Lo studio riguarda una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata, che è una condizione che causa debolezza muscolare. Questa ricerca si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efgartigimod PH20 SC, somministrato come soluzione per iniezione. L’obiettivo principale dello studio è confermare la dose appropriata di questo farmaco per i giovani pazienti con Miastenia Gravis Generalizzata.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco efgartigimod PH20 SC e saranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. Saranno osservati i livelli del farmaco nel sangue e come questi influenzano la malattia. Inoltre, verranno registrati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali, come la pressione sanguigna e il battito cardiaco. Lo studio esaminerà anche come il farmaco influisce sulla qualità della vita dei partecipanti e sulla loro capacità di svolgere le attività quotidiane.

Il farmaco efgartigimod alfa è un tipo di proteina progettata per aiutare a ridurre i sintomi della Miastenia Gravis Generalizzata. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco tramite iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo. L’obiettivo è raccogliere dati per determinare la dose più sicura ed efficace per i bambini e gli adolescenti con questa condizione.