Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata, una condizione che colpisce i muscoli e puรฒ causare debolezza e affaticamento. Questa malattia รจ associata alla presenza di anticorpi contro i recettori dell’acetilcolina, una sostanza chimica importante per la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Gefurulimab, noto anche con il codice ALXN1720, che viene somministrato come soluzione per iniezione.
Lo scopo dello studio รจ valutare come il corpo dei pazienti pediatrici, di etร compresa tra 6 e 18 anni, assorbe e risponde al Gefurulimab. I partecipanti riceveranno il farmaco tramite iniezioni sottocutanee, cioรจ sotto la pelle, e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la salute generale dei partecipanti e per raccogliere dati su come il farmaco influisce sulla loro condizione.
Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentrerร esclusivamente sull’osservazione degli effetti del Gefurulimab. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali cambiamenti nei sintomi della Miastenia Gravis Generalizzata e per garantire che il trattamento sia ben tollerato. L’obiettivo รจ comprendere meglio come questo farmaco possa aiutare i giovani pazienti affetti da questa malattia a migliorare la loro qualitร di vita.
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