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Studio su efgartigimod alfa in bambini con miastenia gravis generalizzata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata, che è una condizione che causa debolezza muscolare. Questa ricerca si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efgartigimod PH20 SC, somministrato come soluzione per iniezione. L'obiettivo principale dello studio è confermare la dose appropriata di questo farmaco per i giovani pazienti con Miastenia Gravis Generalizzata.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco efgartigimod PH20 SC e saranno monitorati per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Saranno osservati i livelli del farmaco nel sangue e come questi influenzano la malattia. Inoltre, verranno registrati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali, come la pressione sanguigna e il battito cardiaco. Lo studio esaminerà anche come il farmaco influisce sulla qualità della vita dei partecipanti e sulla loro capacità di svolgere le attività quotidiane.

Il farmaco efgartigimod alfa è un tipo di proteina progettata per aiutare a ridurre i sintomi della Miastenia Gravis Generalizzata. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco tramite iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo. L'obiettivo è raccogliere dati per determinare la dose più sicura ed efficace per i bambini e gli adolescenti con questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene informato sui requisiti dello studio e fornisce il consenso informato scritto.

    Il partecipante deve avere un'età compresa tra 2 e meno di 18 anni e una diagnosi di miastenia gravis generalizzata.

    Il partecipante deve aver avuto una risposta insoddisfacente a immunosoppressori, corticosteroidi o inibitori della acetilcolinesterasi, ma deve essere in terapia stabile per la miastenia gravis.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco efgartigimod alfa viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La dose appropriata viene confermata per i partecipanti pediatrici con miastenia gravis generalizzata.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Vengono monitorate le concentrazioni sieriche di efgartigimod per analisi modellistica.

    Si valutano i livelli di IgG totale e anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab).

    Si registrano l'incidenza e la gravità degli eventi avversi, inclusi quelli gravi.

    Si effettuano cambiamenti nei segni vitali, elettrocardiogrammi (ECG) e test di laboratorio clinici.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della qualità della vita

    Si misura il punteggio totale delle attività quotidiane della miastenia gravis (MG-ADL) e il cambiamento rispetto al valore iniziale.

    Si valuta il punteggio di affaticamento pediatrico del questionario sulla qualità della vita nei disturbi neurologici (Neuro-QoL).

    Si registra il cambiamento nella percezione globale del miglioramento clinico (CGI-I).

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 settembre 2026.

    I risultati finali includeranno l'analisi della sicurezza, l'efficacia e l'impatto sulla qualità della vita dei partecipanti.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il partecipante, o il suo rappresentante legale, deve comprendere i requisiti dello studio e deve essere in grado di fornire il consenso scritto e di seguire le indicazioni del protocollo.
  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di Miastenia Gravis generalizzata, confermata da un esame fisico e dalla presenza di anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina nel sangue.
  • Il partecipante deve aver avuto una risposta insoddisfacente a farmaci immunosoppressori, corticosteroidi o inibitori dell'acetilcolinesterasi, ma deve essere in terapia stabile per la Miastenia Gravis. Se sta assumendo corticosteroidi o immunosoppressori, la dose deve essere stabile da almeno 1 mese prima della selezione.
  • Il partecipante deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi in linea con le normative locali. Le persone in età fertile devono avere un test di gravidanza nel sangue negativo durante la selezione e un test di gravidanza nelle urine negativo prima di ricevere il farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare i bambini di età inferiore a 2 anni.
  • Non possono partecipare le persone che non hanno la diagnosi di Miastenia Gravis Generalizzata, una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Non possono partecipare le persone che non possono ricevere il farmaco in studio per motivi medici.
  • Non possono partecipare le persone che stanno già partecipando a un altro studio clinico.
  • Non possono partecipare le persone che hanno una condizione medica che potrebbe interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare le persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio.
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Farmaci in studio

Efgartigimod PH20 SC: Questo farmaco è studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei bambini. L'obiettivo principale del trial è confermare la dose appropriata per i partecipanti pediatrici. Efgartigimod PH20 SC agisce modulando il sistema immunitario per ridurre i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Efgartigimod PH20 SC – Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea ed è attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei bambini. È un farmaco sperimentale che mira a modulare il sistema immunitario per ridurre i sintomi della malattia. Efgartigimod agisce legandosi a specifiche proteine nel corpo, riducendo la quantità di anticorpi dannosi. Appartiene alla classe dei modulatori immunitari e la sua sicurezza ed efficacia sono ancora in fase di valutazione.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata – È una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, causando debolezza muscolare. La debolezza può variare di intensità e spesso peggiora con l'attività fisica e migliora con il riposo. I muscoli più comunemente colpiti sono quelli degli occhi, del viso, della gola e degli arti. Nei casi più gravi, può influenzare la respirazione e la deglutizione. La progressione della malattia può essere lenta e i sintomi possono fluttuare nel tempo. La diagnosi è spesso confermata attraverso test specifici che valutano la funzione muscolare e la presenza di anticorpi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FaseFase IVNumero dello studio2023-506159-12-00Codice del protocolloARGX-113-2207Partecipanti previsti17 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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