La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Questa condizione colpisce i globuli rossi, portando a una loro distruzione prematura. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato Iptacopan, noto anche con il codice LNP023. Iptacopan è somministrato sotto forma di capsule di gelatina dura e viene assunto per via orale.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Iptacopan nei pazienti con PNH che hanno già completato precedenti studi clinici di Fase 2 e Fase 3 con questo farmaco. I partecipanti continueranno a ricevere Iptacopan senza ridurre gradualmente la dose, per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la stabilità della loro condizione.
Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente su pazienti che hanno già beneficiato del trattamento con Iptacopan. I risultati attesi includono il mantenimento di livelli di emoglobina stabili e l’assenza di necessità di trasfusioni di sangue. La ricerca mira a garantire che Iptacopan sia sicuro e ben tollerato nel lungo periodo per le persone affette da PNH.
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