Valutazione dell’efficacia e sicurezza di ALKS 2680 negli adulti con narcolessia di tipo 1.

3 1

Di cosa tratta questo studio?

La Narcolepsy Type 1 è un disturbo neurologico raro caratterizzato da sonnolenza eccessiva durante il giorno (excessive daytime sleepiness) e da improvvisi episodi di perdita di tono muscolare chiamati cataplessia. Il farmaco in fase di valutazione è ALKS 2680, una compressa da assumere per via orale, confrontato con una pillola inattiva chiamata placebo che non contiene principi attivi.

Lo studio ha lo scopo di verificare se ALKS 2680 è efficace e sicuro nel ridurre la sonnolenza diurna nei pazienti con Narcolepsy Type 1. Gli adulti partecipanti saranno assegnati a caso (cioè mediante sorteggio) a ricevere il farmaco attivo o il placebo e né i partecipanti né i medici sapranno quale trattamento è stato somministrato (double‑blind). Il periodo di trattamento dura circa 12 settimane, con visite regolari per controllare i sintomi di sonnolenza, la frequenza degli episodi di cataplessia e per monitorare eventuali effetti indesiderati.

1 inizio dello studio

dopo aver firmato il consenso informato, ti viene chiesto di partecipare a una visita iniziale di valutazione.

in questa visita compili il epworth sleepiness scale, un questionario che misura il livello di sonnolenza diurna, e partecipi al maintenance of wakefulness test, un test che valuta la capacità di restare svegli.

vengono raccolti campioni di sangue per gli esami di routine.

al termine della valutazione vieni randomizzato, cioè assegnato in modo casuale a ricevere alks 2680 o placebo.

2 assunzione del farmaco

ricevi una fornitura di compresse da assumere per via orale.

ogni compressa contiene alks 2680 a una dose di 00 mg (milligrammi) oppure una compressa identica di placebo, che non contiene principio attivo.

la compressa deve essere ingerita una volta al giorno, preferibilmente alla stessa ora, per tutta la durata dello studio, che è di 12 settimane.

è importante non modificare la dose né interrompere l’assunzione senza informare il team di ricerca.

3 visite di follow‑up

vengono programmati controlli a settimana 4, settimana 8 e settimana 12.

ad ogni visita compili nuovamente il epworth sleepiness scale e, se richiesto, il maintenance of wakefulness test per valutare eventuali cambiamenti.

fornisci al personale di ricerca informazioni su eventuali effetti indesiderati o variazioni di salute avvenute dal controllo precedente.

può essere richiesto di consegnare le compresse rimaste per verificare l’aderenza al trattamento.

4 valutazione finale

alla settimana 12 viene effettuata una visita di chiusura.

vengono raccolti nuovamente i dati del epworth sleepiness scale, del maintenance of wakefulness test e di eventuali questionari sul benessere.

i risultati ottenuti durante le 12 settimane di trattamento vengono confrontati con quelli della visita iniziale per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco.

al termine della valutazione finale, la partecipazione allo studio si conclude.

Chi può partecipare allo studio?

Deve avere tra i 18 e i 70 anni al momento del consenso informato (autorizzazione scritta che dimostra di aver capito lo studio e di voler partecipare).
Deve essere disposto e capace di fornire il consenso informato secondo le leggi locali.
Il suo indice di massa corporea (BMI) deve essere pari o superiore a 18 e pari o inferiore a 40 kg/m² al primo incontro (il BMI è un calcolo che confronta peso e altezza).
Il medico deve ritenere che i farmaci attuali per la narcolessia non diano risultati soddisfacenti o causino effetti indesiderati, e che il paziente possa interromperli in modo sicuro per tutta la durata dello studio, rispettando i periodi di washout (tempo di sospensione necessario per eliminare l’effetto dei farmaci precedenti).
Deve essere disposto e capace di capire e seguire le regole dello studio, comprese le restrizioni di stile di vita e le indicazioni sulla contraccezione (uso di metodi per evitare una gravidanza).
Deve accettare di usare un dispositivo di actigrafia (un braccialetto che registra i movimenti per valutare i pattern di sonno) e di tenere un diario della cataplessia (registro degli episodi di perdita improvvisa di tono muscolare) e un diario del sonno (registro di orari di sonno e veglia) durante lo screening.
Se è in trattamento per apnea ostruttiva del sonno (OSA), deve aver seguito la terapia principale per almeno 30 giorni prima del primo incontro e continuare a seguirla durante tutto lo studio, come confermato dal medico.

Chi non può partecipare allo studio?

