà necessario un ultimo controllo.

    Sarà effettuata una valutazione finale per verificare lo stato di salute e registrare eventuali effetti indesiderati che potrebbero essere comparsi.

    Questo rappresenta la conclusione dello studio per quanto riguarda la partecipazione attiva.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il paziente deve avere meno di 18 anni il giorno in cui viene dato il consenso.
  • Il paziente deve avere almeno una lesione focale del fegato (un'area anomala nel fegato) non trattata, con un massimo di 8 lesioni (escludendo le cisti, che sono piccole sacche piene di liquido), e ogni lesione non deve superare 8 centimetri di dimensione. Questa lesione deve essere stata confermata da un esame diagnostico eseguito nell'ultimo mese (o negli ultimi 3 mesi se la lesione era benigna, cioè non cancerosa) e deve essere visibile anche con un'ecografia (un esame che usa onde sonore per creare immagini degli organi interni) senza mezzo di contrasto.
  • Il paziente deve aver eseguito una TC con mezzo di contrasto (una scansione radiologica con un liquido speciale che rende le immagini più chiare) o una risonanza magnetica con mezzo di contrasto nell'ultimo mese se le lesioni sono maligne (cioè cancerose), oppure negli ultimi 3 mesi se le lesioni sono benigne, oppure deve avere in programma uno di questi esami nel mese successivo all'inclusione nello studio, e le immagini devono essere disponibili.
  • Il paziente deve essere in grado di seguire le procedure dello studio.
  • I genitori o i rappresentanti legalmente autorizzati devono aver firmato il modulo di consenso informato (un documento che spiega lo studio e dà il permesso di partecipare) approvato per questo studio. I pazienti che sono in grado di dare il proprio assenso devono aver firmato un modulo di assenso adatto alla loro età.
  • Le pazienti di sesso femminile che hanno già avuto la prima mestruazione devono avere un test di gravidanza delle urine negativo durante la visita iniziale e prima di ricevere il farmaco nel giorno della somministrazione.
  • Le pazienti di sesso femminile che hanno già avuto la prima mestruazione e i pazienti di sesso maschile che sono sessualmente attivi con un partner in età fertile devono praticare l'astinenza o utilizzare un metodo contraccettivo efficace (un metodo per prevenire la gravidanza) per almeno 30 giorni prima di essere inclusi nello studio.
  • Il paziente deve avere un peso corporeo di 3 chilogrammi o superiore.
  • Il paziente deve avere un test negativo per l'allergia alle uova se non si conosce se il paziente è allergico alle uova.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili
  • Per sapere se è possibile partecipare allo studio, sarà necessario che il medico curante valuti la situazione clinica individuale del paziente
  • Lo studio riguarda bambini e ragazzi con lesioni focali del fegato, cioè aree anomale localizzate nel fegato che necessitano di essere esaminate
  • La valutazione della idoneità a partecipare dipenderà dalle condizioni generali di salute e da altri fattori che verranno discussi con il team medico
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Sonazoid è un mezzo di contrasto che viene somministrato attraverso una vena per migliorare la qualità delle immagini ecografiche del fegato. Questo medicinale contiene microbolle molto piccole che aiutano i medici a vedere meglio le lesioni del fegato durante l'esame ecografico. Viene utilizzato in questo studio per aiutare a distinguere se le lesioni trovate nel fegato dei bambini sono benigne (non pericolose) o maligne (tumorali).

Che cosa si sa già del trattamento

Sonazoid – Sonazoid è un mezzo di contrasto per ecografia che viene somministrato per via endovenosa e contiene microbolle di perflubutano, utilizzato per migliorare la visualizzazione delle lesioni focali del fegato durante gli esami ecografici. Questo farmaco è attualmente oggetto di studi clinici per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti pediatrici, con l'obiettivo di distinguere le lesioni epatiche benigne da quelle maligne. Il meccanismo d'azione si basa sulle microbolle che, una volta iniettate nel flusso sanguigno, riflettono le onde ultrasonore in modo più intenso rispetto ai tessuti circostanti, permettendo di visualizzare meglio la vascolarizzazione e le caratteristiche delle lesioni epatiche durante la fase vascolare dell'imaging. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti di contrasto ecografici e viene utilizzato specificamente per migliorare la qualità diagnostica dell'ecografia epatica.

Malattie studiate

Lesione epatica focale – Si tratta di un'area anomala localizzata nel fegato che si differenzia dal tessuto epatico circostante normale. Queste lesioni possono essere di natura benigna, come gli emangiomi o l'iperplasia nodulare focale, oppure di natura maligna, come le metastasi o il carcinoma epatocellulare. Le lesioni focali del fegato possono svilupparsi in modo asintomatico e vengono spesso scoperte casualmente durante esami di imaging eseguiti per altri motivi. La loro dimensione può variare da pochi millimetri a diversi centimetri. L'aspetto e il comportamento di queste lesioni dipendono dalla loro origine e composizione tissutale. La distinzione tra lesioni benigne e maligne è fondamentale per determinare la gestione clinica appropriata.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Età0-17FasePhase INumero dello studio2023-505569-95-00Codice del protocolloGE-045-401Partecipanti previsti60 personePromotoreGE Healthcare Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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