Studio su cellule CAR T anti-BCMA (BCMACP03) per pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Mieloma Multiplo recidivante/refrattario, una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. Il trattamento in esame utilizza cellule T modificate, chiamate anti-BCMA CAR T cells, identificate con il nome in codice BCMACP03. Queste cellule sono progettate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali nel corpo. Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa, un metodo che permette di introdurre il farmaco direttamente nel flusso sanguigno.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento innovativo. Nella prima fase, si esaminerร  principalmente la sicurezza del trattamento, mentre nella seconda fase si valuterร  quanto bene il trattamento riesce a ridurre o eliminare il cancro. I partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare la risposta del loro corpo al trattamento. Lo studio si svolgerร  in piรน centri e prevede un monitoraggio dei partecipanti per un periodo di tempo prolungato per raccogliere dati completi sull’efficacia e la sicurezza del trattamento.

1 inizio dello studio

Dopo aver firmato il modulo di consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

Viene confermata la diagnosi di mieloma multiplo recidivante/refrattario secondo i criteri diagnostici dell’IMWG.

2 screening e valutazione iniziale

Viene effettuato uno screening per valutare la malattia misurabile e la funzionalitร  del midollo osseo, renale, epatica e polmonare.

Le donne in etร  fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza sierologico negativo.

3 infusione di BCMACP03

Viene somministrata una infusione endovenosa del farmaco BCMACP03, una dispersione per infusione.

L’obiettivo principale della fase I รจ valutare la sicurezza del trattamento e determinare la dose raccomandata per la fase II.

4 monitoraggio degli eventi avversi

Durante la fase I, viene monitorata l’incidenza di eventi avversi seri e tossicitร  limitanti la dose fino al giorno 28.

Nella fase II, viene valutata la risposta obiettiva fino a due anni dopo l’infusione di GLPG5301.

5 valutazione della risposta

Viene monitorata la risposta complessiva migliore, la sopravvivenza libera da progressione e la durata della risposta.

Viene valutata la sopravvivenza globale e la malattia minima residua.

6 monitoraggio a lungo termine

Viene monitorato il livello di GLPG5301 nel sangue e i livelli di citochine e chemochine nel siero nel tempo.

Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nella qualitร  della vita correlata alla salute.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Devi firmare un modulo di consenso informato, che รจ un documento in cui accetti di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Se sei una donna in etร  fertile o un uomo, devi accettare di usare metodi contraccettivi molto efficaci per evitare gravidanze durante lo studio e per almeno 12 mesi dopo l’infusione del farmaco GLPG5301. Non puoi donare ovuli o sperma durante questo periodo.
  • Devi avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Devi avere una diagnosi di mieloma multiplo, che รจ un tipo di tumore del sangue, secondo i criteri diagnostici dell’IMWG (International Myeloma Working Group).
  • La tua malattia deve essere recidivante o refrattaria dopo almeno 2 linee di terapia sistemica precedente, che includano un inibitore del proteasoma, un farmaco immunomodulatore e un trattamento con anticorpi anti-CD38. Recidivante significa che la malattia รจ tornata dopo il trattamento, mentre refrattaria significa che non ha risposto al trattamento.
  • Devi avere una malattia misurabile al momento dello screening, che puรฒ essere determinata da specifici livelli di proteine nel sangue o nelle urine.
  • Devi avere uno stato di salute generale buono, valutato con un punteggio di 0 o 1 secondo l’ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group), che รจ una scala che misura quanto la malattia influisce sulla tua capacitร  di svolgere attivitร  quotidiane.
  • Devi avere una funzione adeguata del midollo osseo, che รจ la parte del corpo che produce le cellule del sangue. Questo include livelli adeguati di emoglobina, neutrofili, piastrine, linfociti e cellule T CD3+.
  • Devi avere una funzione adeguata dei reni, del fegato e dei polmoni. Questo include una clearance della creatinina sufficiente, livelli di enzimi epatici e bilirubina entro limiti normali, e una saturazione di ossigeno nel sangue superiore al 92% in condizioni normali.
  • Se sei una donna in etร  fertile, devi avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e prima della prima dose di chemioterapia per la linfodeplezione, che รจ un trattamento per ridurre temporaneamente il numero di cellule immunitarie.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno il Mieloma Multiplo che รจ tornato o non risponde piรน ai trattamenti.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioรจ persone che potrebbero avere difficoltร  a prendere decisioni autonome o a comprendere le informazioni sullo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Reclutando
05.12.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
26.06.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

BCMACP03 รจ una terapia cellulare che utilizza cellule T modificate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali nel mieloma multiplo recidivante o refrattario. Queste cellule T sono progettate per identificare una proteina specifica chiamata BCMA presente sulla superficie delle cellule tumorali, aiutando cosรฌ il sistema immunitario a combattere il cancro.

GLPG5301 รจ un farmaco sperimentale studiato per la sua sicurezza ed efficacia nel trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario. Nella fase I dello studio, l’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza del farmaco e determinare la dose raccomandata per la fase II. Nella fase II, l’obiettivo รจ valutare l’efficacia del farmaco misurando la risposta obiettiva dei pazienti al trattamento.

Mieloma Multiplo Recidivante/Refrattario โ€“ Il mieloma multiplo รจ un tipo di cancro che colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi presenti nel midollo osseo. Nella forma recidivante/refrattaria, la malattia ritorna o non risponde piรน ai trattamenti standard. Le plasmacellule cancerose si accumulano nel midollo osseo, interferendo con la produzione di cellule del sangue sane. Questo puรฒ portare a sintomi come dolore osseo, anemia, infezioni frequenti e danni ai reni. La progressione della malattia puรฒ variare, con periodi di remissione seguiti da ricadute. La gestione della malattia si concentra spesso sul controllo dei sintomi e sul rallentamento della progressione.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 12:31

ID della sperimentazione:
2022-500782-27-00
Codice del protocollo:
CP0301-MM
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

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