Azienda Ospedaliero Universitaria Parma
Centro verificato
Parma, Italia
Non in reclutamentoMalattia rara
Studio sul trattamento della Istiocitosi a cellule di Langerhans nei bambini e adolescenti con prednisolone, citarabina e vinblastina sulfate
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
La Langerhans Cell Histiocytosis (LCH) è una malattia rara che colpisce principalmente i bambini e gli adolescenti. Questa condizione può coinvolgere diversi organi del corpo e si manifesta in due forme principali: multi-sistemica (ms-LCH) e a singolo sistema (ss-LCH). Lo studio mira a ridurre la mortalità nei pazienti con ms-LCH che non rispondono al trattamento iniziale e a ridurre le riattivazioni e le conseguenze a lungo termine nei pazienti con ss-LCH.
Il trattamento nello studio include diversi farmaci, tra cui Cladribina, Prednisolone, Fludarabina fosfato, Citarabina, Vinblastina solfato, Immunoglobulina umana normale (IV), Mercaptopurina monoidrato, Melphalan, Alemtuzumab, Indometacina e Metotrexato. Questi farmaci vengono somministrati in varie forme, come soluzioni per iniezione o infusione e compresse, a seconda del farmaco specifico. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo come parte del trattamento.
Lo studio prevede un trattamento iniziale seguito da una terapia di mantenimento per un periodo totale di 24 mesi. L'obiettivo è risolvere la malattia, prevenire le riattivazioni e ridurre le conseguenze a lungo termine. I pazienti con coinvolgimento di organi a rischio che non rispondono al primo trattamento possono passare a un trattamento di salvataggio. La ricerca si concentra anche sulla riduzione delle riattivazioni e delle conseguenze tardive attraverso la prolungata terapia di mantenimento.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
5 criteri
- Diagnosi confermata di Langerhans Cell Histiocytosis (LCH), una condizione medica specifica.
- Età inferiore a 18 anni.
- Non aver ricevuto alcuna terapia sistemica precedente, cioè nessun trattamento che coinvolge l'intero corpo.
- Consenso informato firmato, che significa che il paziente o i genitori/tutori legali hanno dato il permesso per partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
- Soddisfare i criteri di inclusione specifici per il gruppo di studio a cui si appartiene.
Chi non può partecipare allo studio?
5 criteri
- Non possono partecipare persone che non rispondono al trattamento di prima linea. Questo significa che se il trattamento iniziale non funziona, non si può entrare nello studio.
- Non possono partecipare persone che hanno coinvolgimento di organi a rischio. Questo significa che se la malattia colpisce organi importanti per la vita, non si può entrare nello studio.
- Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento di salvataggio. Questo è un trattamento alternativo usato quando il primo non funziona.
- Non possono partecipare persone che non possono seguire la terapia di continuazione. Questa è una terapia che si fa dopo il trattamento principale per mantenere i risultati.
- Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento di seconda linea. Questo è un trattamento usato quando il primo non ha avuto successo.
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Madrid, SpagnaKatholieke Universiteit te Leuven
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Lovanio, Belgio
Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
Prednisone
Questo farmaco è un tipo di corticosteroide che aiuta a ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Viene utilizzato nel trattamento di diverse condizioni, tra cui la Langerhans Cell Histiocytosis, per aiutare a ridurre i sintomi e migliorare la risposta del corpo alla terapia.
Citarabina
Conosciuta anche come Ara-C, è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro. Nella Langerhans Cell Histiocytosis, viene impiegata per colpire e distruggere le cellule anomale, contribuendo a ridurre la progressione della malattia.
Vincristina
Questo è un altro farmaco chemioterapico che agisce interferendo con la crescita delle cellule cancerose. È utilizzato nel trattamento della Langerhans Cell Histiocytosis per aiutare a controllare la malattia e prevenire la sua diffusione.
Indometacina
Questo è un farmaco antinfiammatorio non steroideo (FANS) che aiuta a ridurre l'infiammazione e il dolore. Nella Langerhans Cell Histiocytosis, viene utilizzato come parte della terapia di mantenimento per prevenire la riattivazione della malattia.
