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Studio su medulloblastoma nei bambini dai 3 ai 5 anni: carboplatino e combinazione di farmaci

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il medulloblastoma è un tipo di tumore cerebrale che colpisce principalmente i bambini. Questo studio clinico si concentra su bambini di età compresa tra 3 e 5 anni con medulloblastoma a rischio standard, ma con diversi profili di rischio biologico. L'obiettivo è valutare l'efficacia di diversi trattamenti per migliorare la sopravvivenza senza eventi, che significa il tempo in cui il paziente rimane libero da complicazioni o progressione della malattia.

Il trattamento prevede l'uso di diversi farmaci chemioterapici, tra cui carboplatino, metotrexato, cisplatino, ciclofosfamide, doxorubicina cloridrato, vinblastina solfato, vincristina e lomustina. Questi farmaci sono somministrati in combinazione con la radioterapia, che utilizza radiazioni per ridurre o eliminare le cellule tumorali. Alcuni pazienti riceveranno anche un placebo per confrontare l'efficacia dei trattamenti.

Lo studio è suddiviso in diverse fasi, durante le quali i partecipanti riceveranno i trattamenti previsti e saranno monitorati per valutare la loro risposta e la presenza di eventuali effetti collaterali. L'obiettivo principale è confermare che la sopravvivenza senza eventi a tre anni rimanga superiore all'80% nei bambini con un profilo biologico a basso rischio. Inoltre, si valuterà se l'aggiunta di carboplatino alla radioterapia possa influenzare la sopravvivenza nei pazienti con un profilo di rischio medio. Lo studio include anche un registro per i casi di medulloblastoma che si verificano in contesti di predisposizione genetica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di carboplatino per via endovenosa. Questo farmaco viene utilizzato in combinazione con la radioterapia per i pazienti con profilo di rischio medio.

    La radioterapia prevede un'irradiazione del sistema nervoso centrale con una dose di 23,4 Gy, seguita da un potenziamento sulla zona del tumore primario.

  2. Passaggio 2

    Chemioterapia di mantenimento

    Dopo la radioterapia, inizia la fase di chemioterapia di mantenimento. Questa fase include l'uso di diversi farmaci chemioterapici somministrati per via endovenosa e orale.

    I farmaci utilizzati includono metotrexato (somministrato per via intraventricolare), cisplatino, ciclofosfamide, doxorubicina cloridrato, vinblastina solfato, vincristina e lomustina (somministrata per via orale).

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto il periodo di trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami del sangue, risonanze magnetiche e altre indagini diagnostiche per valutare la progressione della malattia e l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione finale per determinare l'eventuale remissione della malattia.

    Viene fornito un piano di follow-up per monitorare la salute a lungo termine e prevenire eventuali recidive.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età alla diagnosi: almeno 3-5 anni (a seconda del paese) e meno di 16 anni per alcuni gruppi, meno di 22 anni per altri.
  • Diagnosi di medulloblastoma confermata tramite esame istologico e genetico.
  • Per alcuni gruppi, è necessario escludere alterazioni genetiche specifiche come TP53, PTCH, SUFU, BRCA2 e PALB2.
  • Profilo biologico a basso rischio, definito dalla presenza di mutazione della β-catenina che attiva il WNT.
  • Assenza di amplificazione dei geni MYC o MYCN, determinata tramite tecniche specifiche di laboratorio.
  • Nessuna terapia precedente per il medulloblastoma, eccetto l'intervento chirurgico.
  • Nessun deficit uditivo significativo, valutato tramite test specifici dell'udito.
  • Inizio della terapia post-operatoria entro 28 giorni dall'intervento chirurgico.
  • Funzione epatica, renale ed ematologica adeguata, secondo specifici criteri di laboratorio.
  • Nessuna alterazione genetica identificata nei geni APC, PTCH, SUFU, TP53, PALB2 o BRCA2.
  • Nessuna controindicazione medica alla terapia prevista dal protocollo.
  • Consenso informato scritto e, se appropriato, assenso del paziente per la terapia, secondo le leggi del paese partecipante.
  • Approvazione del comitato etico nazionale e locale, inclusa l'approvazione per studi biologici.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una diagnosi di medulloblastoma. Il medulloblastoma è un tipo di tumore cerebrale.
  • I pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio non possono partecipare. Lo studio è rivolto a bambini e adolescenti.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nei gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Sia i maschi che le femmine possono partecipare, quindi non ci sono esclusioni basate sul genere.
  • I pazienti che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come i bambini, sono inclusi nello studio, quindi non sono esclusi per questo motivo.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Carboplatino

    Il carboplatino è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro. In questo studio, viene somministrato insieme alla radioterapia per vedere se migliora la sopravvivenza libera da eventi nei bambini e adolescenti con medulloblastoma a rischio standard e profilo biologico a rischio medio.

  • Radioterapia

    La radioterapia utilizza radiazioni ad alta energia per distruggere le cellule tumorali. In questo studio, viene utilizzata per trattare il medulloblastoma nei bambini e adolescenti. La radioterapia viene somministrata alla colonna vertebrale e al tumore primario, e in alcuni casi, anche alle metastasi.

  • Chemioterapia a intensità ridotta

    La chemioterapia a intensità ridotta implica l'uso di farmaci chemioterapici a dosi più basse per ridurre gli effetti collaterali mantenendo l'efficacia del trattamento. In questo studio, viene utilizzata per trattare i bambini e adolescenti con medulloblastoma a basso rischio biologico.

  • Trattamento adattato alla mutazione TP53

    Questo trattamento è specificamente adattato per i pazienti con medulloblastoma che presentano una mutazione nel gene TP53. L'obiettivo è migliorare la sopravvivenza libera da eventi rispetto ai trattamenti storici per questo tipo di mutazione.

Che cosa si sa già del trattamento

Carboplatino – Il carboplatino è un farmaco che viene somministrato per via endovenosa, spesso utilizzato in combinazione con la radioterapia per trattare il medulloblastoma nei bambini e adolescenti. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia nel migliorare la sopravvivenza libera da eventi in pazienti con profili biologici a rischio standard o medio. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di tumori cerebrali pediatrici, in particolare il medulloblastoma. Il meccanismo d'azione del carboplatino coinvolge il legame con il DNA delle cellule tumorali, interferendo con la loro capacità di replicarsi e crescere. È classificato come un agente chemioterapico appartenente alla classe dei composti del platino.

Malattie studiate

Medulloblastoma – Il medulloblastoma è un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nel cervelletto, la parte del cervello che controlla l'equilibrio e la coordinazione. È più comune nei bambini e negli adolescenti, ma può verificarsi anche negli adulti. Questo tumore tende a crescere rapidamente e può diffondersi al sistema nervoso centrale attraverso il liquido cerebrospinale. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, vomito, problemi di equilibrio e coordinazione, e cambiamenti nel comportamento. La progressione della malattia può variare, ma spesso richiede un trattamento intensivo per controllare la crescita del tumore e prevenire la diffusione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-513724-42-00Codice del protocolloPNET 5 MBPartecipanti previsti400 personePromotoreUniversity Medical Center Hamburg-Eppendorf

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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