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Studio su Neuroblastoma ad Alto Rischio: Chemoimmunoterapia con Irinotecan, Temozolomide e Dinutuximab Beta per Pazienti con Risposta Metastatica Insufficiente

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il neuroblastoma ad alto rischio è una forma di cancro che colpisce principalmente i bambini e si sviluppa dalle cellule nervose immature. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia, cercando di confrontare diverse strategie di trattamento per migliorare la risposta al trattamento e la sopravvivenza. Il trattamento include diverse fasi: chemioterapia di induzione, chemioterapia ad alte dosi e radioterapia. Inoltre, per i pazienti che non rispondono adeguatamente alla chemioterapia iniziale, viene introdotta una combinazione di chemioterapia e immunoterapia.

Lo studio utilizza diversi farmaci chemioterapici, tra cui vincristine sulfate, Ifosfamide, Temozolomide, Cisplatin, Melphalan, Irinotecan Hydrochloride Trihydrate, Thiotepa, Cyclophosphamide, Etoposide, Doxorubicin Hydrochloride, Busulfan, Carboplatin, Vindesine, e dacarbazine. Questi farmaci sono somministrati in diverse combinazioni e dosaggi per valutare quale regime terapeutico offre i migliori risultati. Alcuni pazienti riceveranno anche un placebo per confrontare l'efficacia dei trattamenti.

Lo scopo principale dello studio è confrontare l'efficacia di due regimi di induzione e valutare l'efficacia della chemioterapia ad alte dosi e della radioterapia in pazienti con neuroblastoma ad alto rischio. Inoltre, per i pazienti con risposta metastatica insufficiente, verrà valutata l'efficacia di un trattamento combinato di irinotecan e temozolomide con dinutuximab beta. Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà diversi anni, con l'obiettivo di migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti affetti da questa grave malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione allo studio

    Il paziente viene inserito nello studio clinico per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per confermare l'idoneità del paziente secondo i criteri stabiliti.

  2. Passaggio 2

    Fase di induzione

    Il paziente riceve uno dei due regimi di induzione: GPOH o RAPID COJEC.

    Questa fase mira a ridurre il tumore e migliorare la risposta del paziente al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Chemioterapia ad alte dosi

    Dopo la fase di induzione, il paziente riceve chemioterapia ad alte dosi.

    Viene utilizzato un singolo trattamento con busulfan e melphalan (Bu-Mel) o un trattamento tandem con thiotepa seguito da Bu-Mel, a seconda della risposta del paziente.

  4. Passaggio 4

    Radioterapia

    Il paziente riceve radioterapia alla zona del tumore pre-operatorio.

    In caso di residuo tumorale macroscopico, viene somministrata una dose aggiuntiva di radioterapia.

  5. Passaggio 5

    Chemoimmunoterapia

    Per i pazienti con risposta metastatica insufficiente, viene introdotta la chemoimmunoterapia.

    Questa fase include 4 cicli di irinotecan e temozolomide (TEMIRI) combinati con dinutuximab beta (DB).

