Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Malattia del trapianto contro l’ospite acuta refrattaria agli steroidi (SR-aGvHD), che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Questa condizione si manifesta quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente, e non risponde al trattamento con steroidi. Lo scopo dello studio è confrontare l’efficacia di un nuovo trattamento con cellule stromali mesenchimali, chiamato MC0518, rispetto alla migliore terapia disponibile attualmente.

Il trattamento sperimentale MC0518 utilizza cellule stromali mesenchimali coltivate in laboratorio, somministrate per via endovenosa. Queste cellule sono derivate dal midollo osseo e sono progettate per aiutare a ridurre l’infiammazione e migliorare la risposta del corpo al trapianto. Lo studio prevede anche l’uso di altri farmaci come acido micofenolico, everolimus e immunoglobulina antitimocitaria (coniglio), che sono somministrati per via orale o endovenosa, a seconda del farmaco.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con MC0518 o la migliore terapia disponibile e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva. I risultati saranno valutati a intervalli regolari fino a 24 mesi per determinare quale trattamento sia più efficace nel migliorare la condizione dei pazienti con SR-aGvHD. Lo studio mira a dimostrare che MC0518 è superiore rispetto alle terapie attualmente utilizzate per questa condizione.