Studio di fase II su cabozantinib di mantenimento più cure di supporto per bambini, adolescenti e giovani adulti con osteosarcoma non resecabile

2 1 1 1

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda osteosarcoma, un tumore osseo raro che colpisce bambini, adolescenti e giovani adulti. Il farmaco sperimentato è cabozantinib, disponibile in compresse rivestite da assumere per via orale. Il trattamento viene somministrato insieme a quello che i medici chiamano “cure di supporto”, ovvero le terapie e le attenzioni necessarie per gestire i sintomi e migliorare il benessere generale del paziente.

Lo scopo della ricerca è valutare se l’aggiunta di cabozantinib alle cure di supporto possa prolungare il periodo in cui la malattia non peggiora, indicato come PFS, rispetto al solo supporto.

I partecipanti vengono assegnati in modo casuale (randomizzazione) a uno dei due gruppi: uno riceve il farmaco più le cure di supporto, l’altro solo le cure di supporto. Durante il periodo di studio, che può durare fino a circa tre anni, i pazienti sono seguiti con visite regolari, esami di imaging per controllare la presenza di nuovi segni di crescita tumorale (progressione) e monitoraggio degli eventuali effetti collaterali. Gli esiti principali includono il tempo trascorso senza progressione della malattia e la sopravvivenza globale, indicata come OS, oltre alla valutazione della tollerabilità del farmaco.

1 iscrizione allo studio

dopo aver firmato il consenso informato, si completa lo screening per verificare i criteri di ammissibilità.

una volta accettato, si procede alla randomizzazione, cioè l’assegnazione casuale al gruppo di trattamento.

2 assegnazione al gruppo di trattamento

viene comunicato se si partecipa al braccio cabozantinib + assistenza di supporto o al braccio solo assistenza di supporto.

3 inizio della terapia con cabozantinib (solo se assegnati al braccio di farmaco)

si riceve il farmaco cabozantinib in compresse filmate da 60 mg.

la dose consigliata è di una compressa da 60 mg al giorno, da assumere per via orale.

la terapia viene continuata per tutta la durata dello studio, fino a circa 34 mesi, salvo progressione della malattia o intolleranze.

4 assunzione quotidiana del farmaco

la compressa deve essere ingerita con acqua, preferibilmente alla stessa ora ogni giorno.

se si dimentica una dose, si prende non appena ci si ricorda, a meno che non sia quasi l’ora della dose successiva.

5 visite cliniche periodiche

si partecipa a controlli in ambulatorio secondo il calendario dello studio (solitamente ogni 4‑6 settimane).

durante le visite si effettuano esami del sangue, valutazioni della funzionalità degli organi e controlli di sicurezza.

6 valutazioni radiologiche

vengono eseguiti esami di imaging (ad esempio tomografia computerizzata o risonanza magnetica) per verificare la presenza di progressione della malattia.

le valutazioni sono programmate al mese 4, al primo anno e successivamente secondo le indicazioni dello studio, fino a circa 34 mesi.

7 questionari sulla qualità della vita

si compila il questionario pedsql (per bambini e adolescenti) o l’eortc qlq‑c30 (per adulti) all’inizio dello studio e a intervalli regolari fino a 30 giorni dopo l’ultima dose.

questi questionari aiutano a valutare l’impatto del trattamento sul benessere quotidiano.

8 segnalazione degli effetti collaterali

ogni sintomo nuovo o peggioramento di un sintomo già presente deve essere comunicato al team di ricerca.

gli effetti avversi vengono registrati dal giorno dello screening fino a 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco.

9 continuità del trattamento

la terapia con cabozantinib prosegue finché la malattia non progredisce, si verificano effetti avversi non gestibili o si raggiunge la durata massima prevista (circa 34 mesi).

10 interruzione della terapia

se la malattia progredisce o se gli effetti collaterali richiedono la sospensione, il farmaco viene interrotto.

anche i partecipanti nel braccio di sola assistenza di supporto terminano il periodo di follow‑up al verificarsi di uno di questi eventi.

11 monitoraggio post‑trattamento

dopo l’ultima dose, si continua a controllare gli effetti avversi per almeno 30 giorni.

vengono effettuati ulteriori esami di laboratorio e, se necessario, imaging di controllo.

12 valutazione finale

al termine dello studio (circa 34 mesi) si registra la sopravvivenza globale, la sopravvivenza libera da progressione e gli esiti radiologici finali.

i dati raccolti servono a confrontare i risultati del gruppo cabozantinib + assistenza di supporto con quelli del gruppo solo assistenza di supporto.

Chi può partecipare allo studio?

