Questo studio clinico si concentra su pazienti con tumori avanzati o metastatici che presentano alterazioni genetiche specifiche nel gene BRAF. Queste alterazioni sono il bersaglio del farmaco vemurafenib, noto anche come Zelboraf. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da 240 mg. Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia di vemurafenib come trattamento singolo in diversi tipi di tumori che presentano queste alterazioni genetiche.

I tumori studiati includono, tra gli altri, il cancro al polmone non a piccole cellule, il cancro ovarico, il colangiocarcinoma, il cancro alla tiroide, il cancro alla prostata, il cancro alla vescica, il sarcoma, il mieloma multiplo, la leucemia linfatica cronica e la leucemia a cellule capellute. I pazienti coinvolti nello studio non hanno più opzioni di trattamento curativo disponibili. Vemurafenib viene somministrato per via orale e il trattamento può durare fino a 28 giorni, con la possibilità di estensione in base alla risposta del paziente.

Lo studio mira a determinare l’attività antitumorale di vemurafenib, valutando la risposta del tumore al trattamento. Altri aspetti considerati includono la durata della risposta, il controllo della malattia, la sopravvivenza senza progressione e la sopravvivenza complessiva. La sicurezza del trattamento viene monitorata secondo criteri standardizzati. Questo studio offre un’opportunità per esplorare l’uso di vemurafenib in una varietà di tumori con alterazioni genetiche specifiche, fornendo un’opzione di trattamento per pazienti che non hanno altre alternative terapeutiche efficaci.