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Studio su Crizotinib per Tumori ALK, ROS1 o MET Positivi nei Bambini

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcune forme di tumori pediatrici che presentano specifiche caratteristiche genetiche, come il *Neuroblastoma*, il *Rhabdomyosarcoma*, il *Linfoma Anaplastico a Grandi Cellule* e i *Tumori Miofibroblastici Infiammatori*. Questi tumori sono caratterizzati dalla presenza di alterazioni nei geni *ALK*, *ROS1* o *MET*. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare del farmaco *Crizotinib*, somministrato da solo o in combinazione con un altro farmaco chiamato *Temsirolimus*. *Crizotinib* è un farmaco che agisce bloccando specifiche proteine coinvolte nella crescita delle cellule tumorali.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno *Crizotinib* sotto forma di capsule o soluzione orale. In alcuni casi, verrà somministrato insieme a *Temsirolimus*, che è una soluzione per infusione. Lo studio mira a determinare la dose più sicura e adatta di *Crizotinib* quando usato da solo o in combinazione. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la risposta del tumore al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio prevede diverse fasi, durante le quali verranno raccolti dati sulla sicurezza e sull'efficacia del trattamento.

Lo studio è rivolto a pazienti pediatrici con tumori che presentano le alterazioni genetiche specifiche nei geni *ALK*, *ROS1* o *MET*. L'obiettivo è migliorare le opzioni di trattamento per questi tipi di tumori, che spesso non rispondono bene alle terapie standard. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente questi tumori nei bambini, contribuendo a migliorare le prospettive di cura e la qualità della vita dei pazienti affetti da queste malattie.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di crizotinib come agente singolo o in combinazione con temsirolimus.

    Il crizotinib viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide o granuli in capsule da aprire. Le dosi disponibili sono di 200 mg e 250 mg.

    Il temsirolimus viene somministrato tramite infusione endovenosa come soluzione concentrata.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il primo ciclo di trattamento, vengono monitorati gli effetti collaterali per identificare eventuali tossicità limitanti la dose (DLT).

    La risposta complessiva al trattamento viene valutata dopo 8 settimane, considerando sia le risposte complete che parziali.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    La migliore risposta complessiva viene determinata in diversi momenti di valutazione, fino alla progressione della malattia.

    Vengono misurati i profili di concentrazione plasmatica nel tempo e i parametri farmacocinetici per crizotinib e temsirolimus.

  4. Passaggio 4

    Sopravvivenza e progressione

    La sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza complessiva vengono monitorate per valutare l'efficacia del trattamento nel tempo.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Devi avere una diagnosi confermata di uno dei seguenti tumori: Neuroblastoma (NBL), Rhabdomyosarcoma (RMS), Linfoma Anaplastico a Grandi Cellule (ALCL), Tumori Miofibroblastici Infiammatori (IMT), o altri tumori positivi per ALK/ROS1/MET.
  • Devi avere un'età compresa tra 1 e 21 anni al momento dell'iscrizione allo studio.
  • Devi avere un punteggio di attività fisica superiore a 60% secondo la scala di Lansky o Karnofsky, che misura quanto bene puoi svolgere le attività quotidiane.
  • Devi avere una mutazione genetica specifica nei geni ALK, MET o ROS1, che sarà verificata attraverso test di laboratorio.
  • Devi avere un'aspettativa di vita di almeno 12 settimane.
  • Devi avere una malattia misurabile, il che significa che il tumore deve essere visibile e misurabile con esami medici.
  • Qualsiasi terapia antitumorale precedente deve essere stata completata almeno 2 settimane prima dell'inizio del trattamento dello studio.
  • Non devi aver ricevuto in precedenza terapie che mirano direttamente ai geni ALK, ROS1 o MET.
  • Non devi aver partecipato a un altro studio clinico o aver subito un intervento chirurgico importante nelle ultime 2 settimane.
  • Se sei in età fertile, devi accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace per evitare gravidanze durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno un tumore positivo per ALK, ROS1 o MET. Questi sono tipi specifici di alterazioni genetiche che possono essere presenti in alcuni tumori.
  • Non possono partecipare persone che non hanno uno dei seguenti tipi di tumore: Neuroblastoma, Rhabdomyosarcoma, Linfoma Anaplastico a Grandi Cellule, o Tumori Miofibroblastici Infiammatori.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che appartengono a popolazioni vulnerabili senza adeguate protezioni.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Crizotinib

