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Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con tumori ematologici e solidi trattati con cellule CAR T geneticamente modificate tramite CRISPR/Cas9

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda persone con tumori ematologici e tumori solidi che sono stati trattati con una terapia cellulare innovativa chiamata CRISPR CAR. Questa terapia utilizza cellule geneticamente modificate per combattere i tumori. Le cellule sono modificate con una tecnologia avanzata chiamata CRISPR/Cas9, che permette di cambiare il DNA delle cellule per renderle più efficaci contro il cancro. In particolare, queste cellule sono progettate per colpire un bersaglio specifico chiamato antigene CD19.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di questa terapia cellulare nei pazienti che hanno ricevuto il trattamento. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per verificare la presenza di eventuali effetti collaterali, compresi quelli gravi, e per raccogliere informazioni sulla loro sopravvivenza complessiva e sulla durata della risposta al trattamento. Il farmaco utilizzato nello studio è noto con il codice CTX110 e viene somministrato tramite infusione endovenosa.

Lo studio si svolgerà per un lungo periodo, con l'obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento. I partecipanti saranno seguiti nel tempo per garantire che qualsiasi effetto collaterale o cambiamento nella loro condizione sia attentamente monitorato e gestito. Questo approccio aiuterà a comprendere meglio come la terapia CRISPR CAR possa essere utilizzata in futuro per trattare i tumori in modo sicuro ed efficace.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del follow-up

    Il paziente inizia il periodo di osservazione a lungo termine dopo aver ricevuto la terapia cellulare CRISPR CAR.

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento per le neoplasie ematologiche e solide.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Le cellule CAR T geneticamente modificate tramite CRISPR/Cas9 vengono somministrate per via endovenosa.

    La forma farmaceutica utilizzata è una dispersione per infusione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Viene monitorata l'incidenza di eventi avversi, inclusi quelli gravi e di particolare interesse, legati alla terapia cellulare CRISPR CAR.

    Il monitoraggio è essenziale per garantire la sicurezza del paziente durante il periodo di follow-up.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sopravvivenza complessiva

    La sopravvivenza complessiva del paziente viene valutata come parte degli obiettivi secondari dello studio.

    Questa valutazione aiuta a comprendere l'efficacia a lungo termine del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della durata della remissione

    Viene valutata la durata della remissione o della risposta al trattamento.

    Questa fase è importante per determinare la sostenibilità dei benefici del trattamento nel tempo.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del follow-up

    Il periodo di follow-up è previsto per concludersi entro il 31 agosto 2039.

    Durante questo periodo, il paziente continuerà a essere monitorato per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Essere in grado di comprendere e seguire le procedure richieste dallo studio e firmare volontariamente un documento di consenso informato scritto. Questo significa che il paziente deve capire cosa comporta lo studio e accettare di parteciparvi.
  • Aver ricevuto la terapia cellulare CRISPR CAR. Questa è una terapia che utilizza una tecnologia avanzata per modificare le cellule del sistema immunitario in modo da combattere il cancro.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone con un'età inferiore a 18 anni o superiore a 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di malattia ematologica o malattia solida. Queste sono tipi di tumori che colpiscono il sangue o altre parti del corpo.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per conto proprio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

CRISPR CAR Cellular Therapy è una terapia innovativa che utilizza la tecnologia CRISPR per modificare geneticamente le cellule del sistema immunitario, rendendole capaci di riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Questa terapia è studiata per il trattamento di tumori ematologici e solidi, con l'obiettivo di migliorare la risposta del corpo contro il cancro.

Che cosa si sa già del trattamento

CRISPR CAR Cellular Therapy – Questa terapia viene somministrata attraverso l'infusione di cellule modificate geneticamente nel paziente. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza a lungo termine nel trattamento di malignità ematologiche e solide. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di tumori del sangue e tumori solidi. Il meccanismo d'azione coinvolge la modifica genetica delle cellule del sistema immunitario del paziente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Questa terapia è classificata come una terapia cellulare avanzata.

Malattie studiate

  • Neoplasia Ematologica

    Le neoplasie ematologiche sono un gruppo di malattie che colpiscono il sangue, il midollo osseo e i linfonodi. Queste malattie includono leucemie, linfomi e mielomi, che si sviluppano quando le cellule del sangue crescono in modo incontrollato. La progressione può variare notevolmente a seconda del tipo specifico di neoplasia. Alcune forme possono avanzare rapidamente, mentre altre progrediscono lentamente nel tempo. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, perdita di peso e ingrossamento dei linfonodi. La diagnosi precoce è spesso cruciale per gestire la malattia in modo efficace.

  • Neoplasia Solida

    Le neoplasie solide sono tumori che si formano in organi o tessuti diversi dal sangue o dal sistema linfatico. Questi tumori possono svilupparsi in qualsiasi parte del corpo, come polmoni, seno, colon o prostata. La crescita del tumore può essere lenta o rapida, e la malattia può diffondersi ad altre parti del corpo. I sintomi variano a seconda della localizzazione del tumore e possono includere dolore, gonfiore o perdita di funzionalità dell'organo colpito. La progressione della malattia dipende da molti fattori, tra cui il tipo di tumore e lo stadio al momento della diagnosi.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-512479-11-00Codice del protocolloCRSP-ONC-LTFPartecipanti previsti70 personePromotoreCRISPR Therapeutics AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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