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Studio sul trapianto di cellule ematopoietiche per pazienti con tumori del sangue: confronto tra Flu-Mel-PTCy e Flu-Mel-ATG

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su diverse malattie del sangue, note come malattie ematologiche. Tra queste ci sono la leucemia mieloide acuta (AML), la sindrome mielodisplastica (MDS), la leucemia mieloide cronica (CML), la leucemia linfoblastica acuta (ALL), il mieloma multiplo, la leucemia linfatica cronica (CLL), il linfoma non-Hodgkin e la malattia di Hodgkin. Lo studio utilizza due trattamenti diversi per preparare i pazienti a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da un donatore compatibile. I trattamenti sono chiamati FM-PTCy e FM-ATG. Il primo utilizza una combinazione di farmaci che include Endoxan (ciclofosfamide anidra), mentre il secondo include Thymoglobuline (immunoglobulina anti-timociti di coniglio).

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia di questi due trattamenti nel migliorare la sopravvivenza senza recidive e senza malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) a due anni dal trapianto. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti prima del trapianto. Il trattamento FM-PTCy prevede l'uso di Endoxan somministrato per via endovenosa, mentre il trattamento FM-ATG include l'uso di Thymoglobuline, anch'esso somministrato per via endovenosa. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e la loro salute generale.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo prolungato, con l'obiettivo di raccogliere dati su come i trattamenti influenzano la sopravvivenza e la qualità della vita dei pazienti. I risultati aiuteranno a determinare quale dei due trattamenti è più efficace nel migliorare la sopravvivenza senza complicazioni gravi dopo il trapianto. I partecipanti saranno seguiti attentamente dai medici per garantire la loro sicurezza e per monitorare eventuali effetti collaterali dei trattamenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di Thymoglobuline e Endoxan. Questi farmaci vengono somministrati tramite infusione endovenosa e iniezione endovenosa.

    La Thymoglobuline è una soluzione per infusione che viene somministrata per aiutare a preparare il corpo al trapianto di cellule ematopoietiche. La Endoxan è una soluzione per iniezione utilizzata per ridurre l'attività del sistema immunitario.

  2. Passaggio 2

    Fase di condizionamento

    Durante questa fase, il corpo viene preparato per il trapianto di cellule ematopoietiche. Questo processo include la somministrazione di farmaci specifici per ridurre l'attività del sistema immunitario e prevenire il rigetto delle nuove cellule.

    Il condizionamento può includere l'uso di regimi come FM-PTCy o FM-ATG, che sono combinazioni di farmaci progettati per migliorare il successo del trapianto.

  3. Passaggio 3

    Trapianto di cellule ematopoietiche

    Le cellule ematopoietiche vengono infuse nel corpo attraverso una vena. Queste cellule aiutano a ricostruire il sistema immunitario e a combattere le malattie ematologiche.

    Il trapianto viene eseguito dopo che il corpo è stato adeguatamente preparato durante la fase di condizionamento.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-trapianto

    Dopo il trapianto, il paziente viene monitorato attentamente per valutare la risposta al trattamento e identificare eventuali complicazioni.

    Il monitoraggio include controlli regolari per valutare la sopravvivenza libera da malattia e senza rigetto (cGRFS) e per verificare l'assenza di malattia attiva.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a lungo termine

    La valutazione a lungo termine include controlli periodici per monitorare la salute generale e la funzionalità del sistema immunitario.

    Gli obiettivi includono l'assicurazione che il paziente rimanga libero da malattia e senza necessità di immunosoppressione sistemica per un periodo prolungato.

Chi può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Deve avere una diagnosi confermata di malattie ematologiche maligne, come:
    • Leucemia mieloide acuta (AML) in remissione morfologica o non in remissione morfologica ma non in rapida progressione (cioè, non è necessario somministrare trattamenti come l'idrossiurea per mantenere il conteggio dei globuli bianchi < 10.000 x 10^9/L).
    • Sindrome mielodisplastica (MDS)
    • Leucemia mieloide cronica (CML) in fase cronica o accelerata
    • Disordini mieloproliferativi (MPD) non in crisi blastica
    • Sovrapposizione MDS/MPD
    • Leucemia linfoblastica acuta (ALL) in remissione
    • Mieloma multiplo
    • Leucemia linfatica cronica (CLL)
    • Linfoma non-Hodgkin (la forma aggressiva deve essere sensibile alla chemioterapia)
    • Malattia di Hodgkin con malattia sensibile alla chemioterapia o che risponde agli inibitori del checkpoint
    • Deve avere un'indicazione teorica per un trapianto allogenico standard, ma non fattibile a causa di:
      • Età superiore a 50 anni
      • Prestazioni degli organi finali inaccettabili
      • Decisione del medico
      • Decisione del paziente
      • Deve avere una malattia di "basso rischio" per cui è preferito un condizionamento a intensità ridotta (RIC), come CLL o MCL
      • Può continuare il mantenimento con TKI dopo il trapianto allogenico in caso di leucemia Ph+ o AML mutata FLT-3
      • Deve essere di sesso maschile o femminile; i pazienti fertili devono utilizzare un metodo contraccettivo affidabile
      • Deve avere un'età compresa tra 18 e 75 anni (i bambini di qualsiasi età non sono ammessi)
      • Deve fornire il consenso informato personalmente o tramite il suo tutore, se necessario

