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Studio su sonidegib e combinazione di farmaci per medulloblastoma nei pazienti post-puberali appena diagnosticati

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il medulloblastoma è un tipo di tumore cerebrale che si verifica principalmente nei bambini, ma può colpire anche gli adulti. Questo studio si concentra su pazienti post-puberali e adulti con una nuova diagnosi di medulloblastoma. L'obiettivo è confrontare un trattamento personalizzato con la terapia standard per i pazienti con medulloblastoma di tipo SHH-attivato, che è una sottocategoria del tumore. Il trattamento personalizzato include l'uso di un farmaco sperimentale chiamato sonidegib.

Il trattamento prevede l'uso di diversi farmaci, tra cui cisplatino, lomustina, e vincristina, oltre al sonidegib. Il cisplatino è somministrato come soluzione per infusione, mentre la lomustina è assunta per via orale. La vincristina è somministrata tramite iniezione. Il sonidegib è disponibile in capsule rigide da 200 mg. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo al posto del sonidegib per confrontare l'efficacia del trattamento sperimentale.

Lo studio mira a valutare la sopravvivenza libera da progressione del tumore, che significa quanto tempo i pazienti vivono senza che il tumore peggiori. I partecipanti saranno seguiti per un periodo massimo di 49 settimane. Durante questo tempo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la qualità della vita e la funzione neurocognitiva. Questo aiuterà a determinare se il trattamento personalizzato è più efficace e sicuro rispetto alla terapia standard per i pazienti con medulloblastoma SHH-attivato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di cisplatino come concentrato per soluzione per infusione. Questo farmaco viene somministrato in ospedale sotto supervisione medica.

    La frequenza e la durata della somministrazione di cisplatino dipendono dal protocollo specifico del trial e dalle condizioni del paziente.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di lomustina

    La lomustina viene somministrata per via orale. È importante seguire le istruzioni del medico riguardo al dosaggio e alla frequenza.

    La durata del trattamento con lomustina è stabilita dal protocollo del trial e può variare in base alla risposta del paziente.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di vincristina

    La vincristina viene somministrata come soluzione per iniezione. Questo avviene in un ambiente clinico per garantire la sicurezza del paziente.

    La frequenza delle iniezioni di vincristina è determinata dal protocollo del trial.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione di sonidegib

    Il sonidegib viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide da 200 mg, note come Odomzo.

    Il dosaggio e la durata del trattamento con sonidegib sono personalizzati in base alle caratteristiche del tumore e alla risposta del paziente.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trial, il paziente è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la progressione della malattia e la risposta al trattamento.

    Le valutazioni includono esami del sangue, risonanze magnetiche e altri test diagnostici per monitorare la salute generale e gli effetti collaterali.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Al termine del trattamento, il paziente partecipa a una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali a lungo termine.

    Il follow-up post-trattamento può includere ulteriori visite mediche e test per monitorare la salute del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Il paziente deve avere una diagnosi recente di medulloblastoma, un tipo di tumore al cervello.
  • Il paziente deve essere post-puberale, cioè aver completato la pubertà.
  • Per i pazienti sotto i 18 anni, l'età ossea deve essere confermata radiologicamente: almeno 15 anni per le femmine e 17 anni per i maschi.
  • Il paziente deve avere un medulloblastoma classificato geneticamente e confermato centralmente.
  • Il paziente deve appartenere a uno dei seguenti sottotipi molecolari: medulloblastoma attivato SHH, WNT, Gruppo 3 o Gruppo 4.
  • Il paziente deve avere uno dei seguenti sottotipi istologici: classico, desmoplastico/nodulare, con nodularità estesa, o a grandi cellule/anaplastico.
  • Il paziente deve aver completato un intervento chirurgico con una riduzione del tumore di almeno l'80% o avere un residuo tumorale di 1,5 cm² o meno.
  • Non devono esserci metastasi nel sistema nervoso centrale (CNS) o al di fuori di esso.
  • Il paziente deve essersi completamente ripreso dall'intervento chirurgico o da eventuali complicazioni post-operatorie.
  • Il paziente deve avere una funzione epatica, renale e ematologica normale.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e utilizzare due metodi di contraccezione adeguati durante il trattamento e per un periodo successivo specificato.
  • Gli uomini devono usare il preservativo durante il trattamento e per 12 mesi dopo l'ultimo trattamento e non devono donare sperma durante questo periodo.
  • Le donne che allattano devono interrompere l'allattamento prima della prima dose di trattamento e fino a 20 mesi dopo l'ultimo trattamento.
  • Il paziente deve fornire un campione di tessuto tumorale e sangue per la revisione patologica centrale.
  • Il paziente deve avere una risonanza magnetica (MRI) del cervello e della colonna vertebrale prima e dopo l'intervento chirurgico.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno una diagnosi recente di medulloblastoma, un tipo di tumore cerebrale.
  • Non possono partecipare pazienti che non appartengono al gruppo di rischio standard attivato da SHH, una specifica caratteristica del tumore.
  • Non possono partecipare pazienti che non sono in età post-puberale, cioè che non hanno ancora superato la pubertà.
  • Non possono partecipare pazienti che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
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Farmaci in studio

Sonidegib: Questo farmaco è utilizzato nel braccio sperimentale dello studio per trattare i pazienti con medulloblastoma a rischio standard, attivato dal sottogruppo SHH. Sonidegib agisce bloccando un percorso specifico che le cellule tumorali utilizzano per crescere, cercando di rallentare o fermare la progressione del tumore.

Che cosa si sa già del trattamento

Sonidegib – Sonidegib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente nel trattamento del medulloblastoma di nuova diagnosi nei pazienti post-puberali. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia rispetto alla terapia standard nei pazienti con medulloblastoma a rischio standard attivato da SHH. Il farmaco agisce inibendo la via di segnalazione Hedgehog, che è coinvolta nella crescita e proliferazione cellulare. Sonidegib appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della via Hedgehog.

Malattie studiate

Medulloblastoma – Il medulloblastoma è un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nel cervelletto, la parte del cervello che controlla l'equilibrio e la coordinazione. È più comune nei bambini, ma può verificarsi anche negli adulti. Questo tumore è noto per la sua crescita rapida e può diffondersi ad altre parti del sistema nervoso centrale attraverso il liquido cerebrospinale. Esistono diversi sottotipi di medulloblastoma, tra cui il sottogruppo SHH-attivato, che può influenzare il modo in cui la malattia progredisce. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, vomito e problemi di equilibrio. La progressione della malattia può variare a seconda del sottotipo e delle caratteristiche individuali del paziente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-506193-12-00Codice del protocollo1634Partecipanti previsti33 personePromotoreEuropean Organisation For Research And Treatment Of Cancer

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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