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Studio su venetoclax e azacitidina per leucemia mieloide acuta con mutazioni NPM1 in pazienti idonei a trattamento intensivo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, si studiano pazienti con una mutazione specifica chiamata NPM1. L'obiettivo è confrontare l'efficacia di un trattamento combinato di venetoclax e azacitidina con la chemioterapia intensiva standard. Venetoclax è un farmaco che agisce bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, mentre azacitidina è un agente chemioterapico che interferisce con la crescita delle cellule tumorali.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con venetoclax e azacitidina o la chemioterapia standard. La chemioterapia standard può includere farmaci come mitoxantrone, citarabina, daunorubicina cloridrato e gemtuzumab ozogamicin. Questi farmaci sono somministrati per via endovenosa e agiscono uccidendo le cellule tumorali o impedendo loro di crescere. Lo studio mira a determinare quale trattamento sia più efficace nel migliorare la sopravvivenza e ridurre la progressione della malattia.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo definito, durante il quale i partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. L'obiettivo principale è migliorare la sopravvivenza senza eventi, che include il raggiungimento della remissione completa o la prevenzione delle ricadute. I risultati aiuteranno a capire quale approccio terapeutico possa offrire i migliori benefici per i pazienti con leucemia mieloide acuta e mutazione NPM1.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di venetoclax per via orale. Questo farmaco viene assunto sotto forma di compresse rivestite con film.

    La dose iniziale di venetoclax viene gradualmente aumentata fino a raggiungere la dose target, seguendo le indicazioni del medico.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di azacitidina

    Dopo l'inizio del trattamento con venetoclax, viene somministrata azacitidina per via sottocutanea.

    La azacitidina viene somministrata una volta al giorno per un periodo di sette giorni consecutivi.

  3. Passaggio 3

    Chemioterapia intensiva standard

    In alternativa al trattamento con venetoclax e azacitidina, può essere somministrata una chemioterapia intensiva standard.

    Questa include farmaci come mitoxantrone, daunorubicina cloridrato, gemtuzumab ozogamicin e citarabina, somministrati per via endovenosa.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono effettuati regolari controlli per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Gli esami possono includere analisi del sangue, esami del midollo osseo e altri test diagnostici.

  5. Passaggio 5

    Fine del trattamento

    Il trattamento continua fino al raggiungimento degli obiettivi terapeutici o fino a quando il medico lo ritiene necessario.

    Al termine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e pianificare eventuali cure successive.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Devi firmare un consenso informato, che è un documento che spiega lo studio e conferma che accetti di partecipare.
  • Devi avere una diagnosi recente di leucemia mieloide acuta (un tipo di cancro del sangue) con una mutazione specifica chiamata NPM1 e un marcatore chiamato CD33.
  • Devi avere un'età compresa tra 18 e 70 anni.
  • Devi essere in grado di ricevere una chemioterapia intensiva, il che significa che devi avere:
    • Un punteggio ECOG tra 0 e 2, che indica il tuo livello di attività fisica e benessere.
    • Una funzione epatica adeguata, con livelli di alcuni enzimi e bilirubina non superiori a 2,5 volte il limite normale, a meno che non sia dovuto alla malattia. Se hai la Sindrome di Gilbert, la bilirubina può essere più alta.
    • Una funzione renale adeguata, con un livello di creatinina nel sangue non superiore a 1,5 volte il limite normale o una clearance della creatinina di almeno 50 mL/min, che misura quanto bene i tuoi reni filtrano il sangue.
    • Il numero di globuli bianchi nel sangue deve essere inferiore a 25.000 per microlitro. Puoi aver preso un farmaco chiamato idrossiurea per raggiungere questo livello.
    • Devi essere in grado di comprendere e accettare di firmare un consenso informato scritto.
    • Se sei un uomo, devi accettare di non avere rapporti sessuali non protetti e di non donare sperma dal momento della firma del consenso fino a 7 mesi dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
    • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo effettuato entro 72 ore prima della prima dose del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia mieloide acuta. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono né uomini né donne, poiché lo studio include entrambi i sessi.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Venetoclax

    è un farmaco utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML). Funziona bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, permettendo così alle cellule cancerose di morire. Viene somministrato in combinazione con altri trattamenti per migliorare l'efficacia complessiva della terapia.

  • Azacitidina

    è un farmaco che aiuta a trattare la leucemia mieloide acuta (AML) influenzando il modo in cui le cellule tumorali crescono e si dividono. Viene utilizzato per rallentare o fermare la crescita delle cellule cancerose e può essere somministrato insieme ad altri farmaci per aumentare l'efficacia del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    Venetoclax è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia in combinazione con azacitidina rispetto alla chemioterapia standard. È indicato principalmente per pazienti con mutazioni NPM1. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione della proteina BCL-2, che aiuta a indurre la morte delle cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci antineoplastici.

  • Azacitidina

    Azacitidina è un farmaco somministrato per via iniettiva, utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. È attualmente in fase di studio clinico per la sua efficacia in combinazione con venetoclax rispetto alla terapia intensiva standard. È indicato per pazienti con mutazioni NPM1. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione della metilazione del DNA, che porta alla riattivazione di geni soppressori tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci antineoplastici.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e può portare a sintomi come affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamento o lividi facili. Le cellule leucemiche possono diffondersi ad altre parti del corpo, inclusi linfonodi, fegato, milza e sistema nervoso centrale. La leucemia mieloide acuta è più comune negli adulti e la sua incidenza aumenta con l'età. La diagnosi viene spesso effettuata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-515267-59-00Codice del protocolloTUD-VINC01-080Partecipanti previsti146 personePromotoreTechnische Universitat Dresden

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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