Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Atassia Telangiectasia, che colpisce il sistema nervoso e può causare problemi di coordinazione e movimento. Il trattamento in esame è chiamato EryDex, che utilizza un farmaco noto come dexamethasone sodium phosphate. Questo farmaco viene incapsulato nei globuli rossi del paziente per essere somministrato attraverso una soluzione per infusione. Lo scopo dello studio è valutare gli effetti neurologici di EryDex nei pazienti con Atassia Telangiectasia.

Lo studio è progettato per confrontare EryDex con un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per vedere se il trattamento ha un impatto positivo sui sintomi del sistema nervoso centrale. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo, con visite programmate fino al giorno 168. Durante queste visite, verranno valutati i cambiamenti nei sintomi neurologici per determinare l’efficacia del trattamento.

Il trattamento con EryDex prevede l’uso di dispositivi specifici per processare il sangue del paziente e incapsulare il farmaco nei globuli rossi. Questo processo è parte integrante del trattamento e viene eseguito in modo sicuro e controllato. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come EryDex possa aiutare a gestire i sintomi dell’Atassia Telangiectasia, migliorando la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.