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Studio sulla sicurezza a lungo termine di GT005 in pazienti con atrofia geografica da degenerazione maculare senile già trattati in studi precedenti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una condizione chiamata atrofia geografica, che è una forma di degenerazione maculare legata all'età. Questa malattia colpisce gli occhi e può portare a una perdita della vista. Lo studio esamina un trattamento chiamato GT005, che è stato somministrato in precedenti studi clinici. GT005 è una sospensione per iniezione che viene somministrata sotto la retina.

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di GT005 nei partecipanti che hanno già ricevuto questo trattamento in studi precedenti. La ricerca si propone di monitorare gli effetti collaterali oculari e sistemici per un periodo fino a cinque anni dopo il trattamento iniziale. Questo aiuterà a capire meglio se ci sono effetti indesiderati e quanto siano gravi.

Il trattamento con GT005 coinvolge un virus associato ad adeno, che è un tipo di virus usato per trasportare il gene di interesse, in questo caso il gene umano CFI, direttamente nelle cellule dell'occhio. Questo approccio mira a rallentare la progressione della malattia e a preservare la vista. I partecipanti allo studio sono quelli che hanno già ricevuto GT005 in studi precedenti, come FOCUS, EXPLORE e HORIZON.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa allo studio clinico per valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento GT005 per l'atrofia geografica, una condizione legata alla degenerazione maculare senile.

    Il paziente deve aver già ricevuto il trattamento GT005 in uno studio precedente.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento GT005 viene somministrato tramite iniezione sotto la retina, utilizzando una sospensione specifica chiamata PPY988A.

    Non sono previste ulteriori somministrazioni del farmaco durante questo studio di follow-up.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Il paziente partecipa a visite di controllo per monitorare la sicurezza del trattamento GT005 per un periodo fino a 5 anni.

    Durante queste visite, vengono valutati eventuali effetti indesiderati oculari e sistemici.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli eventi avversi

    L'obiettivo principale dello studio è valutare l'incidenza e la gravità degli eventi avversi oculari e sistemici.

    Le informazioni raccolte durante lo studio aiuteranno a comprendere meglio la sicurezza a lungo termine del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 5 marzo 2029.

    Al termine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per fornire una valutazione completa della sicurezza del trattamento GT005.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere in grado e disposto a fornire il consenso informato scritto. Questo significa che il partecipante deve capire e accettare di partecipare allo studio firmando un documento.
  • Aver ricevuto il trattamento GT005 in uno studio precedente, come GT005-01 (FOCUS), GT005-02 (EXPLORE) o GT005-03 (HORIZON). Questo significa che il partecipante deve aver già partecipato a uno di questi studi e aver ricevuto il trattamento specifico.
  • Essere disposto a partecipare alle visite dello studio e completare le valutazioni richieste. Questo significa che il partecipante deve essere disponibile a recarsi ai controlli e a sottoporsi agli esami necessari durante lo studio.
  • Lo studio è aperto a partecipanti di entrambi i sessi, quindi sia uomini che donne possono partecipare.
  • Non è prevista la partecipazione di popolazioni vulnerabili, il che significa che lo studio non include gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezioni speciali.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto il trattamento GT005 in studi precedenti chiamati FOCUS, EXPLORE o HORIZON.
  • Non possono partecipare persone che non hanno l'atrofia geografica (GA) causata dalla degenerazione maculare legata all'età (AMD).
  • Non possono partecipare persone che non sono state trattate in uno studio precedente con GT005.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

GT005 è un trattamento sperimentale studiato per la sua sicurezza a lungo termine nei partecipanti con atrofia geografica, una condizione legata alla degenerazione maculare senile. Questo studio si concentra sulla valutazione degli effetti collaterali oculari e sistemici che possono verificarsi fino a cinque anni dopo il trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

GT005 – GT005 è un farmaco somministrato tramite iniezione oculare, attualmente in fase di studio per il trattamento dell'atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare legata all'età. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza a lungo termine nei partecipanti già trattati in studi precedenti. Le indicazioni terapeutiche principali includono il rallentamento della progressione della degenerazione maculare. A livello molecolare, GT005 agisce modulando il sistema del complemento, una parte del sistema immunitario, per ridurre l'infiammazione e il danno cellulare nella retina. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie geniche mirate al sistema del complemento.

Malattie studiate

Atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare legata all'età (AMD) – È una condizione oculare cronica che colpisce la parte centrale della retina, chiamata macula, causando una perdita progressiva della visione centrale. Questa malattia è caratterizzata dalla morte delle cellule retiniche, portando alla formazione di aree di atrofia o "macchie" sulla retina. Con il tempo, queste aree possono espandersi, compromettendo ulteriormente la capacità visiva. La progressione è lenta e può variare da persona a persona, ma generalmente porta a una significativa riduzione della capacità di vedere dettagli fini. La condizione è più comune negli anziani e rappresenta una delle principali cause di cecità legale nei paesi sviluppati.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-510946-15-00Codice del protocolloCPPY988A12203BPartecipanti previsti163 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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