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Studio sulla chemioterapia metronomica con vincristina in bambini e adolescenti con tumore di Wilms recidivante o refrattario

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il tumore di Wilms è un tipo di cancro che colpisce principalmente i reni nei bambini. Questo studio clinico si concentra su pazienti con tumore di Wilms che è tornato o non ha risposto ai trattamenti precedenti. L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia di una combinazione di farmaci chemioterapici somministrati in modo continuo, noto come chemioterapia metronomica. I farmaci utilizzati in questo studio includono vincristina, irinotecan, etoposide, temozolomide e acido 13-cis-retinoico (noto anche come isotretinoina).

La chemioterapia metronomica prevede l'uso di dosi più basse di farmaci chemioterapici somministrati regolarmente per un periodo prolungato, piuttosto che dosi elevate in brevi cicli. Questo approccio mira a ridurre gli effetti collaterali e migliorare il controllo della malattia. Lo studio si svolgerà in due fasi: la prima valuterà la sicurezza e la fattibilità del trattamento, mentre la seconda esaminerà l'efficacia nel controllo della malattia dopo due cicli di trattamento, che dureranno circa sei mesi.

I partecipanti riceveranno i farmaci per via orale o endovenosa, a seconda del farmaco specifico. Durante lo studio, verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. L'obiettivo finale è determinare se questo regime di trattamento può offrire un'opzione efficace per i bambini e gli adolescenti con tumore di Wilms recidivante o refrattario.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di isotretinoina, etoposide, temozolomide, vincristina e irinotecan.

    I farmaci isotretinoina, etoposide, temozolomide e irinotecan vengono assunti per via orale, mentre vincristina viene somministrata per via endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Ciclo di trattamento

    Il primo ciclo di trattamento dura 12 settimane. Durante questo periodo, la sicurezza e la fattibilità del regime chemioterapico vengono valutate.

    La risposta al trattamento viene monitorata attraverso esami di imaging come la risonanza magnetica (MRI) o la tomografia computerizzata (CT-scan).

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    Dopo due cicli di trattamento, che durano circa 6 mesi, viene valutata l'efficacia della chemioterapia metronomica.

    La valutazione si basa sul controllo della malattia, che può includere una risposta completa, una risposta parziale o una malattia stabile.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Gli effetti collaterali vengono monitorati e classificati utilizzando la classificazione NCI-CTCAE v5.0.

    Eventuali riduzioni della dose o interruzioni temporanee del trattamento vengono registrate per valutare la fattibilità della terapia.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita correlata alla salute viene valutata utilizzando questionari specifici per l'età, in tre momenti: all'inizio, circa alla settimana 7 e alla settimana 13.

    Questa valutazione aiuta a comprendere l'impatto del trattamento sulla vita quotidiana.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude dopo il periodo stabilito, con un'ulteriore valutazione della risposta al trattamento e della qualità della vita.

    I pazienti vengono monitorati per eventuali effetti collaterali fino a 30 giorni dopo la fine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 18 mesi e meno di 18 anni.
  • I pazienti sessualmente attivi devono accettare di usare metodi contraccettivi adeguati e appropriati (almeno un metodo altamente efficace o due metodi complementari) per 1 mese prima dell'inizio del trattamento, durante il trattamento e per 6 mesi dopo la fine del trattamento, sia per le pazienti femmine che per i pazienti maschi.
  • È necessario il consenso informato scritto da parte dei genitori o del rappresentante legale, del paziente e l'assenso appropriato all'età prima di qualsiasi procedura di screening specifica per lo studio, secondo le linee guida nazionali.
  • Il paziente deve essere coperto dal regime di Sicurezza Sociale francese.
  • Il paziente deve avere un tumore di Wilms recidivante o refrattario, confermato tramite esame istologico al momento della diagnosi.
  • Il paziente deve aver ricevuto almeno 2 linee di chemioterapia (convenzionale o ad alte dosi, che possono includere le molecole dello studio) o almeno 1 linea per recidiva ad alto rischio per la quale non ci sarebbe alcuna terapia curativa. Se si tratta di 1 linea per recidiva ad alto rischio, l'iscrizione deve essere confermata dai coordinatori.
  • La malattia deve essere misurabile o valutabile tramite esami radiologici (lesione visibile, bersaglio o non bersaglio su risonanza magnetica o tomografia computerizzata).
  • Lo stato di salute del paziente deve essere valutato con un punteggio di Karnofsky (per pazienti con più di 16 anni) o un punteggio di Lansky Play (per pazienti con 16 anni o meno) pari o superiore al 70%.
  • Il paziente deve essere in grado di assumere farmaci per via orale o tramite sondino naso-gastrico o gastrostomia autorizzata.
  • I criteri biologici devono essere adeguati:
    • Neutrofili superiori a 1000/mm³; piastrine superiori a 75.000/mm³.
    • Transaminasi (ALT/AST) pari o inferiori a 3 volte il limite normale (o pari o inferiori a 6 volte il limite normale in caso di metastasi epatiche); bilirubina totale pari o inferiore a 2 volte il limite normale (eccetto in caso di malattia di Gilbert).
    • La creatinina deve essere pari o inferiore a 1,5 volte il limite normale o la clearance deve essere pari o superiore a 60 mL/min/1,73m² (in caso di dubbio, da confermare con valutazione della cistatina).
    • Le femmine in età fertile devono avere un test di gravidanza sierico negativo entro 7 giorni prima dell'inizio del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha un'età inferiore a 2 anni.
  • Il paziente non può partecipare se ha un'età superiore a 18 anni.
  • Il paziente non può partecipare se non ha un tumore di Wilms che è ricomparso o non risponde al trattamento.
  • Il paziente non può partecipare se ha altre condizioni mediche che potrebbero interferire con il trattamento.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se non è in grado di seguire le istruzioni del medico o del personale dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Vincristina

