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Studio sulla sicurezza e attività di UCART22 in pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con B-ALL che non rispondono più ai trattamenti standard o che hanno avuto una ricaduta. L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia di un nuovo trattamento chiamato UCART22. UCART22 è una terapia innovativa che utilizza cellule T modificate per riconoscere e attaccare le cellule cancerose che esprimono una proteina chiamata CD22.

Il trattamento UCART22 viene somministrato attraverso un'infusione endovenosa. Lo studio è suddiviso in due fasi: una fase di aumento della dose per determinare la dose massima tollerata e una fase di espansione della dose per confermare la sicurezza e l'efficacia della dose stabilita. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno anche altri farmaci, come alemtuzumab, rituximab, ciclofosfamide e fludarabina, che aiutano a preparare il corpo a ricevere UCART22.

Lo studio mira a capire come UCART22 si comporta nel corpo, quanto a lungo rimane attivo e se è in grado di ridurre o eliminare le cellule cancerose. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento. L'obiettivo finale è trovare un nuovo modo per trattare la B-ALL in pazienti che non hanno altre opzioni terapeutiche disponibili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione inizia con l'inclusione nel trial clinico per pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria (B-ALL).

  2. Passaggio 2

    Fase di escalation della dose

    In questa fase, l'obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di UCART22, determinando la dose massima tollerata (MTD) e/o la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D).

    I pazienti ricevono UCART22 per via endovenosa. La dose viene aumentata gradualmente per identificare la dose più sicura ed efficace.

  3. Passaggio 3

    Fase di espansione della dose

    Questa fase conferma la MTD e/o RP2D in pazienti che hanno fallito una terapia diretta contro CD19.

    I pazienti continuano a ricevere UCART22 alla dose stabilita nella fase precedente.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione di farmaci aggiuntivi

    Durante il trial, possono essere somministrati altri farmaci per via endovenosa, tra cui alemtuzumab, rituximab, cyclophosphamide, e fludarabine phosphate.

    Questi farmaci sono utilizzati per preparare il corpo a ricevere UCART22 e per supportare il trattamento.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    I pazienti sono monitorati per eventi avversi e la risposta al trattamento viene valutata regolarmente.

    Vengono effettuati esami del sangue per misurare i livelli di cellule T, B e NK, e per monitorare la presenza di anticorpi anti-CD52.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trial

    Il trial è previsto per concludersi entro il 12 gennaio 2039, con valutazioni finali della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età: Per la fase di aumento della dose, i pazienti devono avere tra i 15 e i 70 anni. Per la fase di espansione della dose, i pazienti devono avere tra i 12 e i 70 anni.
  • Diagnosi e terapia precedente: I pazienti devono avere una diagnosi di leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria. Devono aver ricevuto almeno un trattamento chemioterapico standard e almeno un trattamento di salvataggio. Non devono esserci terapie curative alternative disponibili, e i pazienti devono essere non idonei per un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, aver rifiutato il trapianto, essere recidivati dopo il trapianto o avere una malattia attiva che impedisce il trapianto al momento dell'iscrizione.
  • Carico della malattia: Per la fase di aumento della dose, i pazienti devono avere una malattia misurabile o valutabile nel midollo osseo con almeno lo 0,01% di blasti o una malattia extramidollare non nel sistema nervoso centrale al momento dell'iscrizione. Per la fase di espansione della dose, i pazienti devono avere una malattia misurabile o valutabile nel midollo osseo con almeno il 5% di blasti al momento dell'iscrizione.
  • Espressione di CD22: Almeno il 70% delle cellule blastiche della leucemia linfoblastica acuta a cellule B deve esprimere CD22, un marcatore sulla superficie delle cellule, secondo la pratica standard.
  • Stato di performance: I pazienti di età pari o superiore a 18 anni devono avere uno stato di performance ECOG di 0 o 1. I pazienti di età inferiore a 18 anni devono avere un punteggio Lansky/Karnofsky di almeno 70.
  • Funzione degli organi adeguata: I pazienti devono avere una funzione renale e epatica adeguata, con valori specifici per la clearance della creatinina, gli enzimi epatici e la frazione di eiezione ventricolare sinistra.
  • Donne in età fertile: Devono avere un test di gravidanza sierico altamente sensibile negativo effettuato entro 7 giorni prima dell'iscrizione.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B che è tornata o non risponde più ai trattamenti.
  • Non possono partecipare persone che non hanno fallito una terapia diretta contro CD19, che è un tipo di trattamento specifico per alcune cellule del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o adulti con particolari difficoltà.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

UCART22: UCART22 è una terapia cellulare avanzata che utilizza cellule T ingegnerizzate per esprimere un recettore chimerico dell'antigene (CAR) anti-CD22. Questo trattamento è progettato per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono l'antigene CD22, presente in alcuni tipi di leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL). L'obiettivo principale di UCART22 è quello di migliorare la risposta immunitaria del paziente contro le cellule cancerose, offrendo una nuova opzione terapeutica per i pazienti con B-ALL recidivante o refrattaria.

Che cosa si sa già del trattamento

UCART22 – UCART22 è un trattamento sperimentale somministrato tramite infusione endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per la leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria. Questo farmaco è composto da cellule T ingegnerizzate allogeniche che esprimono un recettore chimerico per l'antigene CD22, progettato per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono CD22. La sua classificazione farmacologica rientra nei trattamenti di immunoterapia cellulare. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia clinica di UCART22, determinando la dose massima tollerata e la dose raccomandata per la fase 2.

Malattie studiate

Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule B Recidivante o Refrattaria – È un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. Questa malattia si verifica quando le cellule B immature si moltiplicano rapidamente e in modo incontrollato nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane. La leucemia linfoblastica acuta può manifestarsi con sintomi come affaticamento, febbre, sanguinamento o lividi facili, e infezioni frequenti. La forma recidivante o refrattaria indica che la malattia è tornata dopo il trattamento o non ha risposto ai trattamenti standard. La progressione della malattia può variare, con alcune persone che sperimentano un rapido peggioramento dei sintomi. La gestione della malattia richiede un monitoraggio continuo per valutare la risposta al trattamento e l'evoluzione della condizione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2022-502305-15-00Codice del protocolloBALLI-01;UCART22_01Partecipanti previsti190 personePromotoreCellectis

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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