Fundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario La Paz
Centro verificato
Madrid, Spagna
Non in reclutamentoAtassia telangectasiaMalattia rara
Studio sugli effetti neurologici di dexamethasone sodio fosfato in bambini con Atassia Telangiectasia (6-9 anni)
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Atassia Telangiectasia, che colpisce il sistema nervoso e può causare problemi di coordinazione e movimento. Il trattamento in esame è chiamato EryDex, che utilizza un farmaco noto come dexamethasone sodium phosphate. Questo farmaco viene incapsulato nei globuli rossi del paziente per essere somministrato attraverso una soluzione per infusione. Lo scopo dello studio è valutare gli effetti neurologici di EryDex nei pazienti con Atassia Telangiectasia.
Lo studio è progettato per confrontare EryDex con un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per vedere se il trattamento ha un impatto positivo sui sintomi del sistema nervoso centrale. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo, con visite programmate fino al giorno 168. Durante queste visite, verranno valutati i cambiamenti nei sintomi neurologici per determinare l'efficacia del trattamento.
Il trattamento con EryDex prevede l'uso di dispositivi specifici per processare il sangue del paziente e incapsulare il farmaco nei globuli rossi. Questo processo è parte integrante del trattamento e viene eseguito in modo sicuro e controllato. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come EryDex possa aiutare a gestire i sintomi dell'Atassia Telangiectasia, migliorando la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
6 criteri
- Il paziente deve soddisfare i criteri clinici per la diagnosi di Atassia Telangiectasia (A-T). Questo significa che devono essere documentati segni neurologici come la mancanza di coordinazione della testa e degli occhi, difficoltà nel camminare con una base inappropriatamente stretta. Altri cambiamenti nei sistemi del corpo possono essere osservati e documentati per confermare la diagnosi di A-T.
- Il paziente deve essere in grado di camminare autonomamente o con l'aiuto di un supporto periodico. Questo è valutato con un punteggio ICARS (una scala che misura le capacità di camminare) tra 0 e 4 inclusi.
- Il paziente deve avere almeno 6 anni di età. Il primo giorno di trattamento deve essere il giorno del sesto compleanno o successivo.
- Deve esserci una conferma genetica della presenza di A-T.
- Il peso corporeo del paziente deve essere di almeno 15 kg.
- Il paziente e il genitore/tutore (se il paziente è sotto l'età del consenso), o un rappresentante legale, devono aver fornito il consenso informato scritto per partecipare. Se il consenso è fornito solo dal tutore in conformità con le normative locali, il paziente deve dare il suo assenso a partecipare allo studio, per quanto possibile.
Chi non può partecipare allo studio?
6 criteri
- Non possono partecipare i bambini di età inferiore a 6 anni o superiore a 9 anni.
- Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata Atassia Telangiectasia.
- Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
- Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
- Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
- Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Farmaci in studio
EryDex: EryDex è un trattamento sperimentale studiato per valutare i suoi effetti sui sintomi neurologici nei pazienti con Atassia Telangiectasia. Questo trattamento mira a migliorare i sintomi del sistema nervoso centrale nei bambini di età compresa tra 6 e 9 anni. La sua efficacia viene misurata confrontando i cambiamenti nei sintomi rispetto a un gruppo di controllo.
Che cosa si sa già del trattamento
EryDex – EryDex è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'Atassia Telangiectasia. Questo farmaco è studiato per i suoi effetti neurologici, in particolare per migliorare i sintomi del sistema nervoso centrale nei pazienti affetti da questa condizione rara. EryDex agisce modulando il sistema immunitario e riducendo l'infiammazione, sebbene il suo meccanismo d'azione a livello molecolare non sia completamente compreso. È classificato come un farmaco immunomodulatore e anti-infiammatorio.
Malattie studiate
Atassia-Telangiectasia – È una malattia genetica rara che colpisce diversi sistemi del corpo, in particolare il sistema nervoso e il sistema immunitario. I sintomi iniziano spesso nell'infanzia e includono problemi di coordinazione motoria (atassia), dilatazione dei piccoli vasi sanguigni (telangiectasia), e un sistema immunitario indebolito. La progressione della malattia porta a un peggioramento della coordinazione e della capacità di camminare, oltre a un aumento del rischio di infezioni e di alcuni tipi di cancro. I bambini affetti possono anche avere difficoltà con il linguaggio e movimenti oculari anormali. La malattia è causata da mutazioni nel gene ATM, che è importante per la riparazione del DNA.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-509077-23-00Codice del protocolloIEDAT-04-2022Partecipanti previsti114 personePromotoreQuince Therapeutics S.p.A.
