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Studio sul vaccino peptidico Fusion-VAC-XS15 per pazienti con carcinoma epatocellulare fibrolamellare e altri tumori con fusione oncogenica DNAJB1-PRKACA

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata carcinoma epatocellulare fibrolamellare e su altri tipi di tumori che presentano una particolare alterazione genetica nota come fusione oncogenica. Il trattamento in esame è un vaccino peptidico basato sulla fusione del trascritto DNAJB1-PRKACA, chiamato Fusion-VAC-XS15. Questo vaccino viene somministrato come un'emulsione per iniezione sotto la pelle.

Lo scopo dello studio è valutare la capacità del vaccino di stimolare il sistema immunitario, la sua sicurezza e i primi segnali di efficacia nei pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il vaccino e saranno monitorati per osservare la risposta del loro sistema immunitario e per verificare eventuali effetti collaterali. Alcuni pazienti potrebbero ricevere una dose di richiamo del vaccino.

Il vaccino Fusion-VAC-XS15 è progettato per aiutare il corpo a riconoscere e combattere le cellule tumorali che presentano la fusione DNAJB1-PRKACA. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per valutare il controllo della malattia e la qualità della vita. Lo studio mira a raccogliere dati fino al 2029 per comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza del vaccino.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trial

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione al trial clinico. È importante comprendere che la partecipazione è volontaria e può essere interrotta in qualsiasi momento.

  2. Passaggio 2

    Visita iniziale (V1)

    Durante la prima visita, viene somministrato il vaccino Fusion-VAC-XS15, un'emulsione per iniezione sottocutanea. Prima della somministrazione, vengono effettuati esami per confermare l'idoneità alla partecipazione.

    Per le pazienti di sesso femminile in età fertile, sono richiesti due test di gravidanza negativi: uno durante lo screening e uno prima della somministrazione del vaccino.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del vaccino

    Il vaccino Fusion-VAC-XS15 viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo del trial e comunicate durante le visite.

  4. Passaggio 4

    Visite di follow-up

    Durante le visite di follow-up, vengono monitorati la sicurezza e gli effetti del vaccino. Vengono effettuati esami per valutare la risposta immunitaria e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    La qualità della vita viene valutata attraverso questionari specifici.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla fine del trial, viene effettuata una valutazione complessiva per determinare l'efficacia e la sicurezza del vaccino. I risultati vengono confrontati con quelli iniziali per valutare eventuali cambiamenti.

Chi può partecipare allo studio?

