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Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Efgartigimod in Bambini con Miastenia Gravis Generalizzata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Miastenia Gravis Generalizzata è una malattia che causa debolezza muscolare. Questo studio si concentra sulla sicurezza di un trattamento chiamato efgartigimod, somministrato in due modi: per via endovenosa (attraverso una flebo) e per via sottocutanea (iniezione sotto la pelle). Il farmaco è noto con il nome commerciale Vyvgart. L'obiettivo principale dello studio è valutare quanto sia sicuro e ben tollerato questo trattamento nei bambini affetti da Miastenia Gravis Generalizzata.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con efgartigimod per un periodo massimo di 24 mesi. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei risultati dei test di laboratorio, nei segni vitali, nell'altezza, nel peso e nei risultati dell'elettrocardiogramma (ECG). Inoltre, verrà valutata la presenza di anticorpi contro il farmaco e contro un enzima chiamato rHuPH20, utilizzato nella formulazione sottocutanea.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante deve aver completato uno studio precedente (ARGX-113-2006 o ARGX-113-2207) e accettare di partecipare a questo studio.

    È necessario fornire il consenso informato scritto, dimostrando la volontà e la capacità di seguire le procedure del protocollo dello studio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco efgartigimod alfa viene somministrato in due forme: come infusione endovenosa e come iniezione sottocutanea.

    La soluzione per infusione è denominata Vyvgart 20 mg/mL, mentre la soluzione per iniezione è Vyvgart 1 000 mg.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco somministrato sia per via endovenosa che sottocutanea.

    Vengono monitorati l'incidenza e la gravità degli eventi avversi, inclusi quelli gravi e di particolare interesse.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Durante lo studio, vengono effettuati test di laboratorio, misurazioni dei segni vitali, altezza e peso, e elettrocardiogrammi (ECG) per monitorare eventuali cambiamenti.

    Si valuta anche la presenza di anticorpi contro il farmaco e contro l'enzima ricombinante umano ialuronidasi PH20.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 30 settembre 2028.

    I risultati finali includeranno l'analisi della sicurezza a lungo termine del farmaco nei bambini con miastenia grave generalizzata.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il partecipante deve aver completato uno dei seguenti studi: ARGX-113-2006 o ARGX-113-2207. Questo significa che il partecipante ha raggiunto la fine dello studio e ha accettato di partecipare al nuovo studio ARGX-113-2008, oppure è idoneo per un nuovo trattamento ma non può completare il periodo di trattamento e le visite richieste nel tempo previsto dallo studio ARGX-113-2006.
  • Il partecipante o il suo rappresentante legale deve essere in grado di comprendere i requisiti dello studio e fornire il consenso scritto, dimostrando la volontà e la capacità di seguire le procedure del protocollo dello studio.
  • Per i partecipanti sessualmente attivi che possono avere figli, l'uso di contraccettivi deve essere conforme alle normative locali per chi partecipa a studi clinici. Un partecipante è considerato in grado di avere figli se, secondo l'opinione del medico, è biologicamente capace di avere bambini. Questo significa che le partecipanti femmine hanno iniziato il ciclo mestruale e i partecipanti maschi hanno raggiunto la metà della pubertà.
  • Le adolescenti di sesso femminile che possono avere figli devono avere un test di gravidanza urinario negativo all'inizio dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Se hai meno di 18 anni, non puoi partecipare allo studio.
  • Se hai una condizione medica diversa dalla Miastenia Gravis Generalizzata, non puoi partecipare. La Miastenia Gravis Generalizzata è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare allo studio.
  • Se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente, potresti non essere idoneo.
  • Se hai una malattia grave o non controllata, potresti non essere idoneo a partecipare.
  • Se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio, non puoi partecipare.
  • Se hai problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la tua capacità di partecipare allo studio, potresti non essere idoneo.
  • Se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio, potresti non essere idoneo.
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Farmaci in studio

  • Efgartigimod

    Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa (IV) e ha lo scopo di valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini affetti da miastenia grave generalizzata. Efgartigimod agisce modulando il sistema immunitario per ridurre i sintomi della malattia.

  • Efgartigimod PH20

    Questa versione del farmaco viene somministrata per via sottocutanea (SC). Come la versione endovenosa, il suo ruolo è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità nei bambini con miastenia grave generalizzata, offrendo un'alternativa nella modalità di somministrazione.

Che cosa si sa già del trattamento

Efgartigimod – Efgartigimod è un farmaco somministrato per via endovenosa o sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della miastenia grave generalizzata. Questo farmaco è progettato per modulare il sistema immunitario, riducendo gli anticorpi che attaccano i muscoli. Appartiene alla classe dei modulatori del sistema immunitario. Gli studi attuali si concentrano sulla sicurezza e tollerabilità del farmaco nei bambini affetti da questa condizione.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata – È una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, portando a debolezza muscolare. I sintomi possono includere affaticamento muscolare che peggiora con l'attività e migliora con il riposo. La debolezza può interessare vari gruppi muscolari, inclusi quelli oculari, facciali, della gola e degli arti. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento. In alcuni casi, la debolezza muscolare può diventare più diffusa e grave nel tempo. La malattia è considerata rara e può influenzare significativamente la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IVNumero dello studio2023-507379-23-00Codice del protocolloARGX-113-2008Partecipanti previsti31 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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