Studio randomizzato su pazienti con neurite ottica per valutare l’efficacia e la sicurezza di Privosegtor

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda l’Optic Neuritis, una rara infiammazione del nervo ottico che può provocare una perdita improvvisa della vista. Il trattamento sperimentale prevede l’infusione endovenosa di Privosegtor (codice OCS-05) somministrata in aggiunta al normale ciclo di methylprednisolone per via endovenosa; un gruppo di partecipanti riceverà invece una placebo identica nella forma di soluzione salina.

Lo scopo è valutare l’efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco quando viene aggiunto al trattamento standard. I volontari saranno randomizzati, cioè assegnati in modo casuale, a uno dei due gruppi e riceveranno le infusioni secondo lo stesso calendario. Dopo la somministrazione, verranno effettuati controlli periodici fino a tre mesi per monitorare i cambiamenti nella vista e nella salute dell’occhio.

Il risultato principale sarà basato sul miglioramento della low contrast visual acuity, cioè la capacità di distinguere dettagli poco contrastati, misurata con una tabella ETDRS. Verranno inoltre valutati altri aspetti come lo spessore della GCIPL thickness rilevato tramite optical coherence tomography, i livelli di serum neurofilament light chain nel sangue, e i punteggi di due questionari, NEI VFQ 25 e NOS-10, che indagano la qualità della vita legata alla vista e i sintomi neurologici.

1 randomizzazione e inizio trattamento

dopo aver aderito allo studio, le verrà assegnato casualmente privosegtor o placebo in modo cieco. il farmaco assegnato verrà somministrato per via endovenosa in aggiunta al metilprednisolone standard per l’optica neurite.

la dose di privosegtor è di 3 mg/kg, preparata come soluzione per infusione. il placebo è una soluzione salina sterile allo 0,9 % identica a quella usata per il trattamento attivo.

2 infusione iniziale

nella prima giornata di trattamento, riceve l’infusione di metilprednisolone secondo il protocollo clinico, contemporaneamente all’infusione di privosegtor o placebo assegnato.

l’infusione di privosegtor viene effettuata una sola volta, con la dose calcolata in base al suo peso corporeo (3 mg per kg). l’infusione è gestita dal personale sanitario.

3 monitoraggio immediato

dopo l’infusione, rimane sotto osservazione per alcune ore per verificare eventuali reazioni avverse. vengono controllati i parametri vitali e segnalati eventuali sintomi.

4 visite di follow‑up

viene programmata una visita di controllo a 1 mese dall’inizio del trattamento. in questa visita vengono eseguiti:

• test di acuità visiva a basso contrasto (lcva) con la carta ETDRS al 2,5 %;

• tomografia a coerenza ottica (oct) per misurare lo spessore della gcipl nella retina;

• prelievo di sangue per valutare il livello di neurofilamento leggero (snfl);

• questionari di qualità della vita visiva (nei vfq‑25) e di sintomi neurologici (nos‑10).

una seconda visita è prevista a 3 mesi, con gli stessi esami. questi dati costituiscono i principali risultati dello studio.

5 conclusione dello studio

al termine del mese 3, vengono raccolti tutti i dati finali e viene valutata l’efficacia e la sicurezza del trattamento. a questo punto la partecipazione allo studio termina.

Chi può partecipare allo studio?

