Studio su Mavacamten per adolescenti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica

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  • Bristol-Myers Squibb Services Unlimited Company

Di cosa tratta questo studio

La Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica รจ una malattia del cuore in cui il muscolo cardiaco diventa anormalmente spesso, rendendo difficile per il cuore pompare il sangue. Questo studio clinico si concentra su adolescenti di etร  compresa tra 12 e 18 anni che presentano questa condizione. L’obiettivo principale รจ valutare l’effetto del farmaco Mavacamten rispetto a un placebo. Mavacamten รจ un farmaco somministrato in capsule che mira a ridurre l’ostruzione nel tratto di efflusso del ventricolo sinistro, una parte del cuore che puรฒ essere colpita dalla malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Mavacamten o un placebo per un periodo di tempo stabilito. Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule. I dosaggi di Mavacamten variano da 1 mg a 15 mg per capsula. Lo studio รจ progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il piรน possibile obiettivi.

Lo scopo dello studio รจ osservare come Mavacamten influisce sull’ostruzione del flusso sanguigno nel cuore e sui sintomi associati alla Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica. I partecipanti saranno monitorati per eventuali cambiamenti nei sintomi e nella funzione cardiaca durante il corso dello studio. I risultati aiuteranno a capire meglio l’efficacia e la sicurezza di Mavacamten in questa popolazione di pazienti.

1inizio dello studio

Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

Viene confermata l’idoneitร  del paziente in base ai criteri di inclusione, che includono l’etร  tra 12 e meno di 18 anni, una diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica e la presenza di ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT).

2fase di randomizzazione

Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverร  il farmaco mavacamten e l’altro un placebo.

Il farmaco o il placebo viene somministrato in forma di capsule orali.

3somministrazione del trattamento

Il paziente assume il trattamento assegnato per un periodo di 28 settimane.

La dose e la frequenza del farmaco sono determinate dal protocollo dello studio e monitorate dal personale medico.

4visite di monitoraggio

Durante lo studio, il paziente partecipa a visite regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Le visite includono esami fisici, test di laboratorio e valutazioni cardiologiche, come l’elettrocardiogramma e il test di picco del consumo di ossigeno.

5valutazione dei risultati

Alla fine delle 28 settimane, vengono valutati i cambiamenti rispetto al valore iniziale nel gradiente LVOT durante la manovra di Valsalva.

Vengono anche valutati altri parametri secondari, come il gradiente LVOT a riposo, il gradiente di picco post-esercizio, lo spessore massimo della parete e la classe NYHA.

6conclusione dello studio

Dopo la valutazione finale, il paziente riceve informazioni sui risultati dello studio e sulle eventuali opzioni di trattamento future.

Il paziente viene seguito per un periodo di tempo per monitorare eventuali effetti a lungo termine del trattamento.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere adolescenti di etร  compresa tra 12 e meno di 18 anni al momento dell’accordo a partecipare.
  • Avere una diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica (HCM), che รจ una condizione in cui il cuore diventa piรน spesso del normale.
  • Avere un’ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT), che significa che c’รจ un blocco nel flusso di sangue dal cuore.
  • Presentare sintomi, cioรจ avere segni o disturbi causati dalla condizione.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. Questa รจ una condizione in cui il cuore ha una parete muscolare piรน spessa del normale, causando problemi nel flusso sanguigno.
  • Non possono partecipare persone che non hanno un’ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro. Questo รจ un problema che si verifica quando il flusso di sangue dal cuore รจ bloccato o ridotto.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono adolescenti.
  • Non possono partecipare persone che non sono nรฉ maschi nรฉ femmine.
  • Non possono partecipare persone che non fanno parte di una popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
13.11.2024
Germania Germania
Non reclutando
05.09.2024
Irlanda Irlanda
Non reclutando
13.12.2024
Italia Italia
Non reclutando
10.03.2025
Spagna Spagna
Non reclutando
11.10.2024

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Mavacamten รจ un farmaco studiato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica negli adolescenti. Questo farmaco agisce riducendo l’ostruzione del tratto di efflusso del ventricolo sinistro, che รจ una caratteristica comune di questa condizione cardiaca. L’obiettivo รจ migliorare i sintomi e la qualitร  della vita dei pazienti affetti da questa malattia.

Malattie investigate:

Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica โ€“ รˆ una malattia del cuore caratterizzata da un ispessimento anomalo del muscolo cardiaco, in particolare del ventricolo sinistro. Questo ispessimento puรฒ ostacolare il flusso sanguigno dal cuore al resto del corpo, causando sintomi come dolore toracico, affaticamento e difficoltร  respiratorie. La malattia puรฒ progredire con l’aumento della pressione nel tratto di efflusso del ventricolo sinistro, peggiorando i sintomi. Nei casi piรน gravi, puรฒ portare a svenimenti o palpitazioni. La condizione รจ spesso ereditaria e puรฒ manifestarsi a qualsiasi etร . La diagnosi precoce รจ importante per gestire i sintomi e migliorare la qualitร  della vita.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 13:56

Trial ID:
2023-505650-17-00
Numero di protocollo
CV027-010
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Farmaci studiati:
    Italia