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Studio sulla Sicurezza e gli Effetti di LY3884963 in Pazienti con Demenza Frontotemporale con Mutazioni Progranulina

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Demenza Fronto-Temporale con mutazioni del gene Progranulina (FTD-GRN). Questa condizione è un tipo di demenza che colpisce il lobo frontale e temporale del cervello, influenzando il comportamento e il linguaggio. Lo studio mira a valutare la sicurezza e gli effetti di un nuovo trattamento sperimentale chiamato LY3884963. Questo trattamento utilizza un vettore virale per trasportare il gene della progranulina nelle cellule del paziente, con l'obiettivo di aumentare i livelli di progranulina nel sangue e nel liquido cerebrospinale.

Il trattamento LY3884963 viene somministrato tramite un'iniezione in una parte specifica del cervello. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno diverse dosi del trattamento per valutare la sicurezza e la tollerabilità. Saranno monitorati i livelli di progranulina nel sangue e nel liquido cerebrospinale per capire l'efficacia del trattamento. Inoltre, verranno osservati eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella salute dei partecipanti.

Oltre a LY3884963, lo studio prevede l'uso di altri farmaci come sirolimus e methylprednisolone per gestire la risposta immunitaria. Sirolimus è un farmaco che aiuta a prevenire il rigetto del trattamento, mentre methylprednisolone è un tipo di cortisone usato per ridurre l'infiammazione. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo prolungato per raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico per valutare la sicurezza e gli effetti di un prodotto sperimentale chiamato LY3884963 su livelli di progranulina in pazienti con demenza frontotemporale con mutazioni della progranulina (FTD-GRN).

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di prednisone

    Il paziente riceve prednisone sotto forma di compresse orali. La dose e la frequenza sono determinate dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di sirolimus

    Il paziente riceve sirolimus sotto forma di compresse rivestite. La dose e la frequenza sono determinate dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione di methylprednisolone

    Il paziente riceve methylprednisolone tramite iniezione endovenosa. La dose e la frequenza sono determinate dal protocollo dello studio.

  5. Passaggio 5

    Somministrazione del vettore virale

    Il paziente riceve un vettore virale associato ad adeno di tipo 9 che esprime il gene umano ottimizzato per la codifica della progranulina tramite uso intracisternale. Questo passaggio è cruciale per valutare l'efficacia del trattamento sperimentale.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente è sottoposto a monitoraggio continuo per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Questo include la misurazione dei livelli di progranulina nel sangue e nel liquido cerebrospinale (CSF), oltre a controlli di sicurezza tramite risonanza magnetica (MRI) del cervello e della colonna vertebrale.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale dei dati raccolti per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento sperimentale. I risultati contribuiranno a comprendere meglio il potenziale terapeutico del prodotto sperimentale LY3884963.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Uomini o donne di età compresa tra 30 e 85 anni al momento del consenso informato.
  • Il paziente deve avere una persona affidabile (come un familiare o un amico) disposta e in grado di partecipare allo studio come fonte di informazioni sullo stato di salute e sulle capacità cognitive e funzionali del paziente.
  • Il paziente deve essere generalmente in grado di camminare e non dipendere da un deambulatore o una sedia a rotelle.
  • Il paziente deve vivere nella comunità (non in una casa di riposo); alcuni livelli di assistenza possono essere consentiti a discrezione del ricercatore.
  • Vaccini contro la polmonite pneumococcica e l'herpes zoster richiesti entro 10 anni dallo screening (possono essere somministrati durante lo screening ma devono essere somministrati almeno 4 settimane prima dell'inizio del regime immunosoppressivo).
  • Il peso corporeo deve essere compreso tra 40 kg (88 libbre) e 110 kg (242 libbre) e un indice di massa corporea (BMI) tra 18 e 34 kg/m².
  • Il paziente deve avere una demenza frontotemporale sintomatica (FTD), inclusi lievi problemi comportamentali, cognitivi, motori o di linguaggio secondo la valutazione del ricercatore.
  • Punteggio compreso tra 0,5 e 15 sulla scala CDR più NACC FTLD.
  • Uso stabile di farmaci di base almeno 8 settimane prima della somministrazione di LY3884963.
  • Portatore di una mutazione del gene progranulina (GRN) confermata dal laboratorio centrale.
  • Test di screening negativo per il Mycobacterium tuberculosis (MTB) o test negativo documentato per MTB entro 1 anno prima dello screening.
  • Screening per il cancro appropriati per età e genere aggiornati e completati secondo il giudizio del ricercatore e gli standard di cura locali prima dello screening.
  • Il paziente e/o il rappresentante legale autorizzato del paziente (se applicabile secondo la normativa locale) deve essere in grado di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso informato scritto e l'autorizzazione all'uso delle informazioni sanitarie protette in conformità con le normative nazionali e locali sulla privacy.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la demenza frontotemporale con mutazioni del gene progranulina (FTD-GRN). Questo è un tipo specifico di problema al cervello.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi.
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Farmaci in studio

LY3884963 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della demenza frontotemporale con mutazioni del progranulina (FTD-GRN). Viene somministrato tramite iniezione suboccipitale nel cisterna magna. L'obiettivo principale del farmaco è valutare la sua sicurezza, tollerabilità e capacità di influenzare i livelli di progranulina nel sangue e nel liquido cerebrospinale (CSF).

Che cosa si sa già del trattamento

LY3884963 – Questo farmaco è somministrato tramite iniezione suboccipitale nel cisterna magna. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 1/2 per valutare la sua sicurezza e gli effetti sui livelli di progranulina nei pazienti con demenza frontotemporale con mutazioni di progranulina (FTD-GRN). Le principali indicazioni terapeutiche riguardano il trattamento di questa forma specifica di demenza. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la modulazione dei livelli di progranulina nel sangue e nel liquido cerebrospinale. Appartiene alla classificazione farmacologica dei trattamenti sperimentali per le malattie neurodegenerative.

Malattie studiate

Demenza Fronto-Temporale con Mutazioni Progranulina (FTD-GRN) – È una malattia neurodegenerativa caratterizzata dalla degenerazione dei lobi frontali e temporali del cervello. Questa condizione porta a cambiamenti significativi nella personalità, nel comportamento e nelle capacità linguistiche. Le mutazioni nel gene della progranulina sono una delle cause genetiche di questa forma di demenza. I sintomi possono includere apatia, perdita di inibizioni sociali, e difficoltà nel linguaggio e nella comprensione. La progressione della malattia varia, ma generalmente porta a un declino cognitivo e funzionale nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2022-502942-29-01Codice del protocolloJ4B-MC-OKAAPartecipanti previsti43 personePromotorePrevail Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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