Essere uomini o donne adulti (età compresa tra 18 e 50 anni) con il primo episodio di neurite ottica (infiammazione del nervo che porta le immagini dalla retina al cervello) nell’occhio che sarà studiato, con perdita della vista su un solo occhio; è permesso aver avuto un episodio precedente nell’altro occhio, purché l’occhio in studio sia la prima volta.
Avere iniziato i sintomi di perdita della vista (come visione più scura o offuscata) entro i 12 giorni precedenti la prima somministrazione del farmaco in studio.
Avere un’acuità visiva a basso contrasto (LCVA) pari o inferiore a 40 lettere sul test ETDRS (una tavola standard con lettere di diverse dimensioni) al momento della visita iniziale, prima della randomizzazione e della somministrazione del trattamento.
Sottoporsi a una risonanza magnetica (MRI) del cervello e dell’orbita entro 12 giorni dall’inizio della perdita della vista, con risultati che confermano la diagnosi di neurite ottica acuta.
Essere in grado di firmare un consenso informato, dimostrando di aver compreso e accettato i requisiti e le restrizioni dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Se hai una neuropatia ottica (danno al nervo ottico) dovuta a infezioni, problemi di circolazione, traumi, compressioni, tossine, carenze nutrizionali, cause ereditarie o altre ragioni diverse dall’optico neurite in studio, non potrai partecipare.
Se al momento dello screening sono presenti anticorpi anti‑AQP4 o anti‑MOG, che sono proteine associate a specifiche malattie autoimmuni dell’occhio.
Se hai avuto un cancro negli ultimi 5 anni, tranne che per alcuni tumori della pelle (carcinoma basocellulare o squamoso) o carcinoma in situ della cervice uterina.
Se hai un tumore invasivo nella parte superiore del viso (fronte, occhi, zona temporale).
Se negli ultimi 2 anni hai avuto una grave malattia psichiatrica (come depressione maggiore, schizofrenia, disturbo bipolare).
Se negli ultimi 2 anni hai avuto problemi di abuso di alcol o droghe.
Se hai già ricevuto corticosteroidi (farmaci steroide anti‑infiammatori) per l’attuale episodio di optico neurite prima di entrare nello studio.
Se stai assumendo farmaci proibiti al momento dello screening o prevedi di usarli durante lo studio.
Se sei allergico o ipersensibile al farmaco in studio o a sostanze chimiche simili, compreso il metilprednisolone (un tipo di corticosteroide).
Se hai ricevuto IVIg (immunoglobuline per via endovenosa) entro 3 mesi prima della visita di base o prevedi di farlo entro 3 mesi dopo la randomizzazione.
Se hai una malattia neurodegenerativa (come sclerosi laterale amiotrofica, morbo di Parkinson o Alzheimer) che può influenzare la misurazione della vista.
Se hai subito una terapia di aferesi terapeutica (PLEX o immunoadsorbzione) entro 3 mesi prima della visita di base o prevedi di farla entro 3 mesi dopo la randomizzazione.
Se hai usato inibitori del recettore IGF‑1R (ad es. teprotumumab) negli ultimi 6 mesi.
Se hai assunto farmaci anti‑aritmici di classe Ia (come quinidina, disopiramina) o classe III (come amiodarone, sotalolo) negli ultimi 3 mesi o prevedi di usarli durante il trattamento.
Se la perdita della vista è dovuta a cause alternative (come ambliopia, lesioni della macula, lesioni compressive o infiltrative del nervo ottico, malattie retiniche, infezioni, forme genetiche di perdita visiva).
Se non puoi sottoporti a una risonanza magnetica (MRI) con gadolinio, un tipo di contrasto usato per visualizzare meglio i tessuti.
Se hai usato un farmaco sperimentale entro 3 mesi prima dell’arrivo nello studio o per un periodo pari a 5 volte la sua emivita (tempo necessario perché la metà del farmaco sia eliminata).
Se sei incinta o allatti e non sei disposta a interrompere l’allattamento.
Se sei una donna in età fertile e non accetti di usare un metodo contraccettivo efficace per almeno 6 mesi dopo l’ultima dose del farmaco.
Se sei un uomo e non accetti di usare un metodo contraccettivo efficace fino a 2 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.
Se il medico ritiene che una tua condizione possa interferire con la partecipazione o comportare un rischio inaccettabile.
Se hai crisi epilettiche attive o una storia di crisi che hanno richiesto interventi negli ultimi 12 mesi (le crisi di tipo “petit mal” o febbrili non escludono).
Se hai difficoltà fisiche, logistiche o una volontà limitata che impediscono di rispettare le visite e le valutazioni per i 12 mesi di studio.
Se prevedi di trasferirti in una zona senza un centro di studio.
Se sei parte del personale di ricerca (investigatore, assistente, farmacista, coordinatore, ecc.) o un loro parente stretto coinvolto direttamente nello studio.
Se non sei disposto o non puoi completare i trattamenti e le valutazioni richieste.
Se hai un errore di rifrazione di 6,00 diottrie o più (miopia o ipermetropia molto forte).
Se hai una storia di malattia cardiovascolare significativa, aritmia (battito cardiaco irregolare), blocco cardiaco, prolungamento del QT (un segno di possibile pericolosità del cuore) o altre anomalie importanti all’ECG (elettrocardiogramma).
Se l’ECG di screening mostra anomalie clinicamente significative.
Se la risonanza magnetica mostra alterazioni della sostanza bianca che suggeriscono neuropatie ottiche non infiammatorie (come disturbi metabolici o mitocondriali).
Se assumi farmaci che inibiscono fortemente o moderatamente l’enzima CYP3A4 o i trasportatori MATE2‑K, MRP2, OAT3, OATP1B3 entro una settimana o 5 volte la loro emivita prima del trattamento, o prevedi di usarli durante o subito dopo il trattamento.
Se hai una malattia sistemica grave o poco controllata (fegato, intestino, cuore, polmoni, sangue, reni con filtrazione glomerulare GFR 3 volte il normale, bilirubina totale >1,5 volte, INR o aPTT >1,5 volte).
Se assumi farmaci che inducono fortemente o moderatamente il CYP3A4 entro 2 settimane o 5 volte la loro emivita prima o durante il trattamento.
Se al momento dell’arrivo nello studio sei in condizioni mediche instabili, come diabete o pressione alta non controllati.
Se hai condizioni sistemiche che possono influenzare la sicurezza o la tua capacità di partecipare alle valutazioni dello studio.
Se hai un’infezione sistemica attiva di tipo batterico, virale o fungino.
Se hai un’infezione attiva o cronica che richiede terapia continua (come tubercolosi, HIV, epatite B o C, o infezioni ricorrenti/severe).
Se hai una malattia immunologica attiva o cronica che richiede terapia (come sindrome di Sjögren, lupus eritematoso sistemico o altre malattie autoimmuni), ad eccezione della sclerosi multipla, della malattia associata agli anticorpi MOG o del disturbo dello spettro della neuromielite ottica, che non escludono.
Se hai condizioni oftalmiche che possono influenzare la misurazione della vista a basso contrasto (LCVA) secondo il protocollo dello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito	Città	Paese	Stato
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Universita’ Degli Studi Della Campania Luigi Vanvitelli	Napoli	Italia

