La ricerca si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare sintomi come perdita di peso, febbre, dolori muscolari e stanchezza estrema. La mielofibrosi può essere primaria o secondaria, derivante da altre condizioni come la trombocitemia essenziale o la policitemia vera. Lo studio mira a valutare la sopravvivenza senza malattia e senza rigetto un anno dopo un trapianto di cellule staminali da un donatore parzialmente compatibile.
Il trattamento prevede l’uso di diversi farmaci, tra cui Treosulfan, Fludarabina fosfato e Tiotepa. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa e sono utilizzati per preparare il corpo al trapianto. Il Treosulfan è disponibile in due dosaggi, 1 g e 5 g, sotto forma di polvere per soluzione per infusione. La Fludarabina fosfato e la Tiotepa sono anch’essi somministrati come soluzioni per infusione.
Lo scopo principale dello studio è verificare se i pazienti possono vivere senza malattia e senza rigetto del trapianto un anno dopo il trattamento. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci e saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. Lo studio si propone di raccogliere dati su vari aspetti della salute dei partecipanti, inclusa la sopravvivenza complessiva e l’incidenza di infezioni e rigetti. Un placebo potrebbe essere utilizzato per confrontare i risultati.
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