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Studio clinico sul medulloblastoma ad alto rischio: valutazione di nuovi approcci terapeutici con combinazione di farmaci in pazienti di età superiore ai 3 anni

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento del medulloblastoma ad alto rischio, un tipo di tumore cerebrale. Lo studio valuterà diversi approcci terapeutici per migliorare i risultati del trattamento nei pazienti di età superiore ai 3 anni. I trattamenti includono la radioterapia convenzionale, la radioterapia iperfrazionata accelerata e la terapia ad alte dosi con tiotepa.

I farmaci utilizzati nel trattamento includono: carboplatino, cisplatino, ciclofosfamide, vincristina solfato, temozolomide e lomustina. Questi medicinali vengono somministrati in diverse combinazioni e attraverso diverse vie di somministrazione (per via orale o endovenosa) durante il corso del trattamento.

Lo studio valuterà principalmente quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori dopo il trattamento. Verranno anche analizzati altri aspetti importanti come la sopravvivenza generale dei pazienti e quanto tempo passa prima che la malattia progredisca. Il trattamento prevede diverse fasi che includono chemioterapia iniziale, radioterapia e chemioterapia di mantenimento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale del trattamento

    Il trattamento inizia con la chemioterapia di induzione, che prevede la somministrazione di carboplatino per via endovenosa.

    Durante questa fase, verrà effettuato un monitoraggio regolare delle funzioni epatiche, renali e del sangue.

  2. Passaggio 2

    Radioterapia

    Verranno utilizzati due possibili approcci di radioterapia:

    Opzione 1: Radioterapia convenzionale (una volta al giorno)

    Opzione 2: Radioterapia iperfrazionata accelerata (HART), che prevede più sedute giornaliere

  3. Passaggio 3

    Terapia ad alte dosi

    Somministrazione di tiotepa ad alte dosi per via endovenosa

    Questo trattamento viene seguito dalla radioterapia convenzionale

  4. Passaggio 4

    Chemioterapia di mantenimento

    Il trattamento prosegue con due possibili schemi di terapia di mantenimento

    I farmaci utilizzati includono temozolomide (per via orale), lomustina (per via orale), vincristina solfato (per via endovenosa) e ciclofosfamide (per via endovenosa)

    La durata e la frequenza dei cicli verranno stabilite in base alla risposta individuale al trattamento

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo

    Durante tutto il periodo del trattamento, verranno effettuati regolari controlli per valutare:

    La funzionalità epatica (livelli di bilirubina, ALT, AST)

    La funzionalità renale (livelli di creatinina)

    I valori ematologici (neutrofili, piastrine)

    La capacità uditiva

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Età alla diagnosi maggiore o uguale a 3 anni. La data di diagnosi è il giorno in cui viene effettuato l'intervento chirurgico iniziale.

  • Medulloblastoma ad alto rischio confermato istologicamente, con almeno una delle seguenti caratteristiche:

    • Presenza di metastasi
    • Specifici sottotipi tumorali identificati
    • Presenza di determinati marcatori biologici
    • Tumore residuo significativo dopo l'intervento chirurgico
  • Test di gravidanza negativo per le pazienti in età fertile
  • Impegno a utilizzare una contraccezione efficace durante il trattamento (per pazienti in età fertile)
  • Consenso informato scritto del paziente e/o del genitore/tutore legale
  • Nessun trattamento precedente per medulloblastoma, eccetto la chirurgia (è consentito un ciclo di chemioterapia di induzione in caso di urgenza clinica)

  • Funzionalità epatica adeguata:

    • Bilirubina totale non superiore a 1,5 volte il limite normale
    • ALT o AST inferiore a 2,5 volte il limite normale
  • Funzionalità renale adeguata con creatinina non superiore a 1,5 volte il limite normale

  • Funzionalità ematologica adeguata:

    • Neutrofili ≥1 x 109/L
    • Piastrine ≥100 x 109/L
  • Nessun deficit uditivo significativo in almeno un orecchio
  • Condizioni mediche generali idonee a ricevere il trattamento
  • Disponibilità a fornire campioni biologici (tessuto tumorale e sangue) per analisi molecolari

