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Studio di fase 2 su lirafugratinib in pazienti con tumori solidi non colangiocarcinoma avanzati con fusione o riarrangiamento FGFR2 precedentemente trattati

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Di cosa tratta questo studio?

Il farmaco in studio è Lirafugratinib, una capsula da assumere per via orale. Viene testato in pazienti con tumori solidi avanzati che non possono essere rimossi chirurgicamente e che hanno una specifica alterazione genetica chiamata FGFR2 (una fusione o riarrangiamento di questo gene).

Lo scopo è valutare quanto il farmaco possