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Studio su linvoseltamab in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante o refrattario

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il mieloma multiplo è un tipo di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con mieloma multiplo che è tornato o non ha risposto ai trattamenti precedenti. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato REGN5458, noto anche come linvoseltamab, che è un tipo di anticorpo progettato per colpire specificamente le cellule tumorali. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di questo farmaco nei pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno REGN5458 in diverse modalità, come iniezioni o infusioni, per determinare la dose più sicura ed efficace. Alcuni pazienti potrebbero ricevere anche un trattamento pre-esistente per ridurre il rischio di effetti collaterali. Lo studio è suddiviso in due fasi: la prima fase si concentra sulla sicurezza e la tollerabilità del farmaco, mentre la seconda fase valuta l'attività anti-tumorale del farmaco. I pazienti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per vedere come il loro corpo risponde al trattamento.

Oltre a REGN5458, lo studio utilizza anche altri farmaci come dexamethasone, un corticosteroide, e tocilizumab, un inibitore del recettore dell'IL-6, per gestire i sintomi e migliorare l'efficacia del trattamento. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. L'obiettivo principale è trovare un trattamento efficace per i pazienti con mieloma multiplo che non hanno avuto successo con le terapie standard.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione allo studio clinico inizia con la somministrazione di linvoseltamab come soluzione per iniezione. Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea o endovenosa, a seconda della fase dello studio.

    La dose iniziale viene determinata in base alla fase di dose escalation, con l'obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con farmaci di supporto

    Durante il trattamento, possono essere somministrati farmaci di supporto per gestire eventuali effetti collaterali. Questi includono dexamethasone (4 mg in compresse o soluzione per iniezione/infusione), diphenhydramine (25 mg in compresse o soluzione per iniezione) e paracetamolo (500 mg in compresse rivestite).

    La somministrazione di questi farmaci avviene secondo necessità per alleviare sintomi come infiammazione, reazioni allergiche o dolore.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il monitoraggio continuo è essenziale per valutare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali. Questo include esami del sangue regolari e valutazioni cliniche.

    La risposta al trattamento viene misurata utilizzando criteri specifici per il mieloma multiplo, come il tasso di risposta obiettiva (ORR) e la sopravvivenza libera da progressione (PFS).

  4. Passaggio 4

    Fase di valutazione finale

    Alla fine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del farmaco linvoseltamab e la sicurezza a lungo termine.