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti che non hanno una diagnosi istologica confermata di medulloblastoma ad alto rischio
  • Pazienti che non appartengono ai sottogruppi SHH (Sonic Hedgehog) o non-SHH/non-WNT (Gruppi 3 e 4) del medulloblastoma
  • Pazienti che non presentano almeno una caratteristica aggiuntiva di alto rischio
  • Pazienti di età non compresa nella fascia pediatrica o giovani adulti
  • Pazienti che non sono in grado di sottoporsi alla radioterapia convenzionale
  • Pazienti che non possono ricevere la chemioterapia ad alte dosi con tiotepa
  • Pazienti che presentano controindicazioni al trattamento con radioterapia iperfrazionata accelerata (HART)
  • Pazienti che non possono sottoporsi alla chemioterapia di mantenimento
  • Pazienti con gravi condizioni mediche concomitanti che potrebbero interferire con il trattamento previsto
  • Pazienti che non possono fornire un consenso informato valido (o i cui tutori legali non possono fornirlo)
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Thiotepa è un farmaco chemioterapico utilizzato nel trattamento del medulloblastoma ad alto rischio. Viene somministrato come terapia ad alte dosi prima della radioterapia convenzionale. Questo farmaco agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di moltiplicarsi. La radioterapia convenzionale è un trattamento che utilizza radiazioni ad alta energia per distruggere le cellule tumorali. Viene somministrata una volta al giorno secondo uno schema standard. La radioterapia iperfrazionata accelerata (HART) è una forma speciale di radioterapia che prevede la somministrazione di dosi più piccole di radiazioni più volte al giorno. Questo approccio può essere più efficace nel controllare la crescita del tumore rispetto alla radioterapia convenzionale. La chemioterapia di mantenimento viene somministrata dopo il completamento del trattamento principale per prevenire la ricomparsa del tumore. In questo studio vengono confrontati due diversi regimi di chemioterapia di mantenimento per valutarne l'efficacia.

Che cosa si sa già del trattamento

Thiotepa - Un agente chemioterapico alchilante utilizzato principalmente nel trattamento del medulloblastoma ad alto rischio. Viene somministrato per via endovenosa come parte di un regime di terapia ad alte dosi (HDT) in combinazione con la radioterapia convenzionale. Il farmaco agisce attraverso l'alchilazione del DNA, interferendo con la replicazione cellulare e causando la morte delle cellule tumorali. Thiotepa appartiene alla classe degli agenti alchilanti ed è particolarmente efficace nel trattamento dei tumori cerebrali pediatrici, specialmente nei casi di medulloblastoma con caratteristiche ad alto rischio come i sottotipi SHH o non-SHH/non-WNT (Gruppi 3 e 4). Note: I provided the description in Italian as requested, maintaining a simple language while covering the key aspects of thiotepa, which is the main medication mentioned in the clinical trial data provided. The description includes the administration method, therapeutic use, mechanism of action, and classification, all written in a way that would be understandable to non-medical readers.

Malattie studiate

Medulloblastoma - Il medulloblastoma è un tumore maligno che si sviluppa nel cervelletto, la parte del cervello responsabile del coordinamento e dell'equilibrio. Si tratta di un tumore che colpisce principalmente i bambini e i giovani adulti. Esistono diversi sottotipi di medulloblastoma, tra cui il sottotipo SHH (Sonic Hedgehog) e i gruppi 3 e 4 (non-SHH/non-WNT). La malattia può diffondersi attraverso il liquido cerebrospinale ad altre parti del sistema nervoso centrale. Il medulloblastoma ad alto rischio è caratterizzato dalla presenza di specifiche caratteristiche molecolari e biologiche che ne definiscono l'aggressività. La progressione della malattia può causare sintomi come mal di testa, problemi di equilibrio, nausea e alterazioni della vista.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-510578-25-00Codice del protocolloRG_18-205Partecipanti previsti650 personePromotoreThe University Of Birmingham

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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