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia del sangue che non è stata confermata da un esame specifico chiamato esame istologico.
  • Non puoi partecipare se hai una forma di leucemia mieloide acuta (AML) che sta progredendo rapidamente e richiede trattamenti urgenti per mantenere i globuli bianchi sotto controllo.
  • Non puoi partecipare se hai una crisi blastica, che è una fase avanzata di alcune malattie del sangue.
  • Non puoi partecipare se hai un linfoma non-Hodgkin aggressivo che non risponde alla chemioterapia.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia di Hodgkin che non risponde ai trattamenti chiamati inibitori del checkpoint.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Flu

    è un farmaco che viene utilizzato per preparare il corpo a ricevere un trapianto di cellule staminali. Aiuta a ridurre l'attività del sistema immunitario, in modo che il corpo possa accettare meglio le nuove cellule staminali che verranno trapiantate.

  • Mel

    è un altro farmaco utilizzato nel processo di preparazione per un trapianto di cellule staminali. Questo farmaco agisce distruggendo alcune cellule nel corpo, compresi i globuli bianchi, per fare spazio alle nuove cellule staminali e ridurre il rischio di rigetto.

  • PTCy

    è una terapia che viene somministrata dopo il trapianto di cellule staminali. Il suo scopo è quello di ridurre il rischio di una complicazione chiamata "malattia del trapianto contro l'ospite", in cui le nuove cellule attaccano il corpo del paziente. PTCy aiuta a controllare il sistema immunitario per prevenire questa reazione.

  • ATG

    è un trattamento che viene utilizzato per preparare il corpo a ricevere un trapianto di cellule staminali. Funziona riducendo l'attività del sistema immunitario, in modo che il corpo possa accettare meglio le nuove cellule staminali. ATG aiuta a prevenire il rigetto delle cellule trapiantate e riduce il rischio di complicazioni post-trapianto.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Flu-Mel-PTCy

    Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa come parte di un regime di condizionamento per il trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche. Attualmente, è in fase di studio clinico per confrontare la sua efficacia con un altro regime simile. È indicato principalmente per il trattamento di vari tipi di tumori del sangue, come leucemie e linfomi. A livello molecolare, agisce sopprimendo il sistema immunitario per prevenire il rigetto del trapianto. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti immunosoppressori.

  • Flu-Mel-ATG

    Questo farmaco è anch'esso somministrato per via endovenosa e fa parte di un regime di condizionamento per il trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche. È attualmente in fase di studio per valutare la sua efficacia rispetto a un altro regime simile. Viene utilizzato principalmente per trattare diversi tipi di tumori del sangue, come leucemie e linfomi. A livello molecolare, funziona sopprimendo il sistema immunitario per evitare il rigetto del trapianto. È classificato come agente immunosoppressore.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta (LMA)

    È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di globuli bianchi anormali. Queste cellule anormali si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e può portare a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili.

  • Sindrome mielodisplastica (MDS)

    È un gruppo di disturbi causati dalla produzione inefficace di cellule del sangue nel midollo osseo. Le cellule del sangue prodotte sono spesso immature o difettose, portando a sintomi come anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sviluppano leucemia mieloide acuta.

  • Leucemia mieloide cronica (LMC)

    È un tipo di cancro del sangue che inizia nel midollo osseo e si diffonde nel sangue. È caratterizzata dalla crescita incontrollata di cellule mieloidi, che sono un tipo di globuli bianchi. La malattia progredisce lentamente e può passare attraverso diverse fasi, tra cui una fase cronica e una fase accelerata.

  • Disordine mieloproliferativo (MPD)

    È un gruppo di malattie in cui il midollo osseo produce troppe cellule del sangue. Queste malattie possono portare a un aumento del rischio di coaguli di sangue, emorragie e trasformazione in leucemia. La progressione può variare a seconda del tipo specifico di disordine.

  • Leucemia linfoblastica acuta (LLA)

    È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. La malattia progredisce rapidamente e può causare sintomi come affaticamento, febbre e sanguinamenti facili. È più comune nei bambini, ma può verificarsi anche negli adulti.

  • Mieloma multiplo

    È un tipo di cancro che colpisce le plasmacellule nel midollo osseo. Le plasmacellule cancerose si accumulano nel midollo osseo e producono proteine anormali che possono causare danni ai reni e alle ossa. La malattia progredisce lentamente e può portare a sintomi come dolore osseo, anemia e infezioni frequenti.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-518568-11-00Codice del protocolloTJB1703Partecipanti previsti114 personePromotoreCHU De Liege

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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