Età compresa tra 5 e 30 anni al momento di entrare nello studio.
Funzione adeguata degli organi e del midollo osseo (cioè organi vitali e il tessuto che produce le cellule del sangue devono funzionare bene).
Pressione sanguigna controllata (valori nella norma) con o senza farmaci per l’ipertensione.
Essere maschio o femmina secondo le caratteristiche biologiche.
Uso di contraccezione e, se necessario, esecuzione di test di gravidanza, in base all’età e all’attività sessuale.
Firma del consenso informato da parte del partecipante (se adulto) o dei genitori/tutori, e ottenimento del consenso di assenso da parte dei minori.
Diagnosi confermata di osteosarcoma ad alto grado (tumore osseo aggressivo) tramite esame al microscopio del tessuto o delle cellule.
Presenza di malattia residua non rimovibile chirurgicamente dopo la chemioterapia standard al momento della diagnosi o al primo recidiva, con almeno 4 cicli di chemioterapia sistemica (o almeno 2 cicli se la terapia è stata interrotta per tossicità).
Malattia misurabile o valutabile secondo i criteri RECIST versione 1.1 (metodo standard per misurare le dimensioni del tumore).
Assenza di progressione della malattia (PD) al momento dell’iscrizione, con disponibili le due più recenti immagini diagnostiche (come TC – tomografia computerizzata o RM – risonanza magnetica).
L’ultima terapia anticancro deve essere stata la chemioterapia, terminata almeno 4 settimane e non più di 2 mesi prima della randomizzazione.
Recupero dagli effetti tossici acuti della terapia precedente a grado ≤1 (meno grave), eccetto per alopecia (perdita di capelli), ototossicità (danno all’udito) e neuropatia periferica (danno ai nervi) che possono essere fino a grado ≤2, secondo la scala CTCAE versione 5.0 (classificazione delle tossicità).
Prospettiva di vita superiore a 6 mesi.
Stato di performance Lansky o Karnofsky ≥70 (capacità di svolgere le attività quotidiane, corrispondente a ECOG 0‑1).

Chi non può partecipare allo studio?

Osteosarcoma a basso grado (forma meno aggressiva) o osteosarcoma periostale (che nasce sulla superficie dell’osso).
Qualsiasi altro tumore attivo al momento della prima dose, o un tumore diagnosticato negli ultimi 3 anni che richiede ancora trattamento.
Gravidanza o allattamento al seno.
Se il medico pensa che il paziente non possa rispettare le richieste dello studio.
Intervento chirurgico importante (ad esempio chirurgia ortopedica o rimozione/biopsia di metastasi cerebrali) entro 8 settimane prima della randomizzazione; la ferita deve essere guarita da almeno 4 settimane (chirurgia maggiore) o 10 giorni (chirurgia minore).
Precedente trattamento con cabozantinib o con altri inibitori MET/fattore di crescita epatocitario (HGF) (ad es. tivantinib, crizotinib).
Assunzione di qualsiasi inibitore di chinasi a piccola molecola (anche sperimentale) entro 2 settimane (o 5 emivite) prima della prima dose.
Assunzione di qualsiasi terapia anticancro sistemica (citosica, biologica o altra) entro 4 settimane prima della prima dose (o periodo di eliminazione di almeno 5 emivite, se più breve).
Presenza di metastasi cerebrali o malattia epidurale cranica, a meno che non siano state trattate e siano stabili da almeno 4 settimane.
Infezione non controllata o attiva che richiede terapia sistemica.
Incapacità di ingoiare compresse intere.
Presenza di una malattia intercorrente significativa, non controllata o recente.
Allergia o ipersensibilità conosciuta agli ingredienti del farmaco in studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nome del sito	Città	Paese
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz	Magonza	Germania
Institut Gustave Roussy	Villejuif	Francia
Oncopole Claudius Regaud	Tolosa	Francia
Technische Universitaet Dresden	Dresda	Germania
Katholieke Universiteit te Leuven	Lovanio	Belgio
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spagna

