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Studio per valutare come funziona l'empagliflozin e se aiuta bambini e adolescenti con malattia renale cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda bambini e adolescenti dai 2 ai 17 anni che hanno una malattia renale cronica, una condizione in cui i reni non funzionano più correttamente e perdono gradualmente la loro capacità di filtrare il sangue e rimuovere i prodotti di scarto dal corpo. Durante lo studio verrà utilizzato un medicinale chiamato empagliflozin, disponibile anche con il nome commerciale Jardiance, che si presenta sotto forma di compresse rivestite con film da assumere per bocca. Alcuni partecipanti riceveranno invece un placebo che ha lo stesso aspetto delle compresse di empagliflozin ma non contiene il principio attivo. Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini e degli adolescenti elabora empagliflozin, verificare se il medicinale è sicuro per questa fascia di età e capire se può aiutare a migliorare la funzione dei reni nei pazienti giovani con malattia renale cronica che rischia di peggiorare.

Lo studio è organizzato in due fasi principali. Nella prima fase, che dura 24 settimane, i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere empagliflozin oppure placebo, senza che né i partecipanti né i medici sappiano quale trattamento viene somministrato. Durante questo periodo verranno effettuate diverse visite per controllare come sta funzionando il medicinale e per verificare che non ci siano problemi di sicurezza. Dopo le prime 24 settimane inizia una seconda fase in cui tutti i partecipanti riceveranno empagliflozin in modo aperto, cioè sapendo che stanno assumendo il medicinale vero. Il trattamento complessivo può durare fino a 72 settimane. Prima di iniziare lo studio, i partecipanti devono già essere in cura con terapie standard per la malattia renale cronica da almeno 30 giorni e queste terapie devono rimanere stabili durante tutto lo studio.

Durante lo studio verranno misurati diversi parametri per valutare l'efficacia del trattamento. In particolare, i medici controlleranno la quantità di proteine e di albumina nelle urine, che sono indicatori importanti di come stanno funzionando i reni, e la quantità di glucosio nelle urine. Verrà anche misurata la velocità con cui i reni filtrano il sangue attraverso un valore chiamato velocità di filtrazione glomerulare stimata. Inoltre, verranno prelevati campioni di sangue per capire quanto medicinale è presente nel corpo e per verificare che non ci siano effetti indesiderati. I medici monitoreranno attentamente la sicurezza dei partecipanti durante tutto lo studio, controllando eventuali eventi avversi o problemi di salute che potrebbero verificarsi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Al momento dell'ingresso nello studio, ti verrà assegnato in modo casuale uno dei due gruppi di trattamento. Questo significa che riceverai o empagliflozin (il farmaco in studio) oppure un placebo (una compressa senza principio attivo).

    Né tu né il medico saprete quale trattamento stai ricevendo durante questa fase dello studio. Questo metodo è chiamato doppio cieco.

    Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento in doppio cieco

    Questa fase dura 24 settimane.

    Durante questo periodo, continuerai ad assumere le tue terapie abituali per la malattia renale cronica. È importante che queste terapie rimangano stabili per tutta la durata dello studio.

    Le terapie abituali possono includere farmaci che agiscono sul sistema renina-angiotensina-aldosterone, come gli inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina o i bloccanti dei recettori dell'angiotensina.

    Se stai assumendo farmaci immunosoppressori per una causa immunologica della malattia renale, continuerai a prenderli con la stessa dose.

  3. Passaggio 3

    Controlli durante le prime 24 settimane

    Durante le prime 24 settimane, verranno effettuati controlli regolari per monitorare come il tuo corpo risponde al trattamento.

    Verranno eseguiti esami delle urine per misurare il rapporto albumina-creatinina urinaria, che indica la quantità di proteine nelle urine, e il glucosio urinario.

    Verrà controllata la velocità di filtrazione glomerulare stimata, un valore che indica quanto bene i tuoi reni stanno filtrando il sangue. Questo controllo verrà effettuato utilizzando un metodo chiamato U25Crea.

    Alla settimana 8, verrà effettuato un controllo specifico della velocità di filtrazione glomerulare per valutare l'andamento nel tempo.

    Alla settimana 26, verrà prelevato un campione di sangue prima dell'assunzione del farmaco per misurare la concentrazione di empagliflozin nel sangue.

  4. Passaggio 4

    Fine della fase in doppio cieco

    Alla settimana 24, verranno effettuate le valutazioni finali di questa fase.

    Verranno ripetuti gli esami delle urine per misurare il rapporto albumina-creatinina e il rapporto proteine-creatinina.

    Verrà valutata nuovamente la velocità di filtrazione glomerulare.

  5. Passaggio 5

    Fase di estensione in aperto

    Dopo le prime 24 settimane, potrai entrare in una fase di estensione in aperto.

    Durante questa fase, tutti i partecipanti riceveranno empagliflozin. Sia tu che il medico saprete che stai assumendo il farmaco attivo.

