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Studio su mavacamten per adolescenti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica è una malattia del cuore in cui il muscolo cardiaco diventa anormalmente spesso, rendendo difficile per il cuore pompare il sangue. Questo studio clinico si concentra su adolescenti di età compresa tra 12 e 18 anni che presentano questa condizione. L'obiettivo principale è valutare l'effetto del farmaco mavacamten rispetto a un placebo. Mavacamten è un farmaco somministrato in capsule che mira a ridurre l'ostruzione nel tratto di efflusso del ventricolo sinistro, una parte del cuore che può essere colpita dalla malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno mavacamten o un placebo per un periodo di tempo stabilito. Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule. I dosaggi di mavacamten variano da 1 mg a 15 mg per capsula. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi.

Lo scopo dello studio è osservare come mavacamten influisce sull'ostruzione del flusso sanguigno nel cuore e sui sintomi associati alla Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica. I partecipanti saranno monitorati per eventuali cambiamenti nei sintomi e nella funzione cardiaca durante il corso dello studio. I risultati aiuteranno a capire meglio l'efficacia e la sicurezza di mavacamten in questa popolazione di pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

    Viene confermata l'idoneità del paziente in base ai criteri di inclusione, che includono l'età tra 12 e meno di 18 anni, una diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica e la presenza di ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT).

  2. Passaggio 2

    Fase di randomizzazione

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il farmaco mavacamten e l'altro un placebo.

    Il farmaco o il placebo viene somministrato in forma di capsule orali.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il paziente assume il trattamento assegnato per un periodo di 28 settimane.

    La dose e la frequenza del farmaco sono determinate dal protocollo dello studio e monitorate dal personale medico.

  4. Passaggio 4

    Visite di monitoraggio

    Durante lo studio, il paziente partecipa a visite regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Le visite includono esami fisici, test di laboratorio e valutazioni cardiologiche, come l'elettrocardiogramma e il test di picco del consumo di ossigeno.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    Alla fine delle 28 settimane, vengono valutati i cambiamenti rispetto al valore iniziale nel gradiente LVOT durante la manovra di Valsalva.

    Vengono anche valutati altri parametri secondari, come il gradiente LVOT a riposo, il gradiente di picco post-esercizio, lo spessore massimo della parete e la classe NYHA.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Dopo la valutazione finale, il paziente riceve informazioni sui risultati dello studio e sulle eventuali opzioni di trattamento future.

    Il paziente viene seguito per un periodo di tempo per monitorare eventuali effetti a lungo termine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Essere adolescenti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni al momento dell'accordo a partecipare.
  • Avere una diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica (HCM), che è una condizione in cui il cuore diventa più spesso del normale.
  • Avere un'ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT), che significa che c'è un blocco nel flusso di sangue dal cuore.
  • Presentare sintomi, cioè avere segni o disturbi causati dalla condizione.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. Questa è una condizione in cui il cuore ha una parete muscolare più spessa del normale, causando problemi nel flusso sanguigno.
  • Non possono partecipare persone che non hanno un'ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro. Questo è un problema che si verifica quando il flusso di sangue dal cuore è bloccato o ridotto.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono adolescenti.
  • Non possono partecipare persone che non sono né maschi né femmine.
  • Non possono partecipare persone che non fanno parte di una popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Farmaci in studio

Mavacamten è un farmaco studiato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica negli adolescenti. Questo farmaco agisce riducendo l'ostruzione del tratto di efflusso del ventricolo sinistro, che è una caratteristica comune di questa condizione cardiaca. L'obiettivo è migliorare i sintomi e la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Mavacamten – Mavacamten è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua capacità di ridurre l'ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro nei pazienti adolescenti. Mavacamten agisce a livello molecolare modulando l'attività della miosina cardiaca, riducendo così la contrazione eccessiva del muscolo cardiaco. È classificato come un modulatore allosterico della miosina, e la sua efficacia e sicurezza sono ancora oggetto di ricerca nella letteratura medica.

Malattie studiate

Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica – È una malattia del cuore caratterizzata da un ispessimento anomalo del muscolo cardiaco, in particolare del ventricolo sinistro. Questo ispessimento può ostacolare il flusso sanguigno dal cuore al resto del corpo, causando sintomi come dolore toracico, affaticamento e difficoltà respiratorie. La malattia può progredire con l'aumento della pressione nel tratto di efflusso del ventricolo sinistro, peggiorando i sintomi. Nei casi più gravi, può portare a svenimenti o palpitazioni. La condizione è spesso ereditaria e può manifestarsi a qualsiasi età. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-505650-17-00Codice del protocolloCV027-010Partecipanti previsti40 personePromotoreBristol-Myers Squibb Services Unlimited Company

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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