Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Efgartigimod in Bambini con Miastenia Gravis Generalizzata

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Argenx

Di cosa tratta questo studio?

La Miastenia Gravis Generalizzata è una malattia che causa debolezza muscolare. Questo studio si concentra sulla sicurezza di un trattamento chiamato efgartigimod, somministrato in due modi: per via endovenosa (attraverso una flebo) e per via sottocutanea (iniezione sotto la pelle). Il farmaco è noto con il nome commerciale Vyvgart. L’obiettivo principale dello studio è valutare quanto sia sicuro e ben tollerato questo trattamento nei bambini affetti da Miastenia Gravis Generalizzata.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con efgartigimod per un periodo massimo di 24 mesi. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei risultati dei test di laboratorio, nei segni vitali, nell’altezza, nel peso e nei risultati dell’elettrocardiogramma (ECG). Inoltre, verrà valutata la presenza di anticorpi contro il farmaco e contro un enzima chiamato rHuPH20, utilizzato nella formulazione sottocutanea.

1 inizio dello studio

Il partecipante deve aver completato uno studio precedente (ARGX-113-2006 o ARGX-113-2207) e accettare di partecipare a questo studio.

È necessario fornire il consenso informato scritto, dimostrando la volontà e la capacità di seguire le procedure del protocollo dello studio.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco efgartigimod alfa viene somministrato in due forme: come infusione endovenosa e come iniezione sottocutanea.

La soluzione per infusione è denominata Vyvgart 20 mg/mL, mentre la soluzione per iniezione è Vyvgart 1 000 mg.

3 monitoraggio della sicurezza

L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco somministrato sia per via endovenosa che sottocutanea.

Vengono monitorati l’incidenza e la gravità degli eventi avversi, inclusi quelli gravi e di particolare interesse.

4 valutazioni periodiche

Durante lo studio, vengono effettuati test di laboratorio, misurazioni dei segni vitali, altezza e peso, e elettrocardiogrammi (ECG) per monitorare eventuali cambiamenti.

Si valuta anche la presenza di anticorpi contro il farmaco e contro l’enzima ricombinante umano ialuronidasi PH20.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto concludersi entro il 30 settembre 2028.

I risultati finali includeranno l’analisi della sicurezza a lungo termine del farmaco nei bambini con miastenia grave generalizzata.

Chi può partecipare allo studio?

Il partecipante deve aver completato uno dei seguenti studi: ARGX-113-2006 o ARGX-113-2207. Questo significa che il partecipante ha raggiunto la fine dello studio e ha accettato di partecipare al nuovo studio ARGX-113-2008, oppure è idoneo per un nuovo trattamento ma non può completare il periodo di trattamento e le visite richieste nel tempo previsto dallo studio ARGX-113-2006.
Il partecipante o il suo rappresentante legale deve essere in grado di comprendere i requisiti dello studio e fornire il consenso scritto, dimostrando la volontà e la capacità di seguire le procedure del protocollo dello studio.
Per i partecipanti sessualmente attivi che possono avere figli, l’uso di contraccettivi deve essere conforme alle normative locali per chi partecipa a studi clinici. Un partecipante è considerato in grado di avere figli se, secondo l’opinione del medico, è biologicamente capace di avere bambini. Questo significa che le partecipanti femmine hanno iniziato il ciclo mestruale e i partecipanti maschi hanno raggiunto la metà della pubertà.
Le adolescenti di sesso femminile che possono avere figli devono avere un test di gravidanza urinario negativo all’inizio dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Se hai meno di 18 anni, non puoi partecipare allo studio.
Se hai una condizione medica diversa dalla Miastenia Gravis Generalizzata, non puoi partecipare. La Miastenia Gravis Generalizzata è una malattia che causa debolezza muscolare.
Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare allo studio.
Se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente, potresti non essere idoneo.
Se hai una malattia grave o non controllata, potresti non essere idoneo a partecipare.
Se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio, non puoi partecipare.
Se hai problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la tua capacità di partecipare allo studio, potresti non essere idoneo.
Se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio, potresti non essere idoneo.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Fozxcvlr Nlzqitssg Bxjp	Brno	Repubblica Ceca
Fhehlfbe Njnttjtov Obzrdwu	Ostrava	Repubblica Ceca

Stato dello studio

Paese	Stato	Inizio del reclutamento
Austria	Non reclutando	–
Belgio	Reclutando	19.07.2023
Francia	Reclutando	03.02.2025
Germania	Reclutando	07.08.2025
Italia	Non ancora reclutando	–
Paesi Bassi	Reclutando	08.12.2022
Polonia	Reclutando	18.08.2022
Repubblica Ceca	Non ancora reclutando	–
Spagna	Reclutando	15.05.2025

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Efgartigimod Alfa

Efgartigimod: Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa (IV) e ha lo scopo di valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini affetti da miastenia grave generalizzata. Efgartigimod agisce modulando il sistema immunitario per ridurre i sintomi della malattia.

Efgartigimod PH20: Questa versione del farmaco viene somministrata per via sottocutanea (SC). Come la versione endovenosa, il suo ruolo è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità nei bambini con miastenia grave generalizzata, offrendo un’alternativa nella modalità di somministrazione.

Malattie indagate:

Miastenia gravis

Miastenia Gravis Generalizzata – È una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, portando a debolezza muscolare. I sintomi possono includere affaticamento muscolare che peggiora con l’attività e migliora con il riposo. La debolezza può interessare vari gruppi muscolari, inclusi quelli oculari, facciali, della gola e degli arti. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento. In alcuni casi, la debolezza muscolare può diventare più diffusa e grave nel tempo. La malattia è considerata rara e può influenzare significativamente la qualità della vita.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 01:24

ID dello studio:

2023-507379-23-00

Codice del protocollo:

ARGX-113-2008

NCT ID:

NCT05374590

Fase dello studio:

Fase II e Fase III (Integrate)

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- Tumore maligno
Farmaci indagati:
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Farmaci indagati:
- Lenvatinib
- Pembrolizumab