Il medulloblastoma รจ un tipo di tumore cerebrale che si verifica principalmente nei bambini, ma puรฒ colpire anche gli adulti. Questo studio si concentra su pazienti post-puberali e adulti con una nuova diagnosi di medulloblastoma. L’obiettivo รจ confrontare un trattamento personalizzato con la terapia standard per i pazienti con medulloblastoma di tipo SHH-attivato, che รจ una sottocategoria del tumore. Il trattamento personalizzato include l’uso di un farmaco sperimentale chiamato sonidegib.
Il trattamento prevede l’uso di diversi farmaci, tra cui cisplatino, lomustina, e vincristina, oltre al sonidegib. Il cisplatino รจ somministrato come soluzione per infusione, mentre la lomustina รจ assunta per via orale. La vincristina รจ somministrata tramite iniezione. Il sonidegib รจ disponibile in capsule rigide da 200 mg. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo al posto del sonidegib per confrontare l’efficacia del trattamento sperimentale.
Lo studio mira a valutare la sopravvivenza libera da progressione del tumore, che significa quanto tempo i pazienti vivono senza che il tumore peggiori. I partecipanti saranno seguiti per un periodo massimo di 49 settimane. Durante questo tempo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la qualitร della vita e la funzione neurocognitiva. Questo aiuterร a determinare se il trattamento personalizzato รจ piรน efficace e sicuro rispetto alla terapia standard per i pazienti con medulloblastoma SHH-attivato.
Germania 