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Studio su Trapianto Aploidentico in Pazienti con Mielofibrosi: Treosulfan, Fludarabina Fosfato e Thiotepa

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare sintomi come perdita di peso, febbre, dolori muscolari e stanchezza estrema. La mielofibrosi può essere primaria o secondaria, derivante da altre condizioni come la trombocitemia essenziale o la policitemia vera. Lo studio mira a valutare la sopravvivenza senza malattia e senza rigetto un anno dopo un trapianto di cellule staminali da un donatore parzialmente compatibile.

Il trattamento prevede l'uso di diversi farmaci, tra cui Treosulfan, Fludarabina fosfato e Tiotepa. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa e sono utilizzati per preparare il corpo al trapianto. Il treosulfan è disponibile in due dosaggi, 1 g e 5 g, sotto forma di polvere per soluzione per infusione. La Fludarabina fosfato e la Tiotepa sono anch'essi somministrati come soluzioni per infusione.

Lo scopo principale dello studio è verificare se i pazienti possono vivere senza malattia e senza rigetto del trapianto un anno dopo il trattamento. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci e saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. Lo studio si propone di raccogliere dati su vari aspetti della salute dei partecipanti, inclusa la sopravvivenza complessiva e l'incidenza di infezioni e rigetti. Un placebo potrebbe essere utilizzato per confrontare i risultati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di treosulfan per via endovenosa. Questo farmaco viene somministrato in due dosaggi diversi: 1 g e 5 g, sotto forma di polvere per soluzione per infusione.

    La somministrazione di treosulfan avviene per via endovenosa, il che significa che il farmaco viene iniettato direttamente in una vena.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di fludarabina fosfato

    Dopo il treosulfan, viene somministrato fludarabina fosfato per via endovenosa. Questo farmaco è anche una soluzione per infusione.

    La somministrazione avviene attraverso un'infusione endovenosa, simile al treosulfan.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di tiotepa

    Successivamente, viene somministrato tiotepa per via endovenosa. Anche questo farmaco è una soluzione per infusione.

    La somministrazione avviene tramite infusione endovenosa, come per i farmaci precedenti.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-trattamento

    Dopo la somministrazione dei farmaci, viene effettuato un monitoraggio per valutare la risposta al trattamento e verificare l'assenza di rigetto.

    Il monitoraggio include la valutazione della sopravvivenza senza malattia e senza rigetto a un anno dal trapianto.

  5. Passaggio 5

    Valutazione degli effetti collaterali

    Durante il periodo di monitoraggio, viene valutata l'incidenza di effetti collaterali come la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) e altre complicazioni.

    Viene anche monitorata l'incidenza di infezioni e il recupero delle cellule del sangue.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del monitoraggio

    Il monitoraggio continua fino a 12 mesi dopo il trapianto per valutare la sopravvivenza complessiva e l'assenza di recidive.

    Viene valutato l'impatto delle alterazioni genetiche sulla sopravvivenza e sulla mortalità non correlata alla recidiva.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età compresa tra 18 e 70 anni
  • Diagnosi di mielofibrosi primaria o mielofibrosi secondaria a trombocitemia essenziale o policitemia vera, confermata da una biopsia del midollo osseo
  • La mielofibrosi deve presentare almeno 2 dei seguenti criteri:
    • Sintomi costituzionali: perdita di peso superiore al 10% in un anno, febbre (senza infezione), dolori muscolari, ossei o articolari ricorrenti, estrema stanchezza
    • Anemia con emoglobina inferiore a 10 gr/dL o necessità di trasfusioni di globuli rossi
    • Trombocitopenia inferiore a 100 G/L (basso numero di piastrine nel sangue)
    • Conta dei blasti periferici superiore all'1% trovata almeno 2 volte (blasti sono cellule immature nel sangue)
    • Conta dei globuli bianchi superiore a 25 G/L (prima di un trattamento per ridurre le cellule)
    • Alterazioni del cariotipo: +8, -7/7q-, i(17q), -5, 5q-, 12p-, inv(3), 11q23 (cariotipo si riferisce alla struttura dei cromosomi)
    • Stato di salute secondo l'ECOG a 0, 1 o 2 (ECOG è una scala che misura quanto una malattia influisce sulla vita quotidiana)
    • Copertura assicurativa sanitaria
    • Aver firmato un consenso informato scritto
    • Le donne devono accettare di prendere acetato di nomegestrolo come contraccettivo durante e fino a 6 mesi dopo il trattamento con treosulfano
    • Gli uomini devono accettare di non concepire figli durante e fino a 6 mesi dopo il trattamento con treosulfano

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone con condizioni di salute diverse dalla mielofibrosi.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili.
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Farmaci in studio

FIBRAPLO: Questo è un trattamento sperimentale utilizzato nel trapianto aplo-identico per pazienti con mielofibrosi. L'obiettivo principale è migliorare la sopravvivenza senza malattia e senza rigetto un anno dopo il trapianto.

Che cosa si sa già del trattamento

Fibraplo – Fibraplo è un farmaco somministrato tramite trapianto aplo-identico, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento della mielofibrosi. Questo farmaco è in fase di ricerca per valutare la sopravvivenza libera da malattia e senza rigetto un anno dopo il trapianto. La mielofibrosi è una condizione in cui il midollo osseo viene sostituito da tessuto fibroso, e Fibraplo mira a ripristinare la normale funzione del midollo osseo. Appartiene alla classificazione farmacologica dei trattamenti per le malattie del sangue.

Malattie studiate

Mielofibrosi – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla sostituzione del tessuto ematopoietico con tessuto fibroso. Questo processo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e affaticamento. La milza può ingrandirsi a causa della produzione compensatoria di cellule del sangue al di fuori del midollo osseo. I sintomi possono includere anche febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi. In alcuni casi, la mielofibrosi può evolvere in una forma più grave di leucemia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-513325-23-00Codice del protocolloAPHP190648Partecipanti previsti28 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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