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Studio sulla cardiomiopatia dilatativa primaria con danicamtiv in pazienti con mutazione genetica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una condizione chiamata Cardiomiopatia Dilatativa Primaria, che è un tipo di insufficienza cardiaca. Questa malattia può essere causata da varianti genetiche nei geni MYH7 o TTN, o da altre cause. La cardiomiopatia dilatativa è una malattia in cui il cuore diventa debole e ingrossato, e non riesce a pompare il sangue in modo efficiente. Questo studio esplora l'uso di un farmaco chiamato danicamtiv, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite o non rivestite. Danicamtiv è un nuovo composto chimico sviluppato per migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con questa condizione.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di danicamtiv nei partecipanti con cardiomiopatia dilatativa causata da varianti nei geni MYH7 o TTN, o da altre cause. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 102 giorni, con un dosaggio giornaliero massimo di 150 milligrammi. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sulla funzione del cuore. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è di tipo "open-label", il che significa che sia i partecipanti che i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la sicurezza del trattamento e per raccogliere dati preliminari sull'efficacia del farmaco nel migliorare la funzione cardiaca. Questo studio è un passo importante per capire se danicamtiv può essere un trattamento sicuro ed efficace per le persone con cardiomiopatia dilatativa primaria.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Il partecipante deve avere un'età compresa tra 18 e 80 anni e soddisfare i criteri di inclusione specifici per la cardiomiopatia dilatativa primaria.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco danicamtiv viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite o non rivestite.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono monitorate attraverso la registrazione di eventi avversi e anomalie clinicamente significative.

    Vengono effettuati esami fisici, registrazioni ECG e analisi di laboratorio per valutare la sicurezza.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia preliminare del trattamento viene valutata tramite ecocardiogrammi per misurare la funzione cardiaca.

    I parametri valutati includono il volume sistolico del ventricolo sinistro, la frazione di eiezione e altri indicatori di funzione cardiaca.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

    I risultati vengono analizzati per determinare l'impatto del danicamtiv sulla cardiomiopatia dilatativa primaria.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Essere in grado di comprendere e seguire le procedure dello studio, comprendere i rischi coinvolti e fornire il consenso informato scritto prima della prima procedura specifica dello studio.
  • Avere varianti genetiche considerate patogene o probabilmente patogene, confermate da rapporti ufficiali di laboratorio genetico.
  • La cardiomiopatia dilatativa (DCM) non deve essere secondaria a cardiomiopatia ipertrofica correlata a MYH7 o TTN o a cardiomiopatia da non compattazione del ventricolo sinistro.
  • Per i partecipanti con DCM legata a varianti di TTN, non devono avere una diagnosi di DCM peripartum (diagnosticata nell'ultimo mese di gravidanza o nei 6 mesi successivi al parto).
  • Per i partecipanti con DCM legata a varianti di TTN, la DCM non deve essere causata da esposizione significativa a farmaci chemioterapici cardiotossici.
  • Per i partecipanti con DCM legata a varianti di TTN, la DCM non deve essere dovuta a un abuso significativo di alcol.
  • I partecipanti maschi devono utilizzare un metodo di contraccezione a barriera.
  • Per i partecipanti con DCM primaria dovuta a cause diverse da MYH7 e TTN, la causa della DCM non deve essere legata a varianti di MYH7 o TTN.
  • Avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) documentata tra il 15% e il 45% in due occasioni, confermata da un laboratorio specializzato.
  • Ricevere un trattamento cronico per l'insufficienza cardiaca secondo le linee guida attuali, a meno che non sia intollerato o controindicato.
  • Avere un ritmo sinusale o un ritmo cardiaco stabile che permetta valutazioni specifiche tramite ecocardiogramma.
  • Se più membri di una famiglia soddisfano i criteri di idoneità, un massimo di 3 soggetti per famiglia può partecipare allo studio.
  • Le donne in età fertile non devono essere in gravidanza o allattamento e devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
  • Essere uomini o donne di età compresa tra 18 e 80 anni.
  • Avere una diagnosi di DCM primaria, clinicamente stabile e associata a varianti probabilmente causative di MYH7 o TTN.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la cardiomiopatia dilatativa primaria causata da varianti genetiche specifiche chiamate MYH7 o TTN.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come definiti dallo studio.
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Farmaci in studio

Danicamtiv è un farmaco sperimentale studiato per la sua sicurezza ed efficacia preliminare in pazienti con cardiomiopatia dilatativa primaria. Questa condizione può essere causata da varianti genetiche specifiche, come MYH7 o TTN, o da altre cause. Danicamtiv è progettato per aiutare a migliorare la funzione cardiaca nei pazienti affetti da questa malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Danicamtiv – Danicamtiv è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza ed efficacia preliminare. È principalmente indicato per il trattamento della cardiomiopatia dilatativa primaria causata da varianti nei geni MYH7 o TTN. Il farmaco agisce a livello molecolare migliorando la funzione del cuore attraverso il potenziamento dell'attività della miosina, una proteina chiave per la contrazione muscolare. Danicamtiv appartiene alla classe farmacologica dei modulatori della miosina cardiaca.

Malattie studiate

Cardiomiopatia Dilatativa Primaria – È una malattia del muscolo cardiaco caratterizzata dall'allargamento e dall'indebolimento del ventricolo sinistro, che compromette la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace. Questa condizione può essere causata da vari fattori genetici, tra cui varianti nei geni MYH7 o TTN. Con il progredire della malattia, il cuore può diventare sempre più dilatato e meno efficiente, portando a sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La cardiomiopatia dilatativa può anche influenzare il ritmo cardiaco, causando aritmie. La progressione della malattia varia da persona a persona e può essere influenzata da fattori genetici e ambientali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-505492-68-00Codice del protocolloCV028-005Partecipanti previsti24 personePromotoreMyokardia Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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