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Studio sulla Sicurezza della Terapia con 177Lu-DOTATATE nei Bambini con Neuroblastoma Refrattario o Recidivante

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del neuroblastoma, una forma di tumore che colpisce principalmente i bambini e che può essere difficile da trattare quando si ripresenta o non risponde alle terapie standard. Il trattamento in esame utilizza una terapia chiamata Peptide Receptor Radionuclide Therapy (PRRT), che impiega una sostanza radioattiva per colpire le cellule tumorali. In questo studio, viene utilizzato un farmaco chiamato Lutathera, che contiene la sostanza attiva lutetium (177Lu) oxodotreotide. Questo farmaco viene somministrato attraverso un'infusione endovenosa.

Lo scopo principale dello studio è determinare la dose massima sicura di Lutathera nei bambini con neuroblastoma che non risponde o si ripresenta dopo i trattamenti standard. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per valutare la sicurezza e gli effetti collaterali. Inoltre, verrà somministrato un altro farmaco chiamato LysaKare, che contiene arginina cloridrato e lisina cloridrato, per proteggere i reni dagli effetti della terapia.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, con l'obiettivo di trovare la dose più alta che può essere somministrata in sicurezza. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la loro risposta al trattamento e per valutare eventuali miglioramenti nella loro condizione. La sicurezza del trattamento sarà valutata attraverso esami del sangue e controlli medici regolari. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare il neuroblastoma nei bambini, specialmente nei casi in cui le terapie convenzionali non sono efficaci.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di una soluzione per infusione chiamata LysaKare, contenente arginina cloridrato e lisina cloridrato. Questa soluzione viene somministrata per via endovenosa.

    La somministrazione di LysaKare è progettata per proteggere i reni durante il trattamento successivo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco principale

    Dopo la preparazione con LysaKare, viene somministrata un'altra soluzione per infusione chiamata Lutathera, che contiene lutetio (177Lu) oxodotreotide.

    Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e il suo scopo è trattare il neuroblastoma ricorrente o refrattario.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Dopo la somministrazione di Lutathera, viene avviato un periodo di monitoraggio per valutare la sicurezza del trattamento.

    Questo periodo dura fino a 6 settimane dopo la prima iniezione e mira a determinare la dose massima tollerata del farmaco.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza e dell'efficacia

    La sicurezza viene valutata utilizzando criteri standardizzati per monitorare eventuali effetti collaterali.

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso criteri specifici per misurare la risposta del tumore al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione complessiva della risposta al trattamento e della tollerabilità.

    I risultati ottenuti durante il periodo di monitoraggio e valutazione vengono utilizzati per determinare l'efficacia complessiva del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Diagnosi confermata di neuroblastoma, che è un tipo di tumore che si sviluppa nei bambini.
  • Funzione degli organi adeguata, che significa che il corpo deve funzionare bene. Questo include:
    • Funzione del midollo osseo: se non c'è malattia del midollo osseo, le piastrine devono essere almeno 100 x 109/L e i neutrofili almeno 0.75 x 109/L. L'emoglobina deve essere superiore a 7.5 g/dL.
    • Funzione renale: la creatinina nel sangue deve essere entro i limiti normali per l'età, o il tasso di filtrazione glomerulare (GFR) deve essere almeno 60 ml/min/1.73 m2.
    • Funzione epatica: gli enzimi epatici (AST e ALT) devono essere entro 2.5 volte il limite normale, e la bilirubina totale entro 1.5 volte il limite normale.
    • Funzione cardiaca: la frazione di accorciamento deve essere almeno 28% o la frazione di eiezione almeno 55%.
    • Consenso informato scritto da parte del paziente e dei genitori o tutori legali, in conformità con la legge francese.
    • I pazienti con potenziale riproduttivo devono accettare di usare metodi contraccettivi efficaci durante e dopo il trattamento.
    • Il paziente deve essere affiliato a un'assicurazione sanitaria sociale in Francia.
    • Neuroblastoma ricorrente o refrattario dopo almeno due trattamenti standard precedenti.
    • Risultato positivo al test PET con 68Ga-DOTATOC entro 6 settimane prima del trattamento.
    • Non esistono terapie convenzionali efficaci per il paziente.
    • Età compresa tra 1 e 18 anni al momento dell'iscrizione allo studio.
    • Aspettativa di vita superiore a 3 mesi.
    • Stato di salute adeguato, con un punteggio di almeno 50% sulla scala di prestazione di Karnofsky o Lansky, a seconda dell'età del paziente.
    • Recupero adeguato da un intervento chirurgico importante prima di ricevere il trattamento dello studio.
    • Recupero da eventuali effetti collaterali acuti di trattamenti antitumorali precedenti, tranne la perdita di capelli e problemi di udito.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha un'altra malattia grave oltre al neuroblastoma. Il neuroblastoma è un tipo di tumore che si sviluppa da cellule nervose immature.
  • Il paziente non può partecipare se ha avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha problemi gravi al cuore, ai polmoni, al fegato o ai reni.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se sta assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Il paziente non può partecipare se il medico ritiene che non sia sicuro per lui partecipare allo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

177Lu-DOTATATE: Questo è un tipo di terapia chiamata Peptide Receptor Radionuclide Therapy (PRRT). Viene utilizzata per trattare i bambini con neuroblastoma refrattario o ricorrente che esprimono recettori della somatostatina. La terapia utilizza una sostanza radioattiva, il lutezio-177, che si lega a un peptide specifico. Questo peptide si attacca ai recettori della somatostatina presenti sulle cellule tumorali, permettendo alla radiazione di colpire direttamente il tumore e ridurre la sua crescita. L'obiettivo principale dello studio è determinare la dose massima tollerata di questa terapia nei bambini.

Che cosa si sa già del trattamento

177Lu-DOTATATE – Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione e fa parte di una terapia chiamata Peptide Receptor Radionuclide Therapy (PRRT). Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento del neuroblastoma ricorrente o refrattario nei bambini. La sua azione principale è mirata ai recettori della somatostatina presenti sulle cellule tumorali, dove rilascia radiazioni per distruggere le cellule maligne. È classificato come un radiofarmaco terapeutico.

Malattie studiate

Neuroblastoma ricorrente o refrattario – Il neuroblastoma è un tipo di tumore che si sviluppa dalle cellule nervose immature nei bambini, spesso localizzato nelle ghiandole surrenali, nel collo, nel torace o nella colonna vertebrale. Quando il neuroblastoma è ricorrente, significa che il tumore è tornato dopo il trattamento iniziale. Se è refrattario, il tumore non risponde ai trattamenti standard. La progressione della malattia può variare, con alcuni casi che mostrano una crescita lenta e altri che progrediscono rapidamente. I sintomi possono includere dolore, febbre, perdita di peso e una massa visibile o palpabile. La malattia può diffondersi ad altre parti del corpo, come ossa, fegato e pelle.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2024-515552-21-00Codice del protocollo15TETE04Partecipanti previsti18 personePromotoreOncopole Claudius Regaud

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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