Lo studio clinico si concentra sulla leucemia mieloide acuta (AML) positiva al RARA, una forma di cancro del sangue. Questa condizione si verifica quando le cellule del midollo osseo, che dovrebbero diventare globuli bianchi, crescono in modo anomalo. Il trattamento in esame combina tre farmaci: tamibarotene, venetoclax e azacitidina. Tamibarotene è un farmaco che aiuta a fermare la crescita delle cellule leucemiche che esprimono in eccesso una proteina chiamata RARA. Venetoclax agisce bloccando una proteina che aiuta le cellule cancerose a sopravvivere, mentre azacitidina è utilizzata per interferire con la crescita delle cellule tumorali.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della combinazione di questi farmaci in pazienti adulti con AML positiva al RARA che non hanno ricevuto trattamenti precedenti e non sono idonei alla terapia standard. La ricerca è divisa in due parti: la prima parte si concentra sulla sicurezza e sulla tollerabilità del trattamento, mentre la seconda parte confronta l’efficacia della combinazione di tamibarotene, venetoclax e azacitidina rispetto alla sola combinazione di venetoclax e azacitidina.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci per via orale o tramite iniezione, a seconda del farmaco specifico. La durata del trattamento varia, con venetoclax e azacitidina somministrati per un massimo di 28 giorni e tamibarotene per un massimo di 21 giorni. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo al posto di uno dei farmaci per confrontare i risultati. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per valutare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.