Studio su blinatumomab e bortezomib per bambini e adolescenti con leucemia linfoblastica acuta

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Di cosa tratta questo studio?

La leucemia linfoblastica acuta รจ una forma di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, particolarmente comune nei bambini e negli adolescenti. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e mira a migliorare i trattamenti esistenti. Il trattamento in studio include diversi farmaci, tra cui blinatumomab, bortezomib, metotrexato, prednisone, ifosfamide, crisantaspase, etoposide, doxorubicina cloridrato, citarabina, pegaspargase, vincristina solfato, daunorubicina cloridrato, fludarabina fosfato, mercaptopurina, tioguanina, vindesina solfato, desametasone, e desametasone fosfato. Alcuni di questi farmaci sono somministrati per via endovenosa, mentre altri sono in forma di compresse.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare se l’aggiunta di bortezomib durante una fase di trattamento chiamata “consolidamento esteso” possa migliorare i risultati nei bambini con leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio. Inoltre, si esamina se l’uso di blinatumomab in combinazione con metotrexato possa ridurre gli effetti collaterali gravi senza compromettere l’efficacia del trattamento. Lo studio รจ progettato per confrontare questi nuovi approcci con i trattamenti standard attualmente utilizzati.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci in cicli specifici e saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo per confrontare l’efficacia dei nuovi trattamenti. Lo studio si svolgerร  per diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati sufficienti per determinare i benefici e i rischi dei trattamenti in esame.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di blinatumomab per via endovenosa. Questo farmaco viene somministrato in cicli di 28 giorni, con una dose di 15 microgrammi per metro quadrato al giorno.

Durante questo periodo, vengono somministrate anche 6 dosi di metotrexato per via intratecale, che significa che il farmaco viene iniettato direttamente nel liquido spinale.

2 fase di consolidamento esteso

In questa fase, viene somministrato bortezomib per via endovenosa come parte di un trattamento di consolidamento esteso. Questo farmaco รจ un inibitore del proteasoma, che aiuta a ridurre le cellule tumorali.

La durata e la frequenza della somministrazione di bortezomib dipendono dalla risposta individuale al trattamento.

3 trattamento post-consolidamento

Dopo la fase di consolidamento, il trattamento continua con ulteriori cicli di blinatumomab e metotrexato intratecale, come descritto nella fase iniziale.

L’obiettivo di questa fase รจ ridurre ulteriormente il rischio di recidiva e migliorare la risposta al trattamento.

4 monitoraggio e valutazione

Durante tutto il periodo del trattamento, vengono effettuati regolari controlli per monitorare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

La frequenza e il tipo di monitoraggio dipendono dalle specifiche del protocollo di studio e dalla risposta individuale al trattamento.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Diagnosi recente di leucemia linfoblastica acuta, che รจ un tipo di cancro del sangue.
  • Diagnosi recente di leucemia acuta indifferenziata, un tipo di cancro del sangue che non si adatta a un tipo specifico.
  • Diagnosi recente di leucemia acuta a fenotipo misto (MPAL), che รจ un tipo di cancro del sangue con caratteristiche di piรน tipi di leucemia, e che soddisfa uno dei seguenti criteri:
    • Bifenotipica con una predominanza di cellule T o B, che sono tipi di cellule del sistema immunitario.
    • Bilinea con una predominanza di popolazione linfoblastica o se esiste un’altra ragione valida per trattare il paziente con una terapia basata sulla leucemia linfoblastica acuta.
  • Etร  inferiore a 18 anni (fino a 17 anni e 365 giorni) al momento della diagnosi.
  • Il paziente deve essere iscritto in un centro partecipante allo studio.
  • Consenso informato scritto per partecipare allo studio e per il trasferimento e l’elaborazione dei dati.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i bambini che non hanno la leucemia linfoblastica acuta. Questa รจ una malattia del sangue.
  • I bambini che non rientrano nella fascia di etร  specificata per lo studio non possono partecipare.
  • Non possono partecipare i bambini che non rispondono al trattamento come previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare i bambini che non sono considerati ad alto rischio secondo i criteri genetici o di risposta al trattamento.
  • Non possono partecipare i bambini che non possono ricevere il trattamento aggiuntivo previsto dallo studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 Im. Prof. Tadeusza Sokolowskiego Pum W Szczecinie Stettino Polonia
Swietokrzyskie Centrum Onkologii Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej W Kielcach Kielce Polonia
Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Lodzi, ลรณdลบ Polonia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu Breslavia Polonia
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Danzica Polonia
Uniwersytecki Szpital Dzieciecy W Lublinie Lublino Polonia
Szpital Uniwersytecki Nr 1 Im. Dr. A. Jurasza W Bydgoszczy Bromberga Polonia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Polonia Polonia
Non reclutando
01.07.2021

Sedi dello studio

Bortezomib: Questo farmaco รจ un inibitore del proteasoma. Viene utilizzato nel trattamento dei bambini con leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio precoce. L’obiettivo รจ migliorare la sopravvivenza libera da eventi aggiungendo Bortezomib alla fase di consolidamento estesa del trattamento.

Blinatumomab: Questo รจ un tipo di immunoterapia utilizzata per i bambini con leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio. Viene somministrato in cicli per aiutare il sistema immunitario a combattere le cellule leucemiche. L’obiettivo รจ ridurre la frequenza delle tossicitร  gravi legate al trattamento senza diminuire l’efficacia nel raggiungere la negativitร  della malattia residua minima.

Methotrexate: Questo farmaco viene somministrato per via intratecale, cioรจ direttamente nel liquido cerebrospinale, per trattare la leucemia linfoblastica acuta. Viene utilizzato in combinazione con Blinatumomab per ridurre il rischio di tossicitร  gravi mantenendo l’efficacia del trattamento.

Malattie indagate:

Leucemia linfoblastica acuta โ€“ รˆ un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, in particolare i linfociti. Questa malattia si sviluppa rapidamente e richiede un trattamento immediato. I linfociti anormali si accumulano nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane. I sintomi possono includere stanchezza, febbre, sanguinamento o lividi facili, e infezioni frequenti. La progressione della malattia puรฒ portare a un aumento del numero di cellule leucemiche nel sangue e nel midollo osseo. La leucemia linfoblastica acuta รจ piรน comune nei bambini, ma puรฒ verificarsi anche negli adulti.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 13:59

ID dello studio:
2024-517253-27-00
Codice del protocollo:
AIEOP-BFM 2017POLAND
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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