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Studio sulla personalizzazione del trattamento della sepsi in bambini e adulti con combinazione di farmaci tra cui idrocortisone, anakinra e tocilizumab

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la sepsi, una condizione grave che si verifica quando il corpo risponde in modo eccessivo a una infezione, causando danni agli organi. La sepsi può colpire sia bambini che adulti e richiede un trattamento urgente in ospedale. Lo studio valuterà diversi farmaci per il trattamento della sepsi, confrontandoli con le cure abituali. I medicinali che potrebbero essere utilizzati includono idrocortisone, anakinra, tocilizumab, interferone gamma, baricitinib, fludrocortisone acetato, filgrastim, eparina, dalteparina sodica e proteine del plasma umano. Alcuni di questi farmaci aiutano a ridurre l'infiammazione nel corpo, altri supportano il sistema immunitario o prevengono la formazione di coaguli di sangue.

Lo scopo dello studio è valutare in modo esplorativo come questi diversi trattamenti possano influenzare la sopravvivenza dei pazienti e ridurre la necessità di supporti vitali come la ventilazione meccanica, i farmaci per sostenere la pressione sanguigna o la dialisi. Lo studio è progettato in modo particolare perché può adattarsi durante il suo svolgimento e confrontare diversi trattamenti contemporaneamente. I pazienti che partecipano allo studio riceveranno uno dei trattamenti sperimentali oppure le cure standard attualmente in uso. Durante lo studio verranno monitorati attentamente i pazienti per valutare la loro condizione di salute, la necessità di supporti medici e la sopravvivenza.

Lo studio misurerà principalmente due aspetti: quanti pazienti sopravvivono dopo ventotto giorni dall'inizio del trattamento e per quanti giorni i pazienti riescono a stare senza bisogno di supporti vitali come la respirazione assistita, i farmaci per il cuore o la dialisi. Verranno anche valutati altri aspetti importanti come la sopravvivenza a lungo termine fino a tre anni, il tempo necessario per tornare a camminare senza aiuto, la capacità di riprendere le attività quotidiane e la qualità della vita dei pazienti dopo il trattamento. Lo studio coinvolgerà sia adulti che bambini con sepsi e si svolgerà in diversi paesi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento nello studio

    Al momento dell'ingresso nello studio, verrà confermata la presenza di sepsi (una grave risposta dell'organismo a un'infezione). Questa condizione viene identificata attraverso la presenza di un'infezione documentata o sospetta e un punteggio che indica il malfunzionamento di uno o più organi.

    Verrà assegnato un trattamento specifico tra diverse opzioni disponibili, che potrà includere farmaci per modulare la risposta immunitaria o terapie di supporto, oppure le cure abituali.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione dei farmaci dello studio

    A seconda del gruppo di trattamento assegnato, potranno essere somministrati diversi farmaci. Questi includono:

    Idrocortisone: somministrato per via endovenosa (attraverso una vena).

    Anakinra: somministrato tramite iniezione sottocutanea (sotto la pelle).

    Tocilizumab: somministrato per infusione endovenosa (attraverso una vena).

    Proteine plasmatiche umane: somministrate per infusione endovenosa.

    Baricitinib: somministrato attraverso sondino per alimentazione enterale (un tubicino che porta il farmaco direttamente allo stomaco) oppure per via sottocutanea.

    Eparina o dalteparina sodica: somministrate per infusione endovenosa o per uso sottocutaneo per prevenire la formazione di coaguli.

    Fludrocortisone acetato: somministrato per via orale, attraverso sondino nasogastrico o gastrostomia endoscopica percutanea.

    Filgrastim: somministrato per via sottocutanea.

    Le dosi, la frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal personale medico in base alle condizioni cliniche specifiche.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il periodo di trattamento

    Durante il trattamento, verranno monitorate le condizioni di salute generali e la risposta ai farmaci.

    Verrà valutata la necessità di terapie di supporto vitale, che possono includere:

    Supporto respiratorio: ossigeno ad alto flusso, ventilazione meccanica non invasiva o invasiva, ossigenazione extracorporea a membrana.

    Supporto cardiovascolare: infusione continua di farmaci per mantenere la pressione sanguigna o assistenza meccanica alla circolazione.

    Supporto renale: terapie di sostituzione renale intermittenti o continue.

    Questi controlli continueranno per valutare l'efficacia del trattamento assegnato.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 28 giorni

    Al 28° giorno dopo l'inizio dello studio, verranno valutati due aspetti principali:

    La sopravvivenza (se il paziente è ancora in vita).

    Il numero di giorni trascorsi senza necessità di terapie di supporto vitale (respiratorio, cardiovascolare o renale).

    Queste informazioni rappresentano gli obiettivi principali dello studio per valutare l'efficacia del trattamento ricevuto.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni a 90 giorni

    Al 90° giorno dopo l'inizio dello studio, verrà valutata la sopravvivenza.

