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Studio su cellule stromali mesenchimali MC0518 per adulti e adolescenti con malattia acuta da rigetto refrattaria agli steroidi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Malattia del trapianto contro l'ospite acuta refrattaria agli steroidi (SR-aGvHD), che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Questa condizione si manifesta quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente, e non risponde al trattamento con steroidi. Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia di un nuovo trattamento con cellule stromali mesenchimali, chiamato MC0518, rispetto alla migliore terapia disponibile attualmente.

Il trattamento sperimentale MC0518 utilizza cellule stromali mesenchimali coltivate in laboratorio, somministrate per via endovenosa. Queste cellule sono derivate dal midollo osseo e sono progettate per aiutare a ridurre l'infiammazione e migliorare la risposta del corpo al trapianto. Lo studio prevede anche l'uso di altri farmaci come acido micofenolico, everolimus e immunoglobulina antitimocitaria (coniglio), che sono somministrati per via orale o endovenosa, a seconda del farmaco.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con MC0518 o la migliore terapia disponibile e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva. I risultati saranno valutati a intervalli regolari fino a 24 mesi per determinare quale trattamento sia più efficace nel migliorare la condizione dei pazienti con SR-aGvHD. Lo studio mira a dimostrare che MC0518 è superiore rispetto alle terapie attualmente utilizzate per questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di cellule stromali mesenchimali MC0518 o la migliore terapia disponibile (BAT) per il trattamento della malattia acuta da rigetto refrattaria agli steroidi.

    Le cellule stromali mesenchimali vengono somministrate per via intravenosa.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Il monitoraggio della risposta al trattamento avviene al Giorno 28 dalla prima somministrazione.

    La risposta viene valutata come risposta completa (CR) o parziale (PR) rispetto allo stato iniziale della malattia.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni successive

    Ulteriori valutazioni della risposta alla terapia sono previste al Giorno 60, Giorno 100 e Giorno 180.

    Queste valutazioni includono il controllo del grado di malattia e la risposta complessiva.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio a lungo termine

    Il monitoraggio della sopravvivenza complessiva e della risposta alla terapia continua fino al Mese 24.

    Durante questo periodo, si valuta anche l'incidenza di eventi avversi e la qualità della vita.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Il trial si conclude con una valutazione finale della risposta al trattamento e della sopravvivenza complessiva.

    La data stimata di conclusione del trial è il 30 settembre 2027.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il partecipante deve aver ricevuto un precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico per malattie non maligne o malattie ematologiche maligne, indipendentemente dalla compatibilità dell'antigene leucocitario umano.
  • Il partecipante deve essere stato clinicamente diagnosticato con malattia del trapianto contro l'ospite acuta di grado II a IV durante la visita di screening.
  • Il partecipante deve aver avuto un fallimento del precedente trattamento di prima linea per la malattia del trapianto contro l'ospite acuta, definito come:
    • Progressione della malattia entro 3-5 giorni dall'inizio della terapia con almeno 2 mg/kg/giorno di prednisone o equivalente.
    • Mancanza di miglioramento entro 5-7 giorni dall'inizio del trattamento con almeno 2 mg/kg/giorno di prednisone o equivalente.
    • Risposta incompleta dopo più di 28 giorni di trattamento immunosoppressivo, inclusi almeno 5 giorni con almeno 2 mg/kg/giorno di prednisone o equivalente.
    • Il partecipante deve essere un maschio o una femmina di età pari o superiore a 12 anni e con un peso di almeno 15 kg durante la visita di screening.
    • Il partecipante deve avere un'aspettativa di vita stimata superiore a 28 giorni durante la visita di screening.
    • Se il partecipante è una femmina in età fertile, deve accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace a partire dalla visita di screening e per tutta la durata dello studio.
    • Se il partecipante è un maschio fertile, deve accettare l'astinenza sessuale o l'uso del preservativo durante l'attività sessuale con una partner femminile in età fertile o incinta. Inoltre, se la partner è in età fertile, deve utilizzare un ulteriore metodo contraccettivo altamente efficace durante l'attività sessuale a partire dalla visita di screening e per tutta la durata dello studio.
    • Il partecipante o i genitori/tutori legali devono aver letto, compreso e firmato il modulo di consenso informato (e il modulo di assenso informato, se applicabile) secondo le normative nazionali.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia specifica studiata nel trial.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • MC0518

    è un trattamento sperimentale a base di cellule stromali mesenchimali. Queste cellule sono utilizzate per trattare la malattia acuta da rigetto contro l'ospite (aGvHD) che non risponde ai trattamenti standard con steroidi. L'obiettivo è migliorare la risposta complessiva e la sopravvivenza dei pazienti.

  • Best Available Therapy (BAT)

    si riferisce al miglior trattamento disponibile scelto dai medici per gestire la malattia acuta da rigetto contro l'ospite (aGvHD) nei pazienti che non rispondono agli steroidi. Questo trattamento può variare a seconda delle opzioni terapeutiche disponibili e delle condizioni specifiche del paziente.

Che cosa si sa già del trattamento

MC0518 – MC0518 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3. È studiato per il trattamento della malattia acuta da rigetto dell'ospite (GvHD) resistente agli steroidi, che si verifica dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche. Il farmaco agisce utilizzando cellule stromali mesenchimali, che possono modulare la risposta immunitaria e ridurre l'infiammazione. MC0518 è classificato come terapia cellulare avanzata e mira a migliorare la risposta complessiva e la sopravvivenza nei pazienti affetti da questa condizione.

Malattie studiate

Malattia acuta da rigetto dell'ospite resistente agli steroidi – Questa condizione si verifica quando il sistema immunitario del donatore attacca il corpo del ricevente dopo un trapianto di cellule staminali o midollo osseo. È definita "resistente agli steroidi" quando non risponde al trattamento standard con steroidi. I sintomi possono includere eruzioni cutanee, problemi gastrointestinali e danni al fegato. La malattia può progredire rapidamente e coinvolgere più organi. La gestione della condizione è complessa e richiede un monitoraggio attento.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-505737-26-00Codice del protocolloMC-MSC.1/aGvHDPartecipanti previsti198 personePromotoreMedac Gesellschaft fuer klinische Spezialprapaerate mbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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