Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio su Gefurulimab per la Miastenia Gravis Generalizzata nei Bambini e Adolescenti con Anticorpi AChR+

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata, una condizione che colpisce i muscoli e può causare debolezza e affaticamento. Questa malattia è associata alla presenza di anticorpi contro i recettori dell'acetilcolina, una sostanza chimica importante per la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato gefurulimab, noto anche con il codice ALXN1720, che viene somministrato come soluzione per iniezione.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei pazienti pediatrici, di età compresa tra 6 e 18 anni, assorbe e risponde al gefurulimab. I partecipanti riceveranno il farmaco tramite iniezioni sottocutanee, cioè sotto la pelle, e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare la salute generale dei partecipanti e per raccogliere dati su come il farmaco influisce sulla loro condizione.

Lo studio non prevede l'uso di un placebo e si concentrerà esclusivamente sull'osservazione degli effetti del gefurulimab. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali cambiamenti nei sintomi della Miastenia Gravis Generalizzata e per garantire che il trattamento sia ben tollerato. L'obiettivo è comprendere meglio come questo farmaco possa aiutare i giovani pazienti affetti da questa malattia a migliorare la loro qualità di vita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio. È importante che un tutore legale o un caregiver primario sia disponibile per accompagnare il partecipante durante le visite e per aiutare con la gestione del trattamento e la registrazione delle informazioni sulla salute generale.

  2. Passaggio 2

    Vaccinazioni

    Prima del giorno 1 dello studio, è necessario aver ricevuto le vaccinazioni per S. pneumoniae e Hib, a meno che non siano già state somministrate secondo le linee guida nazionali o locali.

    Per ridurre il rischio di infezione meningococcica, è richiesta la vaccinazione contro i gruppi sierologici A, C, W, Y (e B dove disponibile) entro 3 anni prima dell'inizio dello studio. Se la vaccinazione avviene meno di 2 settimane prima del giorno 1, verranno somministrati antibiotici profilattici per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione iniziale.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco gefurulimab viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal protocollo dello studio e dal medico responsabile.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Queste includono esami fisici, test di laboratorio e valutazioni dei sintomi della malattia.

    Verranno raccolti campioni di sangue per misurare le concentrazioni di gefurulimab e altre variabili correlate al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    I risultati dello studio verranno valutati in base a diversi parametri, tra cui la sicurezza del trattamento, i cambiamenti nei sintomi della malattia e la tollerabilità delle iniezioni sottocutanee.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 6 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Tutti i partecipanti devono aver ricevuto le vaccinazioni per S pneumoniae e Hib prima del Giorno 1, a meno che non siano già stati vaccinati secondo le linee guida nazionali/locali.
  • Per ridurre il rischio di infezione meningococcica (N meningitidis), tutti i partecipanti devono essere vaccinati contro l'infezione meningococcica dei gruppi sierologici A, C, W, Y (e B dove disponibile) entro 3 anni prima dell'inizio dello studio. Se la vaccinazione avviene meno di 2 settimane prima del Giorno 1, i partecipanti riceveranno antibiotici preventivi per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione iniziale.
  • Un tutore legale o un caregiver primario deve essere disponibile per aiutare il personale del sito di studio a garantire il follow-up; accompagnare il partecipante al sito di studio in ogni giorno di valutazione; fornire informazioni sul partecipante durante le visite programmate; distribuire accuratamente e in modo affidabile l'intervento dello studio come indicato.
  • Un tutore legale o un caregiver primario deve essere in grado di mantenere accuratamente il registro del partecipante, inclusi elementi di salute generale.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi documentata di miastenia grave generalizzata (gMG) da almeno 3 mesi (90 giorni) prima dello Screening, basata su caratteristiche cliniche della malattia e almeno uno dei seguenti test di conferma: risposta positiva a un test con inibitore dell'acetilcolinesterasi, trasmissione neuromuscolare anormale dimostrata da stimolazione nervosa ripetitiva o elettromiografia a singola fibra, miglioramento precedente dei sintomi durante il trattamento con un inibitore orale dell'acetilcolinesterasi.
  • Test sierologico positivo per autoanticorpi AChR, confermato durante lo Screening da un laboratorio centrale.
  • Classificazione MGFA da II a IV durante lo Screening e il Giorno 1.
  • I partecipanti di età compresa tra 12 e meno di 18 anni devono avere un punteggio totale QMG di almeno 12 durante lo Screening e il Giorno 1. I partecipanti di età compresa tra 6 e meno di 12 anni non hanno un punteggio minimo richiesto, ma devono avere debolezza documentata in almeno un arto.
  • I partecipanti che ricevono trattamenti specifici devono essere a una dose stabile per i periodi di tempo specificati. Se un partecipante ha recentemente interrotto uno di questi trattamenti, deve essere trascorso un periodo di tempo uguale al requisito di dose stabile prima del primo giorno del periodo di Screening.
  • Peso corporeo di almeno 20 kg e, secondo l'opinione dell'Investigatore, probabilmente rimarrà sopra questo peso minimo per tutta la durata dello studio.
  • I partecipanti in età fertile devono seguire le linee guida sulla contraccezione specificate nel protocollo.
  • L'Investigatore, o una persona designata dall'Investigatore, otterrà il consenso informato scritto dal tutore legale di ciascun partecipante e l'assenso del partecipante, quando applicabile, prima di qualsiasi attività specifica dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia autoimmune attiva. Le malattie autoimmuni sono quelle in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come un'infezione virale o batterica.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze, come droghe o alcol.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato o dei reni che potrebbe influenzare la tua salute durante lo studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che, secondo il medico, potrebbe rendere pericolosa la tua partecipazione allo studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Gefurulimab è un farmaco studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei pazienti pediatrici. Questa condizione è una malattia autoimmune che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e facilmente affaticabili. Gefurulimab agisce bloccando l'azione degli anticorpi che attaccano i recettori dell'acetilcolina, una sostanza chimica importante per la comunicazione tra i nervi e i muscoli. L'obiettivo del farmaco è migliorare la forza muscolare e ridurre i sintomi della malattia, rendendo la vita quotidiana più facile per i pazienti. Durante lo studio clinico, i ricercatori valuteranno come il corpo dei pazienti assorbe e risponde a questo trattamento, oltre a monitorare la sua sicurezza e l'efficacia complessiva.

Che cosa si sa già del trattamento

Gefurulimab – Gefurulimab è un farmaco somministrato per via endovenosa, progettato per trattare la miastenia grave generalizzata nei pazienti pediatrici che presentano anticorpi contro il recettore dell'acetilcolina. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei bambini di età compresa tra 6 e 18 anni. Il farmaco agisce bloccando l'attività degli anticorpi che attaccano i recettori dell'acetilcolina, migliorando così la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori, che aiutano a regolare il sistema immunitario.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata con autoanticorpi contro il recettore dell'acetilcolina (AChR) – La Miastenia Gravis Generalizzata è una malattia neuromuscolare caratterizzata da debolezza muscolare e affaticamento. Questa condizione è causata da un malfunzionamento del sistema immunitario che attacca i recettori dell'acetilcolina nei muscoli, impedendo la corretta trasmissione dei segnali nervosi. I sintomi iniziano spesso con debolezza nei muscoli oculari, causando visione doppia e palpebre cadenti. Con il tempo, la debolezza può estendersi ad altri muscoli, influenzando la capacità di masticare, deglutire, parlare e respirare. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento. La gravità dei sintomi può cambiare nel corso della giornata, spesso peggiorando con l'attività fisica e migliorando con il riposo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-515157-17-00Codice del protocolloALXN1720-MG-302Partecipanti previsti15 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.