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Studio su rilzabrutinib in pazienti adulti con Trombocitopenia Immune (ITP) recidivante

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una condizione chiamata Trombocitopenia Immune, una malattia in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Questo può portare a sanguinamenti e lividi facili. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato rilzabrutinib, noto anche con il codice PRN1008. Rilzabrutinib è un inibitore orale della BTK, una proteina coinvolta nella risposta immunitaria.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di rilzabrutinib in adulti con Trombocitopenia Immune che hanno avuto una ricaduta o non hanno risposto adeguatamente ad altri trattamenti. Il farmaco sarà somministrato in diverse dosi per capire quale sia la più sicura e efficace. Lo studio è diviso in due parti: la prima parte esplora diverse dosi, mentre la seconda parte si concentra su una dose specifica di 400 mg due volte al giorno.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono le loro piastrine al trattamento. L'obiettivo è osservare se le piastrine aumentano in numero e se questo aumento è sostenuto nel tempo. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si prevede che durerà fino al 2025.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

    Viene confermata l'idoneità del paziente, che deve avere un'età compresa tra 18 e 80 anni e una diagnosi di trombocitopenia immune.

  2. Passaggio 2

    Fase A dello studio

    Il paziente inizia a prendere rilzabrutinib, un farmaco in compresse per uso orale.

    Durante questa fase, vengono testati fino a quattro livelli di dosaggio per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Il paziente viene monitorato per eventuali effetti collaterali e per l'attività clinica del farmaco.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dei risultati

    Viene valutata la risposta delle piastrine del paziente al trattamento, con particolare attenzione all'aumento dei conteggi delle piastrine.

    Vengono registrati gli eventi avversi emergenti dal trattamento.

  4. Passaggio 4

    Fase B dello studio

    Il paziente continua il trattamento con rilzabrutinib alla dose di 400 mg due volte al giorno.

    Questa fase mira a esplorare ulteriormente l'attività clinica e la durata della risposta al farmaco.

    Il paziente viene monitorato per l'aumento sostenuto dei conteggi delle piastrine e per eventuali necessità di terapie di salvataggio.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla fine del periodo di trattamento, viene valutata la risposta complessiva del paziente al farmaco.

    Vengono analizzati i dati raccolti per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con rilzabrutinib.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Essere un paziente di sesso maschile o femminile.
  • Avere un'età compresa tra 18 e 80 anni.
  • Avere una condizione chiamata Trombocitopenia Immune, che può essere sia primaria che secondaria. Questa è una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Trombocitopenia Immune. Questa è una condizione in cui il sistema immunitario attacca le proprie piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non hanno avuto una risposta insufficiente o che non sono ricadute dopo trattamenti precedenti per la Trombocitopenia Immune.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco in studio, chiamato rilzabrutinib, per motivi di sicurezza o tollerabilità.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Rilzabrutinib: Questo farmaco è un inibitore orale della tirosina chinasi di Bruton (BTK). Viene studiato per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti con trombocitopenia immune (ITP) recidivante. L'obiettivo è capire come il farmaco possa influenzare l'attività clinica nei pazienti che hanno avuto una ricaduta o una risposta insufficiente a terapie precedenti. Rilzabrutinib viene somministrato per valutare la risposta delle piastrine durante le prime settimane di trattamento attivo.

Che cosa si sa già del trattamento

Rilzabrutinib – È un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della Trombocitopenia Immune (ITP). Questo farmaco è un inibitore della tirosina chinasi di Bruton (BTK), che agisce bloccando un enzima coinvolto nella risposta immunitaria, riducendo così l'attacco del sistema immunitario alle piastrine. Rilzabrutinib è classificato come un inibitore della BTK e viene studiato per la sua sicurezza, tollerabilità e attività clinica nei pazienti con ITP che hanno avuto una ricaduta o una risposta insufficiente a terapie precedenti.

Malattie studiate

Porpora Trombocitopenica Immune – È una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che sono cellule del sangue essenziali per la coagulazione. Questo porta a una riduzione del numero di piastrine nel sangue, causando un aumento del rischio di sanguinamento e lividi. La condizione può manifestarsi con sintomi come petecchie, ecchimosi, e sanguinamenti delle mucose. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano episodi acuti e altri che hanno una forma cronica. La causa esatta della malattia non è completamente compresa, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali possano contribuire al suo sviluppo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2023-509397-39-00Codice del protocolloDFI17124Partecipanti previsti83 personePromotorePrincipia Biopharma Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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