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Studio sulla sicurezza a lungo termine di iptacopan nei pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Questa condizione colpisce i globuli rossi, portando a una loro distruzione prematura. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato iptacopan, noto anche con il codice LNP023. Iptacopan è somministrato sotto forma di capsule di gelatina dura e viene assunto per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di iptacopan nei pazienti con PNH che hanno già completato precedenti studi clinici di Fase 2 e Fase 3 con questo farmaco. I partecipanti continueranno a ricevere iptacopan senza ridurre gradualmente la dose, per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la stabilità della loro condizione.

Lo studio non prevede l'uso di un placebo e si concentra esclusivamente su pazienti che hanno già beneficiato del trattamento con iptacopan. I risultati attesi includono il mantenimento di livelli di emoglobina stabili e l'assenza di necessità di trasfusioni di sangue. La ricerca mira a garantire che iptacopan sia sicuro e ben tollerato nel lungo periodo per le persone affette da PNH.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del programma di estensione

    Il programma di estensione è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di iptacopan in pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH).

    I pazienti devono aver completato i precedenti studi di Fase II o Fase III con iptacopan senza riduzione graduale del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco iptacopan viene somministrato sotto forma di capsule di gelatina dura.

    La somministrazione avviene per via orale, seguendo le indicazioni specifiche del medico curante.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni di sicurezza

    Durante il programma, vengono effettuate valutazioni di sicurezza per monitorare eventuali eventi avversi o gravi.

    Le valutazioni includono parametri di laboratorio, segni vitali e altre misurazioni cliniche.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio dei livelli di emoglobina

    Il mantenimento di livelli di emoglobina sostenuti (≥ 12 g/dL) viene valutato annualmente.

    L'assenza di trasfusioni di globuli rossi concentrati viene monitorata nel tempo.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio degli eventi vascolari

    Gli episodi di emolisi e gli eventi vascolari avversi maggiori (MAVE) vengono monitorati annualmente.

    Il monitoraggio aiuta a valutare l'efficacia del trattamento nel prevenire tali eventi.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del programma

    Il programma di estensione è previsto per concludersi entro il 7 febbraio 2028.

    Le valutazioni finali verranno effettuate durante la visita di fine studio per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni con una diagnosi di Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH).
  • Aver completato il periodo di estensione del trattamento (senza riduzione graduale) degli studi di Fase II con iptacopan o qualsiasi studio clinico di Fase III al momento della visita di iscrizione in questo studio di estensione.
  • Aver ricevuto vaccinazioni aggiornate contro le infezioni da Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae, inclusi eventuali richiami richiesti secondo le normative locali.
  • Secondo il giudizio clinico del medico, il paziente può trarre beneficio dal proseguimento del trattamento con iptacopan ed è stato clinicamente stabile con la monoterapia con iptacopan per almeno 3 mesi.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non aver completato il periodo di trattamento esteso di studi clinici precedenti con iptacopan senza riduzione graduale del dosaggio.
  • Non avere l'età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Essere parte di una popolazione vulnerabile, come bambini o persone con disabilità mentali.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Iptacopan: Questo farmaco è studiato per il trattamento della Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). L'obiettivo principale del trial è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di iptacopan nei pazienti che hanno completato studi precedenti di Fase II e Fase III. Iptacopan viene somministrato come monoterapia, il che significa che i pazienti non ricevono altri trattamenti per la PNH durante il trial.

Che cosa si sa già del trattamento

Iptacopan – Iptacopan è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine in pazienti che hanno completato studi di Fase II e III. Iptacopan agisce inibendo una specifica proteina del sistema del complemento, riducendo così la distruzione dei globuli rossi. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori del complemento, che mirano a modulare il sistema immunitario per prevenire danni ai tessuti.

Malattie studiate

Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) – È una malattia rara del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi. Questa condizione è causata da un difetto genetico nelle cellule staminali del midollo osseo, che porta alla produzione di globuli rossi vulnerabili all'attacco del sistema immunitario. I sintomi possono includere stanchezza, difficoltà respiratorie, dolore addominale e urine scure, specialmente al mattino. La progressione della malattia può variare, con episodi di emolisi che possono verificarsi in modo intermittente. La PNH può anche portare a complicazioni come trombosi e insufficienza del midollo osseo. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sulla prevenzione delle complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-509843-28-00Codice del protocolloCLNP023C12001BPartecipanti previsti193 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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