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Quinze-Vingts National Ophthalmology Hospital	Parigi	Francia
Azienda Universitaria Ospedaliera Consorziale Policlinico Bari	Bari	Italia
Ffjxcultw A Dy Rdjyetdfzi	Parigi	Francia
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Bgxsidfv Ucntsokoth Hfugszng Ctqyrn	Besanzone	Francia
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Fhaloiodcx Iifxzyqu Ge Gqwfwn Da Cwwmhd	Cefalù	Italia
Hcifomzo Ugmbfvlexndzjk Saswiesvjh &ykdigw Hukxxtt dn Huiocxmkiec	Strasburgo	Francia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Non ancora reclutando	30.09.2026
Italia	Non ancora reclutando	30.09.2026

Sedi della sperimentazione

Privosegtor è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa. Viene testato come trattamento aggiuntivo (add‑on) a una terapia standard per l’infiammazione del nervo ottico, con l’obiettivo di migliorare la capacità visiva a basso contrasto nei pazienti con neurite ottica. È una soluzione per infusione e, perché è ancora in fase di studio, è considerato un farmaco orfano.

Methylprednisolone è uno steroide comunemente usato per via endovenosa per ridurre l’infiammazione nella neurite ottica. In questo studio, tutti i partecipanti ricevono la metilprednisolone come terapia di base, mentre l’effetto del farmaco sperimentale viene valutato aggiungendolo al trattamento standard. Il suo scopo è quello di limitare i danni al nervo ottico e favorire il recupero della vista.

Neurite ottica – È un’infiammazione del nervo ottico che provoca una diminuzione improvvisa della vista, spesso accompagnata da dolore durante i movimenti oculari. La perdita visiva può interessare sia la nitidezza che il contrasto, rendendo difficile distinguere dettagli fini. I sintomi si sviluppano rapidamente, di solito in pochi giorni, e possono includere alterazioni del colore e della percezione del campo visivo. Nel tempo l’infiammazione può diminuire, consentendo un parziale o completo recupero della funzione visiva in alcune settimane. In alcuni pazienti la condizione può ripresentarsi, con nuovi episodi di perdita visiva. La gravità e la durata dei sintomi variano da caso a caso.

ID della sperimentazione:

2025-525075-91-00

Codice del protocollo:

PR-5301

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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