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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In reclutamento
Atassia telangectasia
In reclutamentoStudio dell'N-Acetil-L-Leucina per il trattamento dell'atassia-teleangectasia: uno studio di fase III in pazienti affetti da A-T
Farmaco in studio
Studio dell'N-Acetil-L-Leucina per il trattamento dell'atassia-teleangectasia: uno studio di fase III in pazienti affetti da A-T
Farmaco in studio
- Malattia:Atassia telangectasia
- Principi attivi:L-Acetylleucine
Paesi:
Germania
Germania- Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
- Principi attivi:L-Acetylleucine
- Promotore:Intrabio Limited
In reclutamento
Sindrome di Wiskott-Aldrich
In reclutamentoStudio di follow-up a lungo termine per pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich trattati con etuvetidigene autotemcel
Farmaco in studioSenza placebo
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Farmaco in studioSenza placebo
- Malattia:Sindrome di Wiskott-Aldrich
- Principi attivi:Etuvetidigene Autotemcel
Paesi:Italia
Italia- Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
- Principi attivi:Etuvetidigene Autotemcel
- Promotore:Fondazione Telethon Ets
In reclutamento
Sindrome di Wiskott-Aldrich
In reclutamentoStudio sulla sicurezza a lungo termine della terapia genica con etuvetidigene autotemcel per pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich
Farmaco in studioSenza placebo
Studio sulla sicurezza a lungo termine della terapia genica con etuvetidigene autotemcel per pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich
Farmaco in studioSenza placebo
- Malattia:Sindrome di Wiskott-Aldrich
- Principi attivi:Etuvetidigene Autotemcel
Paesi:
Francia
Francia- Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
- Principi attivi:Etuvetidigene Autotemcel
- Promotore:Genethon
In reclutamento
Immunodeficienza combinata
In reclutamentoStudio sulla terapia genica con cellule staminali per pazienti con immunodeficienza combinata grave (SCID) causata da mutazioni nel gene Artemis
Farmaco in studioSenza placebo
Studio sulla terapia genica con cellule staminali per pazienti con immunodeficienza combinata grave (SCID) causata da mutazioni nel gene Artemis
Farmaco in studioSenza placebo
- Malattia:Immunodeficienza combinata
- Principi attivi:Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem And Progenitor Cells Transduced With A Lentiviral Vector Containing The Human Dclre1C Gene
Paesi:Francia
Francia- Partecipanti:0–17 anni
- Principi attivi:Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem And Progenitor Cells Transduced With A Lentiviral Vector Containing The Human Dclre1C Gene
- Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris
Non ancora in reclutamento
Trapianto allogenico di cellule staminali+1
Non ancora in reclutamentoLevofloxacina per la profilassi delle infezioni del sangue nei pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche
Farmaco autorizzato
Levofloxacina per la profilassi delle infezioni del sangue nei pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche
Farmaco autorizzato
- Malattia:Trapianto allogenico di cellule staminaliSindrome da immunodeficienza primaria
- Principi attivi:LevofloxacinSodium Chloride
Paesi:
Finlandia
Finlandia- Partecipanti:18–64 anni
- Principi attivi:Levofloxacin
- Promotore:HUS-Yhtymae
Non in reclutamento
Atassia telangectasia
Non in reclutamentoStudio sull'uso di dexamethasone sodio fosfato in pazienti con Atassia Telangiectasia
Farmaco in studioSenza placebo
Studio sull'uso di dexamethasone sodio fosfato in pazienti con Atassia Telangiectasia
Farmaco in studioSenza placebo
- Malattia:Atassia telangectasia
- Principi attivi:Dexamethasone Sodium Phosphate
Paesi:
Danimarca
Danimarca- Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
- Principi attivi:Dexamethasone Sodium Phosphate
- Promotore:Quince Therapeutics S.p.A.