20 criteri

  • Capacità di comprendere e volontà di firmare un documento di consenso informato scritto.
  • Essere in postmenopausa o avere prove di non essere in età fertile.
  • Per altre malattie maligne: non è disponibile un trattamento adiuvante stabilito (secondo le normative locali) o i pazienti non sono idonei a riceverlo.
  • Disponibilità a ridurre al minimo l'esposizione a sangue e fluidi corporei dopo la vaccinazione fino alla fine dello studio:
    • Non donare sperma o ovuli.
    • Non donare sangue.
    • Diagnosi confermata istologicamente di FL-HCC o altra malattia maligna in un contesto adiuvante, definita come:
      • Presenza del trascritto di fusione DNAJB1-PRKACA, valutata tramite NGS basato su RNA o RT-PCR.
      • Raggiungimento della remissione completa (CR) secondo RECIST1.1 tramite uno dei seguenti trattamenti:
        • Procedure chirurgiche
        • Radioterapia
        • Misure terapeutiche locali (es. TACE, SIRT, ecc.)
        • Trattamento sistemico (es. chemioterapia)
        • Età di almeno 12 anni. Nota: i soggetti di età compresa tra 12 e 18 anni possono partecipare solo dopo che 6 pazienti adulti sono stati arruolati nello studio.
        • Stato di salute secondo il Performance Status ECOG ≤ 2.
        • Valori di laboratorio adeguati:
          • Conta assoluta dei linfociti > 500/µl
          • Piastrine > 50.000/µl
          • Clearance della creatinina GFR > 30 ml/min
          • Alanina aminotransferasi (ALT) e aminotransferasi (AST) ≤ 5 volte il limite superiore
          • Bilirubina ≤ 3 mg/dl
          • Test sierologico negativo per l'epatite B o PCR negativo in caso di test sierologico positivo senza evidenza di infezione attiva, test sierologico negativo per l'epatite C o PCR negativo, test HIV negativo entro 6 settimane prima dell'inclusione nello studio.
          • Le pazienti di sesso femminile in età fertile e i pazienti di sesso maschile con partner in età fertile sessualmente attivi devono concordare l'uso di due metodi contraccettivi efficaci (almeno uno altamente efficace). Questo deve iniziare dalla firma del consenso informato e continuare fino a 3 mesi dopo l'ultima dose di vaccinazione.
          • Per le pazienti di sesso femminile in età fertile, due test di gravidanza negativi (sensibilità di almeno 25 mIU/mL) prima della prima somministrazione del farmaco in studio (vaccinazione alla visita V1), uno durante lo screening e l'altro alla visita V1 prima (< 24h) della prima vaccinazione.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre al cancro.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che sopprimono il sistema immunitario. Questi farmaci riducono la capacità del corpo di combattere le infezioni e altre malattie.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a un vaccino in passato.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia autoimmune attiva. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia polmonare grave.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Il vaccino Fusion-VAC-XS15 è un tipo speciale di trattamento progettato per aiutare il sistema immunitario a riconoscere e combattere specifici tipi di cancro. Questo vaccino è creato per pazienti con un tipo raro di tumore al fegato chiamato carcinoma epatocellulare fibrolamellare (FL-HCC) e altri tumori che presentano una particolare alterazione genetica. Il vaccino funziona introducendo nel corpo piccole parti di proteine che si trovano solo nelle cellule tumorali con questa alterazione, aiutando il sistema immunitario a identificare e attaccare queste cellule maligne. L'obiettivo è migliorare la capacità del corpo di combattere il cancro e prevenire la sua crescita o diffusione.

Che cosa si sa già del trattamento

Fusion-VAC-XS15 – Questo vaccino viene somministrato come iniezione e mira a stimolare il sistema immunitario per combattere specifici tipi di tumori, come il carcinoma epatocellulare fibrolamellare e altre neoplasie con una particolare fusione genetica chiamata DNAJB1-PRKACA. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza, tollerabilità e primi segnali di efficacia. Il vaccino agisce a livello molecolare riconoscendo e attaccando le cellule tumorali che presentano questa fusione genetica. Appartiene alla classe dei vaccini terapeutici contro il cancro, progettati per aiutare il corpo a identificare e distruggere le cellule tumorali.

Malattie studiate

  • Carcinoma epatocellulare fibrolamellare

    È un tipo raro di tumore al fegato che si sviluppa principalmente nei giovani adulti. Si caratterizza per la presenza di bande fibrose che attraversano il tumore. La progressione della malattia è generalmente lenta rispetto ad altri tipi di carcinoma epatocellulare. Può iniziare con sintomi vaghi come dolore addominale o perdita di peso. Con il tempo, il tumore può crescere e causare complicazioni come l'ostruzione dei dotti biliari. La crescita del tumore può portare a un ingrossamento del fegato e, in alcuni casi, a metastasi.

  • Tumori con fusione oncogenica

    Questi tumori sono caratterizzati dalla presenza di una fusione genetica che porta alla formazione di una proteina oncogenica. La fusione più comune studiata è la DNAJB1-PRKACA, che si trova in alcuni tipi di tumori. La progressione di questi tumori dipende dal tipo di fusione e dal tessuto in cui si sviluppano. Possono iniziare con sintomi specifici del sito del tumore, come dolore o gonfiore. Con il tempo, la crescita del tumore può influenzare le funzioni normali dell'organo colpito. La presenza della fusione genetica può influenzare il comportamento del tumore e la sua risposta a trattamenti specifici.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-519387-41-00Codice del protocolloFusionVAC22_02Partecipanti previsti32 personePromotoreUniversitaetsklinikum Tuebingen AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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