    Continuerai ad assumere le compresse per via orale.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto lo studio, verrà monitorata attentamente la tua sicurezza.

    Verranno registrati eventuali eventi avversi gravi o eventi avversi di particolare interesse che potrebbero verificarsi.

    Questo monitoraggio continuerà fino a 7 giorni dopo l'ultima dose del farmaco, per tenere conto del periodo in cui il farmaco potrebbe ancora avere effetti sul tuo corpo.

  7. Passaggio 7

    Fine del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, verranno effettuate le valutazioni finali.

    Dopo l'ultima dose, verrà osservato un periodo di effetto residuo di 7 giorni per completare il monitoraggio della sicurezza.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il consenso informato scritto, firmato e datato deve essere fornito dai genitori del paziente (o dal tutore legale) e il paziente deve dare il proprio assenso prima di entrare nello studio.
  • Età compresa tra 2 e 17 anni al momento della prima visita di controllo.
  • Presenza di malattia renale cronica (una condizione in cui i reni non funzionano correttamente) di qualsiasi causa, definita da: eGFR (un valore che indica quanto bene i reni filtrano il sangue) tra 20 e 90, e UACR (una misura della quantità di proteine nelle urine) uguale o superiore a 300.
  • Trattamento stabile per la malattia renale cronica per almeno 30 giorni prima dell'inizio dello studio, senza piani di modificare la dose durante lo studio. Il trattamento può includere farmaci chiamati inibitori del sistema RAAS (medicinali che aiutano a proteggere i reni abbassando la pressione sanguigna), come ARB o ACE inibitori. È permesso anche l'uso di antagonisti del recettore mineralcorticoide (un altro tipo di farmaco per proteggere i reni) se la dose è stabile da 30 giorni.
  • I partecipanti che assumono farmaci immunosoppressori (medicinali che riducono l'attività del sistema immunitario) ogni giorno per trattare una causa immunologica della malattia renale devono assumere una dose stabile per 30 giorni prima della prima visita. I partecipanti che assumono rituximab o ciclofosfamide (tipi specifici di farmaci immunosoppressori) devono aver preso l'ultima dose almeno 120 giorni prima della prima visita.
  • Si applicano ulteriori criteri di inclusione.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili
  • I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio per motivi di sicurezza o per garantire risultati affidabili
  • Per conoscere le ragioni specifiche per cui un paziente non potrebbe partecipare a questo studio, sarà necessario consultare la documentazione completa dello studio
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Farmaci in studio

  • Empagliflozin

    è un medicinale che viene somministrato per bocca sotto forma di compresse. In questo studio viene utilizzato per valutare se può aiutare i bambini e i ragazzi che hanno una malattia renale cronica, cioè un problema ai reni che dura nel tempo e che può peggiorare. Il medicinale viene studiato per capire come funziona nel corpo dei pazienti giovani, se è sicuro per loro e se può essere utile per rallentare il peggioramento della malattia renale.

  • Placebo

    è una sostanza che ha l'aspetto di un medicinale ma non contiene alcun principio attivo. Viene utilizzato in questo studio per confrontare gli effetti del medicinale vero con quelli di una sostanza inattiva, in modo da capire meglio se il medicinale funziona davvero.

Che cosa si sa già del trattamento

Empagliflozin – L'empagliflozin è un farmaco che si assume per bocca sotto forma di compresse ed è attualmente studiato per il trattamento della malattia renale cronica nei bambini e negli adolescenti. Questo medicinale appartiene alla classe degli inibitori del SGLT2, che agiscono bloccando una proteina nei reni chiamata cotrasportatore sodio-glucosio di tipo 2, impedendo così il riassorbimento del glucosio e favorendone l'eliminazione attraverso le urine. Il suo uso principale è rivolto a rallentare la progressione del danno renale nei pazienti pediatrici con malattia renale cronica. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutarne la sicurezza, l'efficacia e il modo in cui viene elaborato dall'organismo dei pazienti più giovani.

Malattie studiate

Malattia renale cronica – La malattia renale cronica è una condizione in cui i reni perdono gradualmente la loro capacità di funzionare correttamente nel tempo. I reni danneggiati non riescono a filtrare adeguatamente i rifiuti e i liquidi in eccesso dal sangue. Questa malattia si sviluppa lentamente, spesso nel corso di mesi o anni, e può progredire attraverso diversi stadi di gravità. Nei bambini e negli adolescenti, la malattia renale cronica può essere causata da difetti congeniti, infezioni ricorrenti o altre condizioni che colpiscono i reni. Con il progredire della malattia, possono accumularsi sostanze dannose nel corpo e possono verificarsi squilibri nei livelli di sali minerali e liquidi. La progressione della malattia può portare a una riduzione sempre maggiore della funzione renale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-512577-27-00Codice del protocollo1245-0256Partecipanti previsti125 personePromotoreBoehringer Ingelheim Espana S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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