Studio sulla sicurezza a lungo termine di GT005 in pazienti con atrofia geografica da degenerazione maculare senile già trattati in studi precedenti

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra su una condizione chiamata atrofia geografica, che è una forma di degenerazione maculare legata all’età. Questa malattia colpisce gli occhi e può portare a una perdita della vista. Lo studio esamina un trattamento chiamato GT005, che è stato somministrato in precedenti studi clinici. GT005 è una sospensione per iniezione che viene somministrata sotto la retina.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di GT005 nei partecipanti che hanno già ricevuto questo trattamento in studi precedenti. La ricerca si propone di monitorare gli effetti collaterali oculari e sistemici per un periodo fino a cinque anni dopo il trattamento iniziale. Questo aiuterà a capire meglio se ci sono effetti indesiderati e quanto siano gravi.

Il trattamento con GT005 coinvolge un virus associato ad adeno, che è un tipo di virus usato per trasportare il gene di interesse, in questo caso il gene umano CFI, direttamente nelle cellule dell’occhio. Questo approccio mira a rallentare la progressione della malattia e a preservare la vista. I partecipanti allo studio sono quelli che hanno già ricevuto GT005 in studi precedenti, come FOCUS, EXPLORE e HORIZON.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa allo studio clinico per valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento GT005 per l’atrofia geografica, una condizione legata alla degenerazione maculare senile.

Il paziente deve aver già ricevuto il trattamento GT005 in uno studio precedente.

2 somministrazione del trattamento

Il trattamento GT005 viene somministrato tramite iniezione sotto la retina, utilizzando una sospensione specifica chiamata PPY988A.

Non sono previste ulteriori somministrazioni del farmaco durante questo studio di follow-up.

3 monitoraggio della sicurezza

Il paziente partecipa a visite di controllo per monitorare la sicurezza del trattamento GT005 per un periodo fino a 5 anni.

Durante queste visite, vengono valutati eventuali effetti indesiderati oculari e sistemici.

4 valutazione degli eventi avversi

L’obiettivo principale dello studio è valutare l’incidenza e la gravità degli eventi avversi oculari e sistemici.

Le informazioni raccolte durante lo studio aiuteranno a comprendere meglio la sicurezza a lungo termine del trattamento.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 5 marzo 2029.

Al termine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per fornire una valutazione completa della sicurezza del trattamento GT005.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere in grado e disposto a fornire il consenso informato scritto. Questo significa che il partecipante deve capire e accettare di partecipare allo studio firmando un documento.
  • Aver ricevuto il trattamento GT005 in uno studio precedente, come GT005-01 (FOCUS), GT005-02 (EXPLORE) o GT005-03 (HORIZON). Questo significa che il partecipante deve aver già partecipato a uno di questi studi e aver ricevuto il trattamento specifico.
  • Essere disposto a partecipare alle visite dello studio e completare le valutazioni richieste. Questo significa che il partecipante deve essere disponibile a recarsi ai controlli e a sottoporsi agli esami necessari durante lo studio.
  • Lo studio è aperto a partecipanti di entrambi i sessi, quindi sia uomini che donne possono partecipare.
  • Non è prevista la partecipazione di popolazioni vulnerabili, il che significa che lo studio non include gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezioni speciali.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto il trattamento GT005 in studi precedenti chiamati FOCUS, EXPLORE o HORIZON.
  • Non possono partecipare persone che non hanno l’atrofia geografica (GA) causata dalla degenerazione maculare legata all’età (AMD).
  • Non possono partecipare persone che non sono state trattate in uno studio precedente con GT005.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Città Paese Stato
Clinica Universidad De Navarra Pamplona Spagna
Oedbnaqsc Sav z okxc Bromberga Polonia
Cooitmy Bahixgl Sduk Madrid Spagna
Irqwbycre Dv Mqvurdaxgrjw Osafgc Dyw Smyu Barcellona Spagna
Ujwpjpsgramlupmkerffh Tnobisujb Ahx Tubinga Germania
Uekdmsmeiyvivvaejjzhd Sjtkssadpeljuzdvxr Agb Kiel Germania
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
09.08.2023
Germania Germania
Non reclutando
09.12.2022
Polonia Polonia
Non reclutando
26.03.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
08.05.2023

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

GT005 è un trattamento sperimentale studiato per la sua sicurezza a lungo termine nei partecipanti con atrofia geografica, una condizione legata alla degenerazione maculare senile. Questo studio si concentra sulla valutazione degli effetti collaterali oculari e sistemici che possono verificarsi fino a cinque anni dopo il trattamento.

Atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare legata all’età (AMD) – È una condizione oculare cronica che colpisce la parte centrale della retina, chiamata macula, causando una perdita progressiva della visione centrale. Questa malattia è caratterizzata dalla morte delle cellule retiniche, portando alla formazione di aree di atrofia o “macchie” sulla retina. Con il tempo, queste aree possono espandersi, compromettendo ulteriormente la capacità visiva. La progressione è lenta e può variare da persona a persona, ma generalmente porta a una significativa riduzione della capacità di vedere dettagli fini. La condizione è più comune negli anziani e rappresenta una delle principali cause di cecità legale nei paesi sviluppati.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 21:44

ID dello studio:
2024-510946-15-00
Codice del protocollo:
CPPY988A12203B
Fase dello studio:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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