    Questo farmaco è utilizzato per trattare diversi tipi di cancro, incluso il tumore di Wilms. Agisce bloccando la crescita delle cellule tumorali.

  • Irinotecan

    Questo medicinale è impiegato per trattare alcuni tipi di cancro. Funziona interferendo con il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di dividersi e crescere.

  • Etoposide

    Utilizzato nel trattamento di vari tipi di cancro, questo farmaco aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali bloccando un enzima necessario per la divisione cellulare.

  • Temozolomide

    Questo è un farmaco chemioterapico che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori cerebrali e altri tipi di cancro. Agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi.

  • Acido retinoico

    Questo composto è una forma di vitamina A che viene utilizzata in alcuni trattamenti per il cancro. Aiuta a regolare la crescita e la differenziazione delle cellule, contribuendo a controllare la proliferazione delle cellule tumorali.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Vincristina

    La vincristina è somministrata per via endovenosa e viene utilizzata principalmente nel trattamento di vari tipi di cancro, incluso il tumore di Wilms. Attualmente è ben documentata nella letteratura medica come parte di regimi chemioterapici. È indicata per il trattamento di tumori solidi e alcuni tipi di leucemia. Agisce bloccando la divisione cellulare, interferendo con i microtubuli delle cellule cancerose. È classificata come un agente antineoplastico.

  • Irinotecano

    L'irinotecano viene somministrato per via endovenosa ed è utilizzato nel trattamento di diversi tipi di cancro, incluso il tumore di Wilms. È riconosciuto nella letteratura medica per la sua efficacia in combinazione con altri farmaci chemioterapici. È indicato per il trattamento di tumori solidi. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione della topoisomerasi I, un enzima necessario per la replicazione del DNA. È classificato come un inibitore della topoisomerasi.

  • Etoposide

    L'etoposide è somministrato per via orale o endovenosa ed è utilizzato nel trattamento di vari tipi di cancro, incluso il tumore di Wilms. È ben documentato nella letteratura medica come parte di regimi chemioterapici combinati. È indicato per il trattamento di tumori solidi e alcuni tipi di leucemia. Agisce inibendo la topoisomerasi II, un enzima cruciale per la divisione cellulare. È classificato come un agente antineoplastico.

  • Temozolomide

    La temozolomide è somministrata per via orale ed è utilizzata principalmente nel trattamento di alcuni tipi di tumori cerebrali, ma è in fase di studio per il tumore di Wilms. È ben documentata nella letteratura medica per la sua capacità di attraversare la barriera emato-encefalica. È indicata per il trattamento di tumori solidi. Agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendone la replicazione. È classificata come un agente alchilante.

  • Acido 13-cis-retinoico

    L'acido 13-cis-retinoico è somministrato per via orale ed è utilizzato principalmente nel trattamento di alcuni tipi di cancro, incluso il tumore di Wilms. È noto nella letteratura medica per il suo ruolo nella differenziazione cellulare. È indicato per il trattamento di tumori solidi. Agisce modulando l'espressione genica e promuovendo la differenziazione delle cellule tumorali. È classificato come un retinoide.

Malattie studiate

Tumore di Wilms – Il tumore di Wilms è un tipo di cancro che colpisce principalmente i reni nei bambini. È il tumore renale più comune nei bambini e di solito si manifesta prima dei cinque anni. La malattia può iniziare con la formazione di una massa nel rene, che può crescere rapidamente. I sintomi possono includere gonfiore addominale, dolore, febbre e sangue nelle urine. La progressione del tumore di Wilms può variare, ma spesso si diffonde ai polmoni o ad altri organi se non trattato. Tuttavia, con un intervento tempestivo, molti bambini con questa malattia possono avere un buon esito.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2022-502687-20-00Codice del protocolloMetroWilms-1906Partecipanti previsti28 personePromotoreCentre Oscar Lambret

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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