La Langerhans Cell Histiocytosis (LCH) è una malattia rara che colpisce principalmente i bambini e gli adolescenti. Questa condizione può coinvolgere diversi organi del corpo e si manifesta in due forme principali: multi-sistemica (ms-LCH) e a singolo sistema (ss-LCH). Lo studio mira a ridurre la mortalità nei pazienti con ms-LCH che non rispondono al trattamento iniziale e a ridurre le riattivazioni e le conseguenze a lungo termine nei pazienti con ss-LCH.
Il trattamento nello studio include diversi farmaci, tra cui Cladribina, Prednisolone, Fludarabina fosfato, Citarabina, Vinblastina solfato, Immunoglobulina umana normale (IV), Mercaptopurina monoidrato, Melphalan, Alemtuzumab, Indometacina e Metotrexato. Questi farmaci vengono somministrati in varie forme, come soluzioni per iniezione o infusione e compresse, a seconda del farmaco specifico. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo come parte del trattamento.
Lo studio prevede un trattamento iniziale seguito da una terapia di mantenimento per un periodo totale di 24 mesi. L’obiettivo è risolvere la malattia, prevenire le riattivazioni e ridurre le conseguenze a lungo termine. I pazienti con coinvolgimento di organi a rischio che non rispondono al primo trattamento possono passare a un trattamento di salvataggio. La ricerca si concentra anche sulla riduzione delle riattivazioni e delle conseguenze tardive attraverso la prolungata terapia di mantenimento.
1inizio del trattamento
Il trattamento inizia con la somministrazione di cladribina tramite infusione endovenosa. Questo farmaco viene utilizzato per affrontare la istiocitosi a cellule di Langerhans (LCH).
La durata e la frequenza della somministrazione dipendono dalla risposta individuale al trattamento.
2trattamento di prima linea
Viene somministrato prednisolone in compresse da 5 mg per via orale. Questo farmaco è un corticosteroide utilizzato per ridurre l’infiammazione.
La somministrazione di fludarabina fosfato avviene tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è un agente chemioterapico.
3trattamento di salvataggio
Se non si ottiene una risposta adeguata, si passa al trattamento di salvataggio con citarabina e vinblastina solfato, entrambi somministrati tramite infusione endovenosa.
Questi farmaci sono utilizzati per affrontare i casi di LCH con coinvolgimento di organi a rischio.
4terapia di continuazione
La terapia di continuazione prevede l’uso di indometacina in capsule da 25 mg o una combinazione di mercaptopurina e metotrexato in compresse.
Questa fase dura fino a 24 mesi e mira a prevenire le riattivazioni della malattia.
5monitoraggio e valutazione
Durante tutto il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta alla terapia e gli eventuali effetti collaterali.
Gli obiettivi principali includono la sopravvivenza libera da riattivazioni e la riduzione delle conseguenze permanenti.
Chi può partecipare allo studio?
Diagnosi confermata di Langerhans Cell Histiocytosis (LCH), una condizione medica specifica.
Età inferiore a 18 anni.
Non aver ricevuto alcuna terapia sistemica precedente, cioè nessun trattamento che coinvolge l’intero corpo.
Consenso informato firmato, che significa che il paziente o i genitori/tutori legali hanno dato il permesso per partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
Soddisfare i criteri di inclusione specifici per il gruppo di studio a cui si appartiene.
Chi non può partecipare allo studio?
Non possono partecipare persone che non rispondono al trattamento di prima linea. Questo significa che se il trattamento iniziale non funziona, non si può entrare nello studio.
Non possono partecipare persone che hanno coinvolgimento di organi a rischio. Questo significa che se la malattia colpisce organi importanti per la vita, non si può entrare nello studio.
Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento di salvataggio. Questo è un trattamento alternativo usato quando il primo non funziona.
Non possono partecipare persone che non possono seguire la terapia di continuazione. Questa è una terapia che si fa dopo il trattamento principale per mantenere i risultati.
Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento di seconda linea. Questo è un trattamento usato quando il primo non ha avuto successo.
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Prednisone: Questo farmaco è un tipo di corticosteroide che aiuta a ridurre l’infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Viene utilizzato nel trattamento di diverse condizioni, tra cui la Langerhans Cell Histiocytosis, per aiutare a ridurre i sintomi e migliorare la risposta del corpo alla terapia.
Citarabina: Conosciuta anche come Ara-C, è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro. Nella Langerhans Cell Histiocytosis, viene impiegata per colpire e distruggere le cellule anomale, contribuendo a ridurre la progressione della malattia.
Vincristina: Questo è un altro farmaco chemioterapico che agisce interferendo con la crescita delle cellule cancerose. È utilizzato nel trattamento della Langerhans Cell Histiocytosis per aiutare a controllare la malattia e prevenire la sua diffusione.
Indometacina: Questo è un farmaco antinfiammatorio non steroideo (FANS) che aiuta a ridurre l’infiammazione e il dolore. Nella Langerhans Cell Histiocytosis, viene utilizzato come parte della terapia di mantenimento per prevenire la riattivazione della malattia.
Mercaptopurina: Conosciuta anche come 6-MP, è un farmaco che aiuta a sopprimere il sistema immunitario e viene utilizzato per trattare alcune malattie del sangue. Nella Langerhans Cell Histiocytosis, è impiegata per mantenere la remissione della malattia e prevenire le ricadute.
Metotrexato: Questo farmaco è utilizzato per trattare vari tipi di cancro e malattie autoimmuni. Nella Langerhans Cell Histiocytosis, viene usato come parte della terapia di mantenimento per aiutare a prevenire la riattivazione della malattia e ridurre le complicanze a lungo termine.
Istiocitosi a cellule di Langerhans – È una malattia rara caratterizzata dalla proliferazione anomala di cellule chiamate istiociti, che possono accumularsi in vari organi e tessuti del corpo. Questa condizione può colpire un solo sistema o più sistemi corporei, e i sintomi variano a seconda delle aree coinvolte. Nei casi in cui sono coinvolti organi a rischio, la malattia può progredire rapidamente e richiedere un trattamento tempestivo. Nei bambini, può manifestarsi con lesioni ossee, eruzioni cutanee, o problemi respiratori. La progressione della malattia può portare a complicazioni a lungo termine, come danni permanenti agli organi colpiti. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione delle riattivazioni e delle conseguenze permanenti.
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