    Negli adulti, verrà chiesto di compilare questionari sulla qualità della vita (SF-36 ed EQ-5D-5L) per comprendere lo stato di salute generale e il benessere.

    Nei bambini, verranno utilizzate scale specifiche per valutare lo stato funzionale (FSS) e la qualità della vita (PedsQL).

    Verranno registrati i giorni trascorsi fuori dall'ospedale.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni a 1 anno

    A 1 anno dall'inizio dello studio, verrà nuovamente valutata la sopravvivenza.

    Verranno raccolte informazioni sui giorni trascorsi fuori dall'ospedale durante l'anno.

    Verrà valutato il tempo necessario per recuperare la capacità di camminare senza aiuto.

    Verrà registrato il tempo necessario per riprendere le attività sociali e professionali precedenti.

    Verranno nuovamente somministrati i questionari sulla qualità della vita (SF-36 ed EQ-5D-5L per gli adulti, FSS e PedsQL per i bambini).

  7. Passaggio 7

    Valutazioni a 3 anni

    A 3 anni dall'inizio dello studio, verrà effettuata un'ultima valutazione della sopravvivenza.

    Verranno raccolte informazioni sui giorni trascorsi fuori dall'ospedale durante i 3 anni.

    Verranno nuovamente somministrati i questionari sulla qualità della vita per valutare lo stato di salute a lungo termine.

    Questa rappresenta la valutazione finale prevista dallo studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente può essere di qualsiasi sesso, sia maschio che femmina
  • Per i bambini, l'età deve essere superiore a 37 settimane di età gestazionale corretta, che significa il tempo trascorso dal concepimento più il tempo dalla nascita
  • Il paziente deve avere la sepsi, che è una grave condizione in cui il corpo reagisce in modo eccessivo a un'infezione, causando danni ai propri organi. Per gli adulti (18 anni o più) viene utilizzata la definizione Sepsis-3, mentre per i bambini (meno di 18 anni) viene utilizzata la definizione PHOENIX
  • Deve esserci un'infezione documentata o sospetta, cioè confermata da esami o ritenuta probabile dal medico
  • Per gli adulti, il punteggio SOFA deve essere uguale o superiore a 2. Il SOFA è un sistema di misurazione che valuta quanto gravemente stanno funzionando gli organi del corpo
  • Per i bambini, il punteggio PHOENIX sepsi deve essere uguale o superiore a 2. Questo è un sistema simile al SOFA ma specifico per valutare la gravità della sepsi nei bambini
  • Il paziente deve avere un'assicurazione sanitaria

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Le informazioni specifiche sui criteri di esclusione (motivi per cui un paziente non può partecipare) non sono disponibili nei dati forniti per questo studio clinico sulla sepsi (infezione grave del sangue che può causare problemi in tutto il corpo).
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Farmaci in studio

Le cure abituali sono il trattamento standard che i medici somministrano normalmente ai pazienti con sepsi. Costituiscono il trattamento di confronto nello studio, per vedere se altri trattamenti funzionano meglio. I pazienti che ricevono le cure abituali ricevono i farmaci e il supporto regolari che gli ospedali forniscono tipicamente per la sepsi, che possono includere antibiotici, liquidi per via endovenosa e macchine di supporto per la respirazione o la pressione sanguigna, se necessario.

Che cosa si sa già del trattamento

PALETTE – Si tratta di uno studio clinico adattativo innovativo progettato per personalizzare il trattamento della sepsi sia nei bambini che negli adulti. Questo trial multinazionale utilizza un approccio bayesiano che permette di confrontare diversi trattamenti con le cure standard, valutando principalmente la mortalità e la necessità di terapie di supporto vitale a 28 giorni dalla randomizzazione. Lo studio ha carattere esplorativo e mira a identificare caratteristiche specifiche dei pazienti (chiamate "treatable traits") per guidare scelte terapeutiche più mirate ed efficaci. I risultati ottenuti serviranno a generare ipotesi da confermare successivamente in studi dedicati.

Malattie studiate

Sepsi – La sepsi è una condizione grave che si verifica quando il corpo risponde in modo eccessivo a un'infezione. Questa risposta immunitaria anomala può causare danni ai propri tessuti e organi. Durante la sepsi, il sistema immunitario rilascia sostanze chimiche nel sangue per combattere l'infezione, ma queste sostanze provocano infiammazione diffusa in tutto il corpo. La malattia può progredire rapidamente, compromettendo la funzione di diversi organi come i polmoni, i reni e il cuore. I pazienti con sepsi possono necessitare di supporto respiratorio, farmaci per mantenere la pressione sanguigna e altre terapie di sostegno vitale. La condizione richiede intervento medico immediato in ambiente ospedaliero.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-521371-31-00Codice del protocolloAPHP240923Partecipanti previsti2 000 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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