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la risposta al trattamento e gestire eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami del sangue, imaging e altre procedure diagnostiche.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Diagnosi confermata di neuroblastoma ad alto rischio secondo i criteri internazionali modificati.
  • Età superiore a 365 giorni al momento della diagnosi per il neuroblastoma di stadio M, senza limite massimo di età.
  • Per le femmine in età fertile, è necessario un test di gravidanza negativo prima dell'inizio del trattamento.
  • Accordo a utilizzare metodi contraccettivi adeguati durante lo studio e per un anno dopo la sua conclusione.
  • Consenso informato scritto da parte del paziente o dei genitori/rappresentante legale.
  • Affiliazione a un regime di sicurezza sociale o beneficiario dello stesso secondo i requisiti locali.
  • Disponibilità e capacità di partecipare alle visite e procedure dello studio come da protocollo.
  • Per i pazienti con malattia metastatica, risposta completa o parziale nei siti metastatici dopo la chemioterapia di induzione.
  • Funzione degli organi e stato di salute accettabili, con un punteggio di performance di almeno 50%.
  • Disponibilità di cellule staminali raccolte sufficienti per il trattamento.
  • Nessuna progressione della malattia dopo il trattamento ad alta dose e trapianto di cellule staminali.
  • Intervallo tra l'ultimo trapianto di cellule staminali e l'inizio della radioterapia compreso tra 60 e 90 giorni.
  • Nessuna infezione attiva e tossicità gastrointestinale di grado superiore a 2.
  • Saturazione di ossigeno superiore al 94%.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una diagnosi di neuroblastoma ad alto rischio. Il neuroblastoma è un tipo di tumore che colpisce principalmente i bambini.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rispondono adeguatamente alla chemioterapia di induzione. La chemioterapia di induzione è un trattamento iniziale per ridurre il tumore.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una risposta sufficiente al trattamento metastatico. Il trattamento metastatico è un trattamento per il cancro che si è diffuso ad altre parti del corpo.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • GPOH

    è un regime di chemioterapia utilizzato per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio. Questo trattamento mira a ridurre il tumore e le cellule cancerose nel corpo prima di passare ad altre fasi del trattamento.

  • RAPID COJEC

    è un altro regime di chemioterapia per il neuroblastoma ad alto rischio. È progettato per essere un trattamento intensivo che aiuta a ridurre rapidamente il tumore e le cellule cancerose.

  • Busulfan e melphalan (Bu-Mel)

    sono farmaci chemioterapici utilizzati insieme in una fase di trattamento chiamata chemioterapia ad alte dosi (HDC). Questo trattamento è destinato a distruggere le cellule tumorali rimaste dopo la chemioterapia iniziale.

  • Thiotepa

    è un farmaco chemioterapico utilizzato in combinazione con altri farmaci per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio. Viene somministrato prima di Bu-Mel in un approccio chiamato tandem HDC, che prevede due cicli di chemioterapia ad alte dosi.

  • Irinotecan e temozolomide (TEMIRI)

    sono farmaci chemioterapici utilizzati insieme per trattare i pazienti con neuroblastoma che non hanno risposto adeguatamente alla chemioterapia iniziale. Questo regime è combinato con un altro trattamento per migliorare la risposta del corpo.

  • Dinutuximab beta (DB)

    è un tipo di terapia immunitaria utilizzata per trattare il neuroblastoma. Funziona aiutando il sistema immunitario del corpo a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Viene utilizzato in combinazione con TEMIRI per i pazienti che non hanno risposto sufficientemente alla chemioterapia iniziale.

Che cosa si sa già del trattamento

Dinutuximab beta – Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è attualmente in fase di studio clinico per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio. È utilizzato principalmente in combinazione con altri farmaci per migliorare la risposta nei pazienti che non hanno risposto adeguatamente alla chemioterapia iniziale. Dinutuximab beta agisce legandosi a una specifica molecola sulla superficie delle cellule tumorali, stimolando il sistema immunitario a distruggere queste cellule. Appartiene alla classe dei farmaci noti come anticorpi monoclonali.

Malattie studiate

Neuroblastoma ad alto rischio – Il neuroblastoma ad alto rischio è un tipo di tumore che si sviluppa dalle cellule nervose immature nei bambini, spesso localizzato nelle ghiandole surrenali, nel collo, nel torace o nella colonna vertebrale. Questo tumore è caratterizzato da una crescita rapida e può diffondersi ad altre parti del corpo, come ossa, midollo osseo e linfonodi. I sintomi possono includere dolore osseo, febbre, perdita di peso e una massa addominale palpabile. La progressione della malattia può variare, ma nei casi ad alto rischio, il tumore tende a essere più aggressivo e resistente ai trattamenti iniziali. La diagnosi precoce e il monitoraggio continuo sono cruciali per gestire la malattia e limitare la sua diffusione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-514917-36-00Codice del protocollo2019/2894Partecipanti previsti1 199 personePromotoreInstitut Gustave Roussy

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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