Mercaptopurina
Conosciuta anche come 6-MP, è un farmaco che aiuta a sopprimere il sistema immunitario e viene utilizzato per trattare alcune malattie del sangue. Nella Langerhans Cell Histiocytosis, è impiegata per mantenere la remissione della malattia e prevenire le ricadute.
Metotrexato
Questo farmaco è utilizzato per trattare vari tipi di cancro e malattie autoimmuni. Nella Langerhans Cell Histiocytosis, viene usato come parte della terapia di mantenimento per aiutare a prevenire la riattivazione della malattia e ridurre le complicanze a lungo termine.
Che cosa si sa già del trattamento
Prednisone
È un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è ampiamente utilizzato nella pratica medica e ben documentato nella letteratura scientifica. Viene principalmente impiegato per trattare condizioni infiammatorie e autoimmuni, come l'istiocitosi a cellule di Langerhans. Agisce riducendo l'infiammazione e sopprimendo il sistema immunitario attraverso l'inibizione della sintesi di mediatori infiammatori. È classificato come un corticosteroide.
Citarabina
Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa. È ben conosciuto e utilizzato nella pratica clinica, specialmente in oncologia. È indicato principalmente per il trattamento di alcuni tipi di leucemia e l'istiocitosi a cellule di Langerhans. La citarabina agisce interferendo con la sintesi del DNA, inibendo la proliferazione delle cellule tumorali. Appartiene alla classe degli antimetaboliti.
Vincristina
Viene somministrata per via endovenosa. È un farmaco consolidato nella pratica medica, utilizzato principalmente in oncologia. È indicata per il trattamento di vari tipi di cancro, inclusa l'istiocitosi a cellule di Langerhans. La vincristina agisce bloccando la divisione cellulare, interferendo con i microtubuli. È classificata come un alcaloide della vinca.
Indometacina
Questo farmaco è somministrato per via orale sotto forma di capsule. È ampiamente utilizzato e documentato nella letteratura medica. È indicato per il trattamento del dolore e dell'infiammazione, come nell'istiocitosi a cellule di Langerhans. Agisce inibendo la produzione di prostaglandine, riducendo così l'infiammazione e il dolore. È classificato come un farmaco antinfiammatorio non steroideo (FANS).
Mercaptopurina
Viene somministrata per via orale sotto forma di compresse. È un farmaco ben noto e utilizzato nella pratica clinica, specialmente in oncologia. È indicato per il trattamento di alcune malattie ematologiche, come l'istiocitosi a cellule di Langerhans. La mercaptopurina agisce interferendo con la sintesi del DNA e dell'RNA, inibendo la crescita delle cellule tumorali. È classificata come un antimetabolita.
Metotrexato
Questo farmaco può essere somministrato per via orale o iniettiva. È ampiamente utilizzato nella pratica medica e ben documentato nella letteratura scientifica. È indicato per il trattamento di vari tipi di cancro e malattie autoimmuni, come l'istiocitosi a cellule di Langerhans. Il metotrexato agisce inibendo l'enzima diidrofolato reduttasi, interferendo con la sintesi del DNA. È classificato come un antimetabolita.
Malattie studiate
Istiocitosi a cellule di Langerhans – È una malattia rara caratterizzata dalla proliferazione anomala di cellule chiamate istiociti, che possono accumularsi in vari organi e tessuti del corpo. Questa condizione può colpire un solo sistema o più sistemi corporei, e i sintomi variano a seconda delle aree coinvolte. Nei casi in cui sono coinvolti organi a rischio, la malattia può progredire rapidamente e richiedere un trattamento tempestivo. Nei bambini, può manifestarsi con lesioni ossee, eruzioni cutanee, o problemi respiratori. La progressione della malattia può portare a complicazioni a lungo termine, come danni permanenti agli organi colpiti. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione delle riattivazioni e delle conseguenze permanenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IVNumero dello studio2024-512676-36-00Codice del protocollo042011Partecipanti previsti2 030 personePromotoreSt. Anna Childrens Cancer Research Institute GmbH
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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