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Azienda Ospedaliera di Padova	Padova	Italia
Centre Hospitalier Universitaire Rouen	Rouen	Francia
Centre Francois Baclesse	Caen	Francia
Virgen del Rocío University Hospital	Siviglia	Spagna
Klinikum Der Landeshauptstadt Stuttgart gKAöR	Stoccarda	Germania
Istituto Di Candiolo Fondazione Del Piemonte Per Loncologia IRCCS	Candiolo	Italia
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlino	Germania
Karolinska University Hospital	Solna	Svezia
Universidade De Santiago De Compostela	Santiago di Compostela	Spagna
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.	Utrecht	Paesi Bassi
Klinikum Kassel GmbH	Kassel	Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Francia
Region Midtjylland	Århus	Danimarca
Rigshospitalet	Copenaghen	Danimarca
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum)	Monaco di Baviera	Germania
Istituto Ortopedico Rizzoli	Bologna	Italia
IRCCS Istituto Nazionale Tumori Fondazione Pascale	Napoli	Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers	Poitiers	Francia
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS	Firenze	Italia
Klinikum Dortmund gGmbH	Dortmund	Germania
Universitair Ziekenhuis Gent	Gand	Belgio
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spagna
St. Anna Kinderspital GmbH	Vienna	Austria
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spagna
Hopital Beaujon	Clichy	Francia
Instytut Matki I Dziecka	Varsavia	Polonia
Servei De Salut De Les Illes Balears	Palma di Maiorca	Spagna
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Roma	Italia
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milano	Italia
Cbcduckxm Utgiliacbtlkzz Spfeleolf	Woluwe-Saint-Lambert	Belgio
Hmepvnox Vuyv dzfgzqne	Barcellona	Spagna
Ufiyhphcis Hwkddotl Cdylssi	Colonia	Germania
Aztdwakxm Uey	Amsterdam	Paesi Bassi
Ahchwuy Ojfevhaoocz Ujqtcnnviptbv Synjnq	Siena	Italia
Afqpviu Ohblutfolrs Uqepgkwrmwudh Cdbywshthudq Dgetp Sqjxza E Dakjl Sxugqqq Da Tsubsg	Torino	Italia
Ksbqchli dah Uprutrrldref Mooguarc Aoq	Monaco di Baviera	Germania
Hqvyohav De Lm Sruwm Cgxe I Spis Pkv	Barcellona	Spagna
Sa Vodwiswweyxpskr Ukdktrymmv Heobisvp	Dublino	Irlanda
Cmajib Lhsy Becrbe	Lione	Francia
Ulgectcvsdjcsgxurncru Eyuks Aqx	Essen	Germania
Ixmzex Iqzaasjr Flgajxwwtpdax Ojgeqfcnykr	Roma	Italia
Fcptahghr Pciy Li Ipchkfegozefu Bzyiibish Ddw Holgleza Ufqwohyxcughi Ly Plo	Madrid	Spagna
Hcljyhjr Ueacyubeqbqufu Sotjysgcbp &nppwwl Hexkcry dq Hornkkngjwk	Strasburgo	Francia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Austria	Non reclutando	28.06.2024
Belgio	Non reclutando	28.06.2024
Danimarca	Non reclutando	28.06.2024
Francia	Non reclutando	28.06.2024
Germania	Non reclutando	28.06.2024
Irlanda	Non reclutando	28.06.2024
Italia	Non reclutando	28.06.2024
Paesi Bassi	Non reclutando	28.06.2024
Polonia	Non reclutando	28.06.2024
Spagna	Non reclutando	28.06.2024
Svezia	Non reclutando	28.06.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Cabozantinib

Cabozantinib è una compressa da assumere per via orale che blocca alcune sostanze nel corpo che aiutano le cellule tumorali a crescere e a diffondersi. Nel trial viene dato ai bambini, adolescenti e giovani adulti con osteosarcoma non rimovibile, dopo che hanno completato il trattamento standard, per vedere se può ritardare la comparsa di nuove recidive.

Best supportive care (BSC) comprende tutti i trattamenti e le misure che non sono farmaci anticancro, ma che aiutano a mantenere il paziente il più confortevole possibile. Include la gestione del dolore, il supporto nutrizionale, il monitoraggio delle funzioni organiche e altri interventi per migliorare la qualità della vita durante lo studio.

Osteosarcoma in Children – È un tumore maligno delle ossa che nasce dalle cellule che formano il tessuto osseo, di solito nelle ossa lunghe vicino al ginocchio. Si sviluppa rapidamente, provocando dolore, gonfiore e a volte fratture. Con il tempo può invadere i tessuti circostanti e diffondersi ad altri organi, come i polmoni.

Osteosarcoma in Adolescents and Young Adults – È un cancro osseo che colpisce adolescenti e giovani adulti, spesso nelle stesse regioni delle ossa lunghe. Cresce in modo veloce, causando dolore, gonfiore e possibile fragilità dell’osso. Man mano che avanza può estendersi ai tessuti vicini e metastatizzare, soprattutto ai polmoni.

Osteosarcoma – È una neoplasia maligna che origina dalle cellule produttrici di osso, tipicamente nelle ossa lunghe. Il tumore si espande rapidamente, può indebolire l’osso provocando fratture e può infiltrare i tessuti circostanti. Se non controllato può diffondersi ad altre parti del corpo, in particolare ai polmoni.

ID della sperimentazione:

2023-506229-12-00

Codice del protocollo:

CLIN-60000-461

NCT ID:

NCT06341712

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

Il principale motore di ricerca di sperimentazioni cliniche in Europa

Studio di fase II su cabozantinib di mantenimento più cure di supporto per bambini, adolescenti e giovani adulti con osteosarcoma non resecabile

Di cosa tratta questo studio?

Chi può partecipare allo studio?

Chi non può partecipare allo studio?