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Studio sulla combinazione di pseudovax, tislelizumab e molgramostim per pazienti con pseudomixoma peritoneale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Pseudomixoma Peritoneale, una rara forma di tumore che colpisce il peritoneo. La ricerca valuterà una nuova combinazione di trattamenti che include tre medicinali: Pseudovax (un vaccino contro il cancro), Tislelizumab (un farmaco immunoterapico) e molgramostim (un farmaco di supporto per il sistema immunitario).

Il principale obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento combinato con questi farmaci e misurare come il sistema immunitario risponde alla terapia. Il Pseudovax viene somministrato tramite iniezione intradermica (nella pelle), il tislelizumab viene somministrato tramite infusione endovenosa, mentre il molgramostim viene iniettato sotto la pelle.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento in sequenza prestabilita. I medici monitoreranno attentamente gli effetti collaterali e la risposta del sistema immunitario al trattamento. Verranno effettuati prelievi di sangue e biopsie cutanee per valutare come il sistema immunitario reagisce al vaccino contro il cancro.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con una iniezione intradermica di Pseudovax, un vaccino contro il cancro, combinata con molgramostim.

    L'iniezione viene effettuata direttamente sotto la pelle per stimolare il sistema immunitario.

  2. Passaggio 2

    Infusione del farmaco immunoterapico

    Dopo il vaccino, viene somministrato il tislelizumab tramite infusione endovenosa.

    Questo farmaco aiuta il sistema immunitario a combattere le cellule tumorali.

  3. Passaggio 3

    Prelievi di tessuto

    Durante lo studio verranno effettuati fino a tre prelievi di tessuto dalla zona addominale.

    Questi prelievi servono per valutare la risposta del sistema immunitario al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Analisi del sangue

    Verranno effettuati regolari prelievi di sangue per monitorare la risposta immunitaria.

    Le analisi controlleranno anche la funzionalità degli organi e del midollo osseo.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo

    Il monitoraggio continuerà per valutare la progressione della malattia.

    Verranno registrati eventuali effetti collaterali legati al trattamento.

    Il periodo di osservazione proseguirà per almeno 6 mesi dopo l'ultima dose dei farmaci.

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Età maggiore o uguale a 18 anni e capacità di fornire il consenso informato scritto
  • Diagnosi confermata di Pseudomixoma Peritonei (PMP) ricorrente o non operabile, senza altre opzioni di trattamento efficaci disponibili
  • Presenza di una mutazione nel gene GNAS nel tumore
  • Distribuzione del tumore peritoneale adatta a biopsie ripetute
  • Funzione adeguata degli organi, inclusi:
    • Neutrofili: ≥ 1,5 x10^9/L
    • Piastrine: ≥ 100 x10^9/L
    • Emoglobina: ≥ 9 x10^9/L
    • Creatinina nella norma o funzione renale adeguata
    • Albumina ≥ 30 g/L
    • Bilirubina, ASAT e ALAT nella norma
    • Stato di performance ECOG di 0 o 1 (capacità di svolgere attività quotidiane)
    • Aspettativa di vita superiore a 6 mesi
    • Per le donne in età fertile:
      • Test di gravidanza negativo nelle 48 ore precedenti al trattamento
      • Disponibilità all'uso di metodi contraccettivi durante lo studio e per 6 mesi dopo
      • Non in fase di allattamento
      • Per gli uomini:
        • Uso del preservativo durante i rapporti sessuali durante lo studio e per 6 mesi dopo
        • Astensione dalla donazione di sperma durante lo stesso periodo

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni o superiore agli 85 anni
  • Presenza di metastasi cerebrali attive (tumori che si sono diffusi al cervello)
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Presenza di malattie autoimmuni (condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio organismo)
  • Infezioni attive non controllate, inclusa l'epatite B, epatite C o HIV
  • Trattamento con altri farmaci sperimentali nelle 4 settimane precedenti
  • Gravi malattie cardiache o problemi di cuore non controllati
  • Grave compromissione della funzionalità epatica (del fegato) o renale (dei reni)
  • Storia di altre neoplasie maligne (altri tipi di cancro) negli ultimi 5 anni
  • Presenza di neuropatia periferica (danno ai nervi) di grado superiore a 2
  • Impossibilità di fornire il consenso informato
  • Qualsiasi condizione medica che, secondo il medico, possa compromettere la sicurezza del paziente durante lo studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Pseudovax

    è un vaccino contro il cancro sviluppato specificamente per pazienti con pseudomixoma peritoneale. Questo vaccino è progettato per attaccare le mutazioni del gene GNAS, che sono comuni in questo tipo di tumore. Il vaccino viene somministrato insieme al GM-CSF, un fattore di stimolazione che aiuta a potenziare la risposta immunitaria.

  • GM-CSF

    (Fattore Stimolante le Colonie di Granulociti e Macrofagi) è una proteina che stimola il sistema immunitario. Viene utilizzato per aumentare l'efficacia del vaccino Pseudovax, aiutando l'organismo a produrre più cellule immunitarie.

  • Tislelizumab

    è un inibitore del checkpoint immunitario. Questo farmaco aiuta il sistema immunitario a combattere il cancro bloccando una proteina che normalmente impedisce alle cellule immunitarie di attaccare le cellule tumorali. Viene somministrato in sequenza dopo il vaccino per massimizzare la risposta immunitaria contro il tumore.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Tislelizumab

    Un anticorpo monoclonale umanizzato utilizzato nell'immunoterapia del cancro, specificamente studiato per il trattamento dello Pseudomixoma Peritonei. Viene somministrato per via endovenosa e agisce bloccando il recettore PD-1, permettendo al sistema immunitario di riconoscere e attaccare le cellule tumorali con maggiore efficacia. Appartiene alla classe degli inibitori del checkpoint immunitario e viene utilizzato in combinazione con GM-CSF per potenziare la risposta immunitaria contro il tumore.

  • GM-CSF

    Il fattore stimolante le colonie di granulociti e macrofagi è una proteina che viene somministrata per via sottocutanea per stimolare la produzione e l'attivazione delle cellule immunitarie. Nel contesto del trattamento dello Pseudomixoma Peritonei, viene utilizzato come adiuvante del vaccino Pseudovax per aumentare la risposta immunitaria contro le cellule tumorali con mutazione GNAS. Questo farmaco appartiene alla classe dei fattori di crescita ematopoietici e svolge un ruolo fondamentale nel potenziamento della risposta immunitaria antitumorale.

Malattie studiate

Pseudomixoma peritoneale - Una rara condizione caratterizzata dall'accumulo di masse gelatinose di tessuto mucoso nella cavità peritoneale dell'addome. La malattia inizia tipicamente nell'appendice e si diffonde lentamente nel peritoneo, producendo una sostanza mucosa che gradualmente riempie l'addome. Questo processo può causare una pressione crescente sugli organi interni e portare a disturbi digestivi. La condizione si sviluppa generalmente in modo graduale, con sintomi che possono includere un aumento della circonferenza addominale e sensazione di pienezza. Il Pseudomyxoma Peritonei colpisce principalmente le persone di mezza età, senza una particolare predilezione di genere.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-517047-30-01Codice del protocolloPseudovax 1Partecipanti previsti10 personePromotoreOslo University Hospital Hf

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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