Hai una respirazione notturna gravemente disturbata, come dimostrato da un indice di apnee‑ipnee (numero di volte in cui la respirazione si interrompe) di 15 o più per ora; oppure, se sei già in trattamento per l’apnea ostruttiva del sonno, un indice medio di 10 o più per ora negli ultimi 30 giorni; oppure un indice di apnee centrali (interruzioni della respirazione dovute al cervello) superiore a 5 per ora.
Presenti anomalie nei risultati di laboratorio al primo incontro (Visit 1) come indicato nel protocollo dello studio.
Stai assumendo o hai assunto negli ultimi 6 mesi farmaci antidepressivi per qualsiasi motivo diverso dal controllo della cataplessia (una perdita improvvisa del tono muscolare).
Sei attualmente incinta, allatti al seno o prevedi di rimanere incinta durante lo studio.
Sei già iscritto a un altro studio clinico interattivo o hai ricevuto un farmaco o un dispositivo sperimentale negli ultimi 30 giorni prima del primo incontro, oppure hai già partecipato allo studio ALKS 2680‑201.
Lavori per Alkermes, per il centro di ricerca (CRO) o per il sito di studio, o sei un familiare stretto (coniuge, genitore, fratello/sorella o figlio) di uno di questi dipendenti.
Hai un altro disturbo del sonno o una condizione che può influenzare il ciclo sonno‑veglia, come specificato nel protocollo.
Hai una malattia cardiovascolare significativa (problemi del cuore o dei vasi sanguigni) durante il periodo di screening o nei due anni precedenti al primo incontro.
Hai un disturbo psichiatrico grave o una dipendenza da sostanze, secondo il Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali, quinta edizione (DSM‑5).
Hai una malattia, un disturbo o un intervento chirurgico serio che, secondo il medico, potrebbe mettere a rischio la tua sicurezza, interferire con le valutazioni dello studio o impedirti di completarlo, inclusi disturbi neurologici importanti come demenza, malattie neurodegenerative, ictus o crisi epilettiche (esclusi i febbri convulsivi isolati nei bambini).
Hai una malattia gastrointestinale attuale o recente (ultimi 6 mesi) che può influenzare l’assorbimento dei farmaci, come una storia di malassorbimento o interventi chirurgici gastrici (ad esempio, bypass gastrico Roux‑en‑Y).
Hai una storia di cancro (trattato o non trattato) negli ultimi 5 anni, eccetto alcuni tumori cutanei minori come il carcinoma in situ risolto o il carcinoma basocellulare, che possono essere valutati caso per caso.
Hai un rischio noto o una storia di glaucoma a angolo stretto (una forma di occhi che può causare perdita della vista).
Hai un test dell’alcol positivo (soffio) o un risultato positivo allo screening delle droghe per sostanze di abuso nelle urine al quarto incontro (Visit 4).

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nome del sito	Città	Paese
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA	Roma	Italia
Hospital Clinico San Carlos	Madrid	Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Francia
Oncopole Claudius Regaud	Tolosa	Francia

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Hospital Clinic De Barcelona	Barcellona	Spagna
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino	Genova	Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Francia
San Raffaele Scientific Institute	Milano	Italia
Hospital Universitario Araba	Vitoria	Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Francia
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.	Verona	Italia
Instituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico	Bologna	Italia
Fondazione Istituto Neurologico Nazionale Casimiro Mondino	Pavia	Italia
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre-Bénite	Francia
Epilepsie Instellingen Nederland Stichting	Zwolle	Paesi Bassi
Hospital Universitario De La Ribera	Alzira	Spagna
Kempenhaeghe	Heeze	Paesi Bassi
Hospital La Milagrosa S.A.	Madrid	Spagna
Az St-Jan Brugge-Oostende A.V.	Bruges	Belgio
Anima	Alken	Belgio
Universitair Ziekenhuis Gent	Gand	Belgio
Pneumocare	Namur	Belgio
Hjiyziej Vgqp ddamjzdz	Barcellona	Spagna
Fbeqphmbn Ppss Li Iugchrneohtlg Bturhimap Dtg Hoosubca Uxlsmxuoyrenr Lj Puo	Madrid	Spagna
Uyywzdzjbk Ov Artwvem	Edegem	Belgio

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Non ancora reclutando	01.07.2026
Francia	Non ancora reclutando	01.07.2026
Italia	Non ancora reclutando	01.07.2026
Paesi Bassi	Non ancora reclutando	01.07.2026
Spagna	Non ancora reclutando	01.07.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Alks 2680

ALKS 2680 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa. Nel trial viene testato per vedere se può ridurre la sonnolenza eccessiva durante il giorno in adulti affetti da narcolessia di tipo 1. I partecipanti ricevono il farmaco in modo cieco, cioè senza sapere se stanno assumendo il vero medicinale o il placebo, per confrontare l’efficacia e la sicurezza di ALKS 2680 rispetto a nessun trattamento attivo. L’obiettivo principale è capire se questo medicinale aiuta a migliorare la vigilanza e la qualità della vita dei pazienti con narcolessia.

Narcolepsy Type 1 – Narcolepsy Type 1 è un disturbo neurologico cronico caratterizzato da sonnolenza diurna eccessiva e da improvvise perdite di tono muscolare (cataplessia). La condizione inizia tipicamente nell’adolescenza o nella prima età adulta e i sintomi si manifestano gradualmente. La sonnolenza può peggiorare con il tempo, con episodi di addormentamento improvviso durante attività quotidiane. La cataplessia può comparire in momenti di forte emozione e diventare più frequente con il progredire della malattia. Alcuni pazienti sperimentano anche alterazioni del ciclo sonno‑veglia notturno, con risvegli frequenti. La gravità dei sintomi può variare da persona a persona.

ID della sperimentazione:

2025-523911-13-00

Codice del protocollo:

ALKS 2680-302

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

Il principale motore di ricerca di sperimentazioni cliniche in Europa

Valutazione dell’efficacia e sicurezza di ALKS 2680 negli adulti con narcolessia di tipo 1.

Di cosa tratta questo studio?

Chi può partecipare allo studio?

Chi non può partecipare allo studio?