Questa ricerca riguarda l’Acidosi Propionica, una malattia rara in cui il corpo non riesce a elaborare correttamente alcuni nutrienti, causando l’accumulo di sostanze tossiche nell’organismo. Lo studio mira a valutare la sicurezza a lungo termine e l’efficacia clinica di un farmaco sperimentale chiamato mRNA-3927. Questo trattamento utilizza una tecnologia basata sull’RNA messaggero, una sostanza che fornisce istruzioni alle cellule per produrre proteine specifiche necessarie per il corretto funzionamento del metabolismo, racchiusa all’interno di nanoparticelle lipidiche, ovvero piccolissime sfere di grasso che aiutano il farmaco a raggiungere le cellule.

Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, cioè attraverso una soluzione iniettata direttamente nelle vene. Lo studio si rivolge a persone che hanno già partecipato a una fase precedente della ricerca e prevede un monitoraggio prolungato nel tempo per osservare come il corpo reagisce al trattamento e come evolve la gestione della malattia.