    I risultati vengono analizzati per determinare il miglior regime di dosaggio per le fasi successive dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Il paziente deve avere un performance status ECOG pari o inferiore a 1. Questo significa che il paziente deve essere in grado di svolgere attività quotidiane con poca o nessuna limitazione.
  • Deve esserci una diagnosi confermata di Mieloma Multiplo attivo secondo i criteri diagnostici dell'International Myeloma Working Group (IMWG).
  • Il mieloma del paziente deve essere valutabile in base ai criteri di risposta IMWG del 2016.
  • Per la Fase 1, Parte 1: Il paziente deve aver esaurito tutte le opzioni terapeutiche che potrebbero fornire un beneficio clinico significativo, a causa di recidiva della malattia, malattia refrattaria al trattamento o intolleranza alla terapia. Questo include:
    • Progressione della malattia dopo almeno 3 linee di terapia, o intolleranza alla terapia, che includa un inibitore del proteasoma (PI), un farmaco immunomodulatore (IMiD) e un anticorpo anti-CD38.
    • Oppure, progressione dopo un anticorpo anti-CD38 e malattia "doppia refrattaria" a un PI e un IMiD, o intolleranza alla terapia.
    • Per la Fase 1, Parte 2: Il paziente deve avere una progressione della malattia dopo almeno 3 linee di terapia precedenti, inclusi un PI, un IMiD e un anticorpo anti-CD38, oppure deve essere "tripla refrattaria".
    • Per la Fase 2, Coorti 1 e 2: Il paziente deve avere una progressione della malattia dopo almeno 3 linee di terapia precedenti, inclusi un PI, un IMiD e un anticorpo anti-CD38, oppure deve essere "tripla refrattaria".
    • Per la Fase 2, Coorte 3: Il paziente deve avere una progressione della malattia dopo almeno 3 linee di terapia precedenti, inclusi un PI, un IMiD e un anticorpo anti-CD38, oppure deve essere "tripla refrattaria".
    • Se il paziente ha avuto una recidiva dopo una terapia cellulare CAR-T diretta contro BCMA, il trattamento con CAR-T deve aver portato a una risposta di almeno risposta parziale (PR) o migliore, e se la terapia CAR-T è stata l'ultima terapia ricevuta, deve essere trascorso un minimo di 60 giorni prima del trattamento con REGN5458.
    • Altri criteri di inclusione definiti dal protocollo si applicano.
    • Il paziente deve avere un'età compresa tra 18 e 65 anni.
    • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il mieloma multiplo recidivante o refrattario. Questo è un tipo di cancro del sangue che non risponde più ai trattamenti o che è tornato dopo il trattamento.
  • Non possono partecipare persone che non hanno provato almeno tre trattamenti diversi per il loro mieloma multiplo e che non sono resistenti a tre tipi specifici di farmaci: un inibitore del proteasoma (un farmaco che aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali), un farmaco immunomodulatore (un farmaco che aiuta il sistema immunitario a combattere il cancro) e un anticorpo monoclonale anti-CD38 (un farmaco che si lega a una proteina sulla superficie delle cellule tumorali per distruggerle).
  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto una terapia cellulare chiamata CAR-T diretta contro BCMA, che è un trattamento avanzato per il mieloma multiplo.
  • Non possono partecipare persone che non hanno un'età compresa tra i 18 e i 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • REGN5458

    Questo è un anticorpo bispecifico progettato per colpire specificamente le cellule tumorali nel mieloma multiplo recidivante o refrattario. Funziona legandosi a due bersagli: BCMA, che si trova sulle cellule tumorali, e CD3, che si trova sulle cellule T del sistema immunitario. Questo aiuta a dirigere le cellule T verso le cellule tumorali per distruggerle.

  • Anti-IL-6R

    Questo trattamento viene utilizzato come pre-trattamento per prevenire la sindrome da rilascio di citochine (CRS), un possibile effetto collaterale del trattamento con REGN5458. L'anti-IL-6R agisce bloccando il recettore dell'interleuchina-6, una proteina coinvolta nella risposta infiammatoria del corpo, riducendo così il rischio di CRS.

Che cosa si sa già del trattamento

REGN5458 – Questo farmaco è somministrato per via endovenosa o sottocutanea ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario. REGN5458 è un anticorpo bispecifico che si lega a due bersagli: BCMA, presente sulle cellule tumorali, e CD3, presente sui linfociti T, attivando così il sistema immunitario per attaccare le cellule cancerose. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali bispecifici. Le indicazioni terapeutiche principali includono pazienti che hanno già ricevuto almeno tre linee di terapia o che sono refrattari a specifici trattamenti precedenti.

Malattie studiate

Mieloma Multiplo Recidivante o Refrattario – Il mieloma multiplo è un tipo di cancro che colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi presenti nel midollo osseo. Quando il mieloma multiplo è recidivante, significa che la malattia è tornata dopo un periodo di remissione. Se è refrattario, significa che non risponde più ai trattamenti standard. La malattia può causare danni alle ossa, insufficienza renale, e un indebolimento del sistema immunitario. I sintomi possono includere dolore osseo, stanchezza, e infezioni frequenti. La progressione della malattia varia da persona a persona e può richiedere un monitoraggio continuo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2024-511454-45-00Codice del protocolloR5458-ONC-1826Partecipanti previsti286 personePromotoreRegeneron Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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