Lo studio riguarda la gestione del diabete di tipo 2, una condizione in cui i livelli di zucchero nel sangue rimangono troppo alti. La ricerca si concentra sull’uso di un nuovo trattamento sperimentale denominato RJVA-001, che consiste in una soluzione iniettabile contenente un virus adeno-associato sierotipo 9 modificato per trasportare il gene GCG umano. Questo approccio mira a utilizzare un vettore virale, ovvero un virus reso innocuo, per trasportare istruzioni genetiche direttamente nelle cellule, con l’obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di questa terapia.

Il trattamento verrà somministrato attraverso una procedura di infusione pancreatica guidata da ecografia endoscopica, un metodo che permette di inserire la sostanza direttamente nel pancreas utilizzando un dispositivo che combina un endoscopio e un ecografo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi crescenti del farmaco per monitorare come il corpo reagisce alla sostanza. Verranno eseguiti controlli per osservare la secrezione del gene e i cambiamenti nei parametri relativi agli zuccheri nel sangue, inclusi i valori rilevati tramite il monitoraggio continuo del glucosio.