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Studio su Avatrombopag e Rituximab per Adulti con Trombocitopenia Immune

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Trombocitopenia Immune (ITP), una condizione in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine nel sangue, portando a un basso numero di piastrine e aumentando il rischio di sanguinamento. Questo studio mira a confrontare l'efficacia di due trattamenti di seconda linea per adulti con ITP che non hanno risposto adeguatamente a un breve ciclo di corticosteroidi. I trattamenti in esame sono rituximab, un farmaco somministrato tramite infusione, e avatrombopag, un farmaco in compresse rivestite da assumere per via orale.

Lo scopo principale dello studio è valutare quale dei due trattamenti sia più efficace nel migliorare il conteggio delle piastrine nei pazienti con ITP. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare i cambiamenti nel conteggio delle piastrine e altri aspetti della loro salute. Durante lo studio, i pazienti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la risposta al trattamento e la loro qualità di vita.

Lo studio prevede di monitorare i partecipanti per un periodo che può estendersi fino a 78 settimane, con valutazioni periodiche per misurare l'efficacia e la sicurezza dei trattamenti. I risultati attesi includono un miglioramento duraturo del conteggio delle piastrine e una valutazione della qualità della vita dei pazienti. Lo studio si propone di fornire informazioni utili per determinare il trattamento più efficace per i pazienti con ITP che non rispondono ai trattamenti iniziali con corticosteroidi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione inizia con la firma del consenso informato, che conferma la comprensione e l'accettazione delle condizioni dello studio.

    Viene confermata la diagnosi di trombocitopenia immune (ITP) e la necessità di una terapia per aumentare il numero di piastrine.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    Il partecipante viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: Rituximab o avatrombopag.

  3. Passaggio 3

    Trattamento con rituximab

    Se assegnato al gruppo rituximab, il partecipante riceve il farmaco tramite infusione.

    La somministrazione avviene secondo il protocollo stabilito dallo studio.

  4. Passaggio 4

    Trattamento con avatrombopag

    Se assegnato al gruppo avatrombopag, il partecipante assume il farmaco per via orale.

    La dose e la frequenza sono determinate dal protocollo dello studio.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Il numero di piastrine viene monitorato regolarmente per valutare l'efficacia del trattamento.

    Le misurazioni avvengono ogni due settimane tra la settimana 20 e la settimana 28.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della qualità della vita

    Viene valutato il cambiamento nella qualità della vita utilizzando scale specifiche come l'ITP-PAQ e il FACIT-Fatigue.

    Le valutazioni avvengono alla settimana 28 e alla settimana 78.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale dei risultati, inclusa l'efficacia del trattamento e la qualità della vita.

    La durata stimata dello studio è fino al 31 dicembre 2027.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere una diagnosi di Porpora Trombocitopenica Immune (ITP) primaria da meno di un anno.
  • Avere un conteggio delle piastrine inferiore a 30 x 109/L, misurato entro due settimane prima dell'inclusione nello studio.
  • Non aver ottenuto una risposta adeguata o aver avuto una ricaduta dopo almeno un ciclo di trattamento con dexametasone (20-40 mg al giorno per 4 giorni) o prednisone/prednisolone (1 mg/kg per almeno due settimane). Sono consentiti cicli più brevi o dosi più basse se interrotti o modificati a causa di effetti collaterali.
  • Avere bisogno di una terapia successiva per aumentare le piastrine, valutata dal medico responsabile.
  • Aver firmato e datato un consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di Trombocitopenia Immune (ITP). Questo è un disturbo in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione.
  • Non possono partecipare persone che non hanno fallito nel raggiungere una risposta adeguata a un breve ciclo di corticosteroidi. I corticosteroidi sono farmaci che riducono l'infiammazione e l'attività del sistema immunitario.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Avatrombopag

    è un farmaco che viene utilizzato per stimolare la produzione di piastrine nel sangue. È somministrato per via orale e viene utilizzato nei pazienti con trombocitopenia immune (ITP) che non hanno risposto adeguatamente a un breve ciclo di corticosteroidi. Il suo ruolo nel trial è quello di aumentare il numero di piastrine per ridurre il rischio di sanguinamento.

  • Rituximab

    è un farmaco che agisce sul sistema immunitario. Viene utilizzato per trattare diverse condizioni autoimmuni, tra cui la trombocitopenia immune (ITP). Funziona riducendo l'attività delle cellule del sistema immunitario che attaccano le piastrine. Nel trial, viene confrontato con avatrombopag per valutare quale dei due trattamenti sia più efficace nei pazienti che non hanno risposto ai corticosteroidi.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Avatrombopag

    È un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per trattare la Trombocitopenia Immune (ITP) nei pazienti adulti che non rispondono adeguatamente ai corticosteroidi. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutarne l'efficacia rispetto ad altri trattamenti. Avatrombopag agisce stimolando la produzione di piastrine nel midollo osseo, aumentando così il numero di piastrine nel sangue. Appartiene alla classe dei farmaci noti come agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA).

  • Rituximab

    È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato per trattare la Trombocitopenia Immune (ITP) e altre condizioni autoimmuni. È ampiamente documentato nella letteratura medica e viene utilizzato quando i pazienti non rispondono ai corticosteroidi. Rituximab agisce legandosi a una proteina specifica sulle cellule B, riducendo la loro attività e contribuendo a diminuire la distruzione delle piastrine. È classificato come un anticorpo monoclonale.

Malattie studiate

Porpora Trombocitopenica Immune (ITP) – È una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine nel sangue, che sono essenziali per la coagulazione. Questo porta a una riduzione del numero di piastrine, causando un aumento del rischio di sanguinamento e lividi. La malattia può manifestarsi con sintomi come petecchie, ecchimosi, e sanguinamenti dalle gengive o dal naso. ITP può essere acuta o cronica, con la forma acuta che si risolve spesso spontaneamente nei bambini, mentre la forma cronica è più comune negli adulti. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano episodi intermittenti di bassa conta piastrinica. La gestione della malattia si concentra sul mantenimento di un numero di piastrine sufficiente per prevenire sanguinamenti significativi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-505573-32-00Codice del protocolloRGCH006Partecipanti previsti220 personePromotoreOstfold Hospital Trust

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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