Tamibarotene è un farmaco che viene utilizzato in questo studio per il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio. Appartiene a una classe di farmaci chiamati retinoidi e agisce influenzando la crescita e lo sviluppo delle cellule del sangue.

Azacitidina è un farmaco chemioterapico che viene utilizzato per trattare diversi disturbi del sangue, inclusa la sindrome mielodisplastica. Funziona aiutando il midollo osseo a produrre cellule del sangue normali e uccidendo le cellule anomale che causano la malattia.

La combinazione di questi due farmaci viene studiata per valutare se può offrire un beneficio maggiore rispetto all’uso della sola azacitidina nel trattamento di pazienti adulti appena diagnosticati con sindrome mielodisplastica ad alto rischio che sono positivi per RARA.

Myelodysplastic Syndrome (Sindrome Mielodisplastica) – È una condizione del midollo osseo in cui il corpo non riesce a produrre sufficienti cellule del sangue sane. Si verifica quando le cellule staminali nel midollo osseo diventano anormali e non riescono a maturare correttamente. Questa condizione porta alla produzione insufficiente di uno o più tipi di cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi o piastrine). I pazienti possono sviluppare anemia, infezioni frequenti o problemi di sanguinamento a causa della diminuzione delle cellule del sangue. La malattia può presentarsi in diverse forme, con gravità variabile, e tende a svilupparsi gradualmente nel tempo. Nei casi ad alto rischio, le cellule anomale sono più numerose e la produzione di cellule del sangue sane è significativamente compromessa.