La ricerca si concentra sulla Demenza Fronto-Temporale con mutazioni del gene Progranulina (FTD-GRN). Questa condizione è un tipo di demenza che colpisce il lobo frontale e temporale del cervello, influenzando il comportamento e il linguaggio. Lo studio mira a valutare la sicurezza e gli effetti di un nuovo trattamento sperimentale chiamato LY3884963. Questo trattamento utilizza un vettore virale per trasportare il gene della progranulina nelle cellule del paziente, con l’obiettivo di aumentare i livelli di progranulina nel sangue e nel liquido cerebrospinale.

Il trattamento LY3884963 viene somministrato tramite un’iniezione in una parte specifica del cervello. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno diverse dosi del trattamento per valutare la sicurezza e la tollerabilità. Saranno monitorati i livelli di progranulina nel sangue e nel liquido cerebrospinale per capire l’efficacia del trattamento. Inoltre, verranno osservati eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella salute dei partecipanti.

Oltre a LY3884963, lo studio prevede l’uso di altri farmaci come Sirolimus e Methylprednisolone per gestire la risposta immunitaria. Sirolimus è un farmaco che aiuta a prevenire il rigetto del trattamento, mentre Methylprednisolone è un tipo di cortisone usato per ridurre l’infiammazione. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo prolungato per raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento.