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Studio sulla combinazione di regorafenib con chemioterapia per pazienti con sarcoma di Ewing multimetastatico appena diagnosticato

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Sarcoma di Ewing, una forma di tumore che può colpire le ossa o i tessuti molli. In particolare, lo studio riguarda pazienti con diagnosi recente di sarcoma di Ewing che si è diffuso in altre parti del corpo, escluse le metastasi solo ai polmoni o alla pleura. Il trattamento in esame combina un farmaco chiamato regorafenib con la chemioterapia convenzionale. Il regorafenib è un medicinale che viene assunto per via orale e si presenta sotto forma di granuli o compresse rivestite con film.

Lo scopo principale dello studio è determinare la dose raccomandata di regorafenib da utilizzare in combinazione con la chemioterapia standard nei pazienti con sarcoma di Ewing metastatico. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno regorafenib insieme a un regime di chemioterapia noto come VDC/IE. Questo trattamento sarà somministrato in cicli, e i medici monitoreranno attentamente i pazienti per valutare la sicurezza e l'efficacia della combinazione di farmaci. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio mira anche a osservare la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza libera da progressione della malattia, oltre a monitorare eventuali effetti collaterali o tossicità. I ricercatori valuteranno la risposta del tumore al trattamento, sia attraverso esami istologici, se viene eseguito un intervento chirurgico, sia attraverso esami radiologici per osservare il tumore primario, i linfonodi regionali e le eventuali metastasi. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di regorafenib in combinazione con la chemioterapia convenzionale. Il regorafenib è un farmaco assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite con film o granuli.

    La dose di regorafenib viene determinata per stabilire la dose raccomandata per la fase 2 del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Ciclo di trattamento

    Il ciclo di trattamento dura 28 giorni. Durante questo periodo, il paziente riceve regorafenib insieme alla chemioterapia standard VDC/IE.

    La chemioterapia VDC/IE è una combinazione di farmaci utilizzata per trattare il sarcoma di Ewing.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della tossicità

    Durante le prime 4 settimane, viene valutata la tossicità del trattamento per identificare eventuali effetti collaterali significativi.

    Eventuali tossicità di grado 3 o superiore che causano ritardi nel trattamento o richiedono una riduzione della dose vengono monitorate attentamente.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della risposta

    La risposta del tumore al trattamento viene monitorata attraverso esami radiologici e, se necessario, interventi chirurgici.

    La risposta istologica del tumore primario alla chemioterapia di induzione viene valutata se viene eseguita la chirurgia come controllo locale.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della sopravvivenza

    La sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza libera da progressione vengono valutate come parte degli obiettivi secondari dello studio.

    Gli eventi avversi e la tossicità vengono definiti e monitorati secondo criteri standardizzati.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Diagnosi confermata di sarcoma di Ewing o sarcomi simili, ma negativi per il riarrangiamento del gene EWSR1.
  • Capacità di ingerire e trattenere farmaci per via orale.
  • Consenso informato scritto dal paziente e/o dal genitore/tutore legale, secondo le normative locali, regionali o nazionali, prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.
  • Affiliazione a un sistema di sicurezza sociale o beneficiario dello stesso, come richiesto dalle normative locali (solo in Francia).
  • Presenza di malattia metastatica.
  • Età compresa tra 2 anni e meno di 50 anni (dal secondo compleanno fino a 49 anni e 364 giorni).
  • Valutazione medica che conferma l'idoneità a ricevere il trattamento standard multimodale per il sarcoma di Ewing e regorafenib, inclusi:
    • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) di almeno 0,75x109/L e piastrine di almeno 75x109/L.
    • Alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) non superiori a 5 volte il limite normale.
    • Bilirubina non superiore a 2 volte il limite normale.
    • Creatinina inferiore a 2 volte il limite normale o clearance della creatinina superiore a 60 ml/min/1,73 m2.
    • Rapporto internazionale normalizzato (INR) e tempo di tromboplastina parziale (PTT) non superiori a 1,5 volte il limite normale.
    • Funzione cardiaca adeguata con una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) di almeno il 50% al basale, determinata tramite ecocardiografia.
    • Pressione sanguigna adeguatamente controllata, con o senza farmaci antipertensivi, definita come inferiore al 95° percentile per sesso, età e altezza durante lo screening, e nessun cambiamento nei farmaci antipertensivi entro 1 settimana prima del primo giorno del ciclo 1. I pazienti di età superiore a 18 anni devono avere una pressione sanguigna non superiore a 150/90 mm Hg.
    • Nessun trattamento precedente per il sarcoma di Ewing, ad eccezione della chirurgia.
    • Test di gravidanza negativo per le pazienti di sesso femminile in età fertile entro 7 giorni prima della registrazione allo studio.
    • Accordo del paziente a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante la terapia e per 12 mesi dopo l'ultimo trattamento dello studio (per le femmine) o 6 mesi dopo l'ultimo trattamento dello studio (per i maschi), se applicabile.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non possono partecipare i pazienti che hanno una diagnosi recente di sarcoma di Ewing con metastasi, tranne se le metastasi sono solo nei polmoni o nella pleura.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Regorafenib

    Questo farmaco è utilizzato per trattare diversi tipi di cancro. Nel contesto di questo studio, regorafenib viene combinato con la chemioterapia convenzionale per trattare i pazienti con sarcoma di Ewing multimetastatico di nuova diagnosi. L'obiettivo è determinare la dose raccomandata per la fase 2 quando viene usato insieme alla chemioterapia standard.

  • Chemioterapia VDC/IE

    Questa è una combinazione di farmaci chemioterapici standard utilizzati per trattare il sarcoma di Ewing. VDC sta per vincristina, doxorubicina e ciclofosfamide, mentre IE sta per ifosfamide ed etoposide. Questi farmaci lavorano insieme per uccidere le cellule tumorali e ridurre la dimensione del tumore. Nello studio, questa chemioterapia viene utilizzata come trattamento di base insieme a regorafenib.

Che cosa si sa già del trattamento

Regorafenib – Regorafenib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento del sarcoma di Ewing metastatico di nuova diagnosi, esclusi i casi con metastasi solo ai polmoni o alla pleura. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di vari tipi di tumori, tra cui il sarcoma di Ewing. Il suo meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge l'inibizione di diverse chinasi che regolano la crescita tumorale e la formazione di nuovi vasi sanguigni. È classificato come un inibitore multichinasico.

Malattie studiate

Sarcoma di Ewing – Il sarcoma di Ewing è un tipo raro di tumore osseo che colpisce principalmente bambini e giovani adulti. Si sviluppa spesso nelle ossa lunghe come il femore, ma può anche manifestarsi nei tessuti molli circostanti. La malattia inizia con la crescita di cellule tumorali che formano una massa o tumore, che può causare dolore e gonfiore nella zona colpita. Se non trattato, il sarcoma di Ewing può diffondersi ad altre parti del corpo, come i polmoni, il midollo osseo e altri organi. La progressione della malattia può variare, ma spesso richiede un trattamento aggressivo per controllare la crescita del tumore.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-503322-39-00Codice del protocolloCSET2022/3545Partecipanti previsti24 personePromotoreInstitut Gustave Roussy

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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