    è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori che presentano alterazioni genetiche specifiche, come ALK, ROS1 o MET. In questo studio clinico, viene somministrato sia da solo che in combinazione con un altro farmaco per valutare la sua sicurezza e l'efficacia preliminare nel trattamento di tumori positivi per ALK, MET o ROS1.

  • Temsirolimus

    è un farmaco che viene utilizzato in combinazione con crizotinib in questo studio. La sua funzione è quella di potenziare l'effetto del crizotinib nel trattamento dei tumori. Temsirolimus agisce bloccando la crescita delle cellule tumorali e viene studiato per determinare la dose raccomandata quando usato insieme a crizotinib.

Che cosa si sa già del trattamento

Crizotinib – Crizotinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per trattare alcuni tipi di tumori positivi per ALK, ROS1 o MET. Attualmente è in fase di studio clinico per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti pediatrici con tumori specifici come neuroblastoma, rabdomiosarcoma e linfoma anaplastico a grandi cellule. Il farmaco agisce bloccando l'attività di specifiche proteine che promuovono la crescita delle cellule tumorali. È classificato come inibitore della tirosina chinasi, una classe di farmaci che interferisce con i segnali cellulari necessari per la crescita e la divisione delle cellule tumorali.

Malattie studiate

  • Neuroblastoma (NBL)

    È un tumore che si sviluppa dalle cellule nervose immature nei bambini, spesso nelle ghiandole surrenali, nel collo, nel torace o nella colonna vertebrale. La malattia può manifestarsi con sintomi come dolore, febbre e perdita di peso. Può diffondersi rapidamente ad altre parti del corpo, come ossa e midollo osseo. La progressione varia, con alcuni casi che migliorano spontaneamente, mentre altri richiedono trattamenti intensivi.

  • Rabdomiosarcoma

    È un tipo di cancro che si forma nei muscoli scheletrici, più comune nei bambini. Può iniziare in qualsiasi parte del corpo, ma spesso si trova nella testa, nel collo, nella vescica o negli arti. I sintomi includono gonfiore o una massa visibile, dolore e difficoltà a muovere la parte del corpo colpita. La malattia può diffondersi ai polmoni, ai linfonodi e ad altre aree.

  • Altre neoplasie positive ALK/ROS1/MET

    Questi tumori sono caratterizzati da alterazioni genetiche specifiche nei geni ALK, ROS1 o MET. Possono manifestarsi in vari organi e tessuti, con sintomi che dipendono dalla localizzazione del tumore. La progressione della malattia varia a seconda del tipo di tumore e delle caratteristiche genetiche. Queste alterazioni possono influenzare la crescita e la diffusione del tumore.

  • Linfoma Anaplastico a Grandi Cellule (ALCL)

    È un tipo di linfoma non-Hodgkin che colpisce i linfociti T. Si presenta spesso con linfonodi ingrossati, febbre e perdita di peso. Può colpire la pelle, i polmoni, il fegato e altre aree del corpo. La malattia può progredire rapidamente, ma la velocità varia tra i pazienti.

  • Tumori Miofibroblastici Infiammatori (IMT)

    Sono tumori rari che possono svilupparsi in qualsiasi parte del corpo, spesso nei polmoni o nell'addome. I sintomi variano a seconda della localizzazione e possono includere dolore, febbre e perdita di peso. Questi tumori sono caratterizzati da una proliferazione di cellule infiammatorie e miofibroblasti. La progressione può essere lenta, ma in alcuni casi può comportare complicazioni significative.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-504880-18-00Codice del protocolloCRISP ITCC-053Partecipanti previsti82 personePromotoreErasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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