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Studio di Fase 2 su Momelotinib e Luspatercept per Pazienti con Mielofibrosi Dipendenti da Trasfusioni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare anemia e necessità di trasfusioni di sangue. La ricerca esamina l'efficacia di un trattamento combinato con due farmaci: momelotinib diidrocloruro monoidrato e luspatercept. Momelotinib è un farmaco in forma di compresse, mentre luspatercept è una soluzione iniettabile. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'effetto di questa combinazione di farmaci sulla riduzione della necessità di trasfusioni di sangue nei partecipanti affetti da mielofibrosi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 24 settimane. Momelotinib sarà somministrato per via orale, mentre luspatercept sarà somministrato tramite iniezione sottocutanea. I partecipanti saranno monitorati per verificare eventuali cambiamenti nei loro bisogni di trasfusione di sangue e per osservare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a determinare se la combinazione di questi farmaci può migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo la dipendenza dalle trasfusioni di sangue.

La ricerca è aperta a persone con mielofibrosi che sono dipendenti dalle trasfusioni di sangue. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la loro risposta al trattamento e per monitorare la sicurezza dei farmaci. Lo studio fornirà informazioni preziose su come gestire meglio la mielofibrosi e potrebbe portare a nuove opzioni di trattamento per i pazienti affetti da questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, inizia il trattamento con momelotinib e luspatercept. Momelotinib viene somministrato per via orale sotto forma di compresse. Luspatercept viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La frequenza e il dosaggio specifico dei farmaci saranno determinati dal personale medico in base alle esigenze individuali e alle condizioni di salute.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento. Questi controlli includono esami del sangue per valutare i parametri ematologici e chimici.

    Il personale medico valuterà anche i segni vitali e lo stato di salute generale per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    L'obiettivo principale è valutare l'effetto della combinazione di momelotinib e luspatercept sulla risposta alla trasfusione entro la settimana 24.

    La risposta sarà considerata positiva se non sarà necessaria alcuna trasfusione di globuli rossi per un intervallo di almeno 12 settimane, a meno che non si verifichi un'emorragia clinicamente evidente.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Alla fine del periodo di trattamento, il personale medico effettuerà una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento.

    Verranno discussi i risultati e le eventuali fasi successive del trattamento o del follow-up.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni o l'età legale per dare il consenso nel luogo in cui si svolge lo studio.
  • Devi avere una diagnosi confermata di mielofibrosi primaria (PMF) o mielofibrosi post-policitemia vera (PV) o post-trombocitemia essenziale (ET) secondo i criteri specifici.
  • Puoi partecipare se non hai mai usato inibitori JAK o se hai usato ruxolitinib o fedratinib per almeno 90 giorni, o almeno 28 giorni se hai avuto bisogno di trasfusioni di sangue o hai avuto effetti collaterali gravi come bassa conta piastrinica, anemia o ematomi.
  • Devi essere classificato come a rischio alto, intermedio-2 o intermedio-1 secondo il sistema di punteggio DIPSS o DIPSS-plus.
  • Devi aver bisogno di trasfusioni di sangue rosso (RBC) di almeno 4 unità o avere un livello di emoglobina (Hgb) inferiore a 8 g/dL nelle 8 settimane precedenti la prima dose del trattamento dello studio. Le trasfusioni date per sanguinamento evidente o incidenti non contano.
  • Non devi avere un trapianto di cellule staminali pianificato.
  • Devi avere un'aspettativa di vita superiore a 24 settimane.
  • Se sei una donna, non devi essere incinta o allattare. Se sei in età fertile, devi usare un metodo contraccettivo altamente efficace e fare un test di gravidanza negativo prima di iniziare il trattamento e mensilmente durante lo studio.
  • Devi essere in grado di dare il consenso informato firmato e rispettare i requisiti dello studio.
  • Devi avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG di 0, 1 o 2, che indica che sei in grado di prenderti cura di te stesso con poca o nessuna assistenza.
  • Devi avere una funzione degli organi adeguata.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica diversa da Mielofibrosi.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone con disabilità mentali o fisiche che potrebbero non essere in grado di dare il loro consenso informato.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Momelotinib

    è un farmaco che viene studiato per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che causa anemia e altri problemi del sangue. Momelotinib agisce riducendo l'infiammazione e migliorando la produzione di cellule del sangue, aiutando così a ridurre la necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti.

  • Luspatercept

    è un trattamento che aiuta a migliorare la produzione di globuli rossi nel corpo. Viene utilizzato per trattare l'anemia, specialmente nei pazienti che hanno bisogno di frequenti trasfusioni di sangue. Luspatercept agisce stimolando il midollo osseo a produrre più globuli rossi, riducendo così la necessità di trasfusioni.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Momelotinib

    Momelotinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per trattare la mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia in combinazione con luspatercept. Momelotinib agisce bloccando specifiche proteine nel corpo che sono coinvolte nella crescita anormale delle cellule del sangue. È classificato come un inibitore della Janus chinasi (JAK), che aiuta a ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

  • Luspatercept

    Luspatercept è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, utilizzato per trattare l'anemia in pazienti con mielofibrosi. È attualmente in fase di studio clinico in combinazione con momelotinib per migliorare la risposta alla trasfusione di sangue. Luspatercept funziona aiutando il corpo a produrre più globuli rossi, riducendo così la necessità di trasfusioni frequenti. È classificato come un agente di maturazione degli eritrociti, che supporta la produzione di cellule del sangue sane.

Malattie studiate

Mielofibrosi – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla sostituzione del tessuto ematopoietico con tessuto fibroso. Questo processo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e affaticamento. Con il progredire della malattia, il midollo osseo diventa sempre più fibrotico, e la produzione di cellule del sangue si sposta alla milza e al fegato, causando splenomegalia ed epatomegalia. I pazienti possono anche sperimentare sintomi come febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La mielofibrosi può evolvere lentamente nel tempo, ma può anche progredire verso una forma più grave di leucemia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-518225-15-00Codice del protocollo220752Partecipanti previsti73 personePromotoreGlaxosmithkline Research & Development Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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