Studio su cellule CAR T anti-BCMA (BCMACP03) per pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Mieloma Multiplo recidivante/refrattario, una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. Il trattamento in esame utilizza cellule T modificate, chiamate anti-BCMA CAR T cells, identificate con il nome in codice BCMACP03. Queste cellule sono progettate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali nel corpo. Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa, un metodo che permette di introdurre il farmaco direttamente nel flusso sanguigno.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento innovativo. Nella prima fase, si esaminerà principalmente la sicurezza del trattamento, mentre nella seconda fase si valuterà quanto bene il trattamento riesce a ridurre o eliminare il cancro. I partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare la risposta del loro corpo al trattamento. Lo studio si svolgerà in più centri e prevede un monitoraggio dei partecipanti per un periodo di tempo prolungato per raccogliere dati completi sull’efficacia e la sicurezza del trattamento.

1 inizio dello studio

Dopo aver firmato il modulo di consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

Viene confermata la diagnosi di mieloma multiplo recidivante/refrattario secondo i criteri diagnostici dell’IMWG.

2 screening e valutazione iniziale

Viene effettuato uno screening per valutare la malattia misurabile e la funzionalità del midollo osseo, renale, epatica e polmonare.

Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza sierologico negativo.

3 infusione di BCMACP03

Viene somministrata una infusione endovenosa del farmaco BCMACP03, una dispersione per infusione.

L’obiettivo principale della fase I è valutare la sicurezza del trattamento e determinare la dose raccomandata per la fase II.

4 monitoraggio degli eventi avversi

Durante la fase I, viene monitorata l’incidenza di eventi avversi seri e tossicità limitanti la dose fino al giorno 28.

Nella fase II, viene valutata la risposta obiettiva fino a due anni dopo l’infusione di GLPG5301.

5 valutazione della risposta

Viene monitorata la risposta complessiva migliore, la sopravvivenza libera da progressione e la durata della risposta.

Viene valutata la sopravvivenza globale e la malattia minima residua.

6 monitoraggio a lungo termine

Viene monitorato il livello di GLPG5301 nel sangue e i livelli di citochine e chemochine nel siero nel tempo.

Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nella qualità della vita correlata alla salute.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi firmare un modulo di consenso informato, che è un documento in cui accetti di partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Se sei una donna in età fertile o un uomo, devi accettare di usare metodi contraccettivi molto efficaci per evitare gravidanze durante lo studio e per almeno 12 mesi dopo l’infusione del farmaco GLPG5301. Non puoi donare ovuli o sperma durante questo periodo.
  • Devi avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Devi avere una diagnosi di mieloma multiplo, che è un tipo di tumore del sangue, secondo i criteri diagnostici dell’IMWG (International Myeloma Working Group).
  • La tua malattia deve essere recidivante o refrattaria dopo almeno 2 linee di terapia sistemica precedente, che includano un inibitore del proteasoma, un farmaco immunomodulatore e un trattamento con anticorpi anti-CD38. Recidivante significa che la malattia è tornata dopo il trattamento, mentre refrattaria significa che non ha risposto al trattamento.
  • Devi avere una malattia misurabile al momento dello screening, che può essere determinata da specifici livelli di proteine nel sangue o nelle urine.
  • Devi avere uno stato di salute generale buono, valutato con un punteggio di 0 o 1 secondo l’ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group), che è una scala che misura quanto la malattia influisce sulla tua capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Devi avere una funzione adeguata del midollo osseo, che è la parte del corpo che produce le cellule del sangue. Questo include livelli adeguati di emoglobina, neutrofili, piastrine, linfociti e cellule T CD3+.
  • Devi avere una funzione adeguata dei reni, del fegato e dei polmoni. Questo include una clearance della creatinina sufficiente, livelli di enzimi epatici e bilirubina entro limiti normali, e una saturazione di ossigeno nel sangue superiore al 92% in condizioni normali.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e prima della prima dose di chemioterapia per la linfodeplezione, che è un trattamento per ridurre temporaneamente il numero di cellule immunitarie.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno il Mieloma Multiplo che è tornato o non risponde più ai trattamenti.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni autonome o a comprendere le informazioni sullo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
05.12.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
26.06.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

BCMACP03 è una terapia cellulare che utilizza cellule T modificate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali nel mieloma multiplo recidivante o refrattario. Queste cellule T sono progettate per identificare una proteina specifica chiamata BCMA presente sulla superficie delle cellule tumorali, aiutando così il sistema immunitario a combattere il cancro.

GLPG5301 è un farmaco sperimentale studiato per la sua sicurezza ed efficacia nel trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario. Nella fase I dello studio, l’obiettivo principale è valutare la sicurezza del farmaco e determinare la dose raccomandata per la fase II. Nella fase II, l’obiettivo è valutare l’efficacia del farmaco misurando la risposta obiettiva dei pazienti al trattamento.

Mieloma Multiplo Recidivante/Refrattario – Il mieloma multiplo è un tipo di cancro che colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi presenti nel midollo osseo. Nella forma recidivante/refrattaria, la malattia ritorna o non risponde più ai trattamenti standard. Le plasmacellule cancerose si accumulano nel midollo osseo, interferendo con la produzione di cellule del sangue sane. Questo può portare a sintomi come dolore osseo, anemia, infezioni frequenti e danni ai reni. La progressione della malattia può variare, con periodi di remissione seguiti da ricadute. La gestione della malattia si concentra spesso sul controllo dei sintomi e sul rallentamento della progressione.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 12:31

ID della sperimentazione:
2022-500782-27-00
Codice del protocollo:
CP0301-MM
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

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