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Studio di tamibarotene e azacitidina in pazienti adulti con nuova diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio RARA-positiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio, una malattia del sangue che colpisce la produzione delle cellule ematiche nel midollo osseo. La ricerca valuta l'efficacia di un nuovo trattamento che combina due farmaci: tamibarotene (chiamato anche SY-1425) e azacitidina, confrontandoli con l'uso di azacitidina e placebo.

Lo studio è progettato per pazienti adulti con una nuova diagnosi di sindrome mielodisplastica che presentano una caratteristica specifica chiamata positività al RARA. Il trattamento prevede la somministrazione di tamibarotene in forma di compresse per via orale, mentre l'azacitidina viene somministrata tramite iniezione sottocutanea o endovenosa.

L'obiettivo principale dello studio è verificare se la combinazione di tamibarotene e azacitidina sia più efficace nel produrre una remissione completa della malattia rispetto al trattamento con la sola azacitidina. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale dello studio

    Il paziente riceve una diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio (MDS) con test positivo per RARA

    Viene verificata la presenza di almeno il 5% di blasti nel midollo osseo

    Si conferma che il paziente ha una funzionalità degli organi adeguata e un punteggio di performance ECOG non superiore a 2

  2. Passaggio 2

    Assegnazione al trattamento

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento:

    Gruppo 1: Tamibarotene (in compresse) più Azacitidina (iniezione sottocutanea o endovenosa)

    Gruppo 2: Placebo (compresse) più Azacitidina (iniezione sottocutanea o endovenosa)

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento

    Il paziente riceve il trattamento assegnato secondo lo schema prestabilito

    Durante il trattamento vengono effettuati regolarmente:

    - Esami del sangue

    - Controlli della funzionalità degli organi

    - Valutazioni della qualità della vita attraverso questionari specifici

    - Monitoraggio di eventuali effetti collaterali

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    I medici valutano periodicamente la risposta al trattamento attraverso:

    - Analisi del midollo osseo

    - Verifica della necessità di trasfusioni

    - Controllo dei sintomi della malattia

    Il trattamento continua fino a quando si verifica una delle seguenti condizioni:

    - Progressione della malattia

    - Trasformazione in leucemia mieloide acuta

    - Effetti collaterali non tollerabili

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età minima di 18 anni al momento della firma del consenso informato
  • Test positivo per RARA (un marcatore genetico specifico)

  • Nuova diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio (HR-MDS) secondo la classificazione WHO con punteggio di rischio che rientra in una delle seguenti categorie:

    • Rischio molto alto (punteggio >6)
    • Rischio alto (punteggio 4.5-6)
    • Rischio intermedio (punteggio 3-4.5)
  • Presenza di almeno il 5% di blasti (cellule immature) nel midollo osseo
  • Stato di performance ECOG (scala che misura la capacità di svolgere attività quotidiane) pari o inferiore a 2

  • Funzionalità degli organi adeguata, con:

    • Bilirubina totale ≤3 volte il limite normale
    • ALT e AST (enzimi epatici) ≤3 volte il limite normale
    • Clearance della creatinina ≥30 mL/min
  • Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile
  • Disponibilità a seguire il programma di visite, trattamenti ed esami di laboratorio previsti
  • Utilizzo di due metodi contraccettivi (incluso un metodo barriera) per i pazienti in età fertile
  • Capacità di fornire il consenso informato firmato e datato

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto precedentemente un trattamento con azacitidina o altri agenti ipometilanti
  • Pazienti con insufficienza epatica grave (livelli elevati di enzimi epatici o compromissione della funzionalità del fegato)
  • Pazienti con insufficienza renale grave (grave compromissione della funzione dei reni)
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Pazienti che hanno ricevuto una chemioterapia nelle 4 settimane precedenti l'inizio dello studio
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi malattie cardiache o problemi del ritmo cardiaco non controllati
  • Pazienti con una diagnosi di cancro diversa negli ultimi 3 anni (eccetto alcuni tipi di tumori della pelle)
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti con trombocitopenia grave (basso numero di piastrine nel sangue)
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la partecipazione allo studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Tamibarotene è un farmaco che viene utilizzato in questo studio per il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio. Appartiene a una classe di farmaci chiamati retinoidi e agisce influenzando la crescita e lo sviluppo delle cellule del sangue. Azacitidina è un farmaco chemioterapico che viene utilizzato per trattare diversi disturbi del sangue, inclusa la sindrome mielodisplastica. Funziona aiutando il midollo osseo a produrre cellule del sangue normali e uccidendo le cellule anomale che causano la malattia. La combinazione di questi due farmaci viene studiata per valutare se può offrire un beneficio maggiore rispetto all'uso della sola azacitidina nel trattamento di pazienti adulti appena diagnosticati con sindrome mielodisplastica ad alto rischio che sono positivi per RARA.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Tamibarotene

    Un farmaco somministrato per via orale che appartiene alla classe dei retinoidi sintetici, utilizzato principalmente nel trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio positiva al RARA negli adulti. Il meccanismo d'azione si basa sul legame selettivo con il recettore dell'acido retinoico alfa (RARA), che porta alla regolazione della crescita e del differenziamento delle cellule del sangue. Viene studiato in combinazione con azacitidina per migliorare i tassi di remissione completa nei pazienti di nuova diagnosi.

  • Azacitidina

    Un agente ipometilante somministrato per via sottocutanea o endovenosa, utilizzato nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche. Il farmaco agisce inibendo la metilazione del DNA, permettendo la riattivazione di geni soppressi coinvolti nella normale differenziazione cellulare. Viene utilizzato come terapia standard per i pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio e sta mostrando risultati promettenti in combinazione con tamibarotene negli studi clinici di fase 3.

Malattie studiate

Sindrome mielodisplastica (SMD) - È una condizione del midollo osseo in cui il corpo non riesce a produrre sufficienti cellule del sangue sane. Si verifica quando le cellule staminali nel midollo osseo diventano anormali e non riescono a maturare correttamente. Questa condizione porta alla produzione insufficiente di uno o più tipi di cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi o piastrine). I pazienti possono sviluppare anemia, infezioni frequenti o problemi di sanguinamento a causa della diminuzione delle cellule del sangue. La malattia può presentarsi in diverse forme, con gravità variabile, e tende a svilupparsi gradualmente nel tempo. Nei casi ad alto rischio, le cellule anomale sono più numerose e la produzione di cellule del sangue sane è significativamente compromessa.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-510361-97-00Codice del protocolloSY-1425-301Partecipanti previsti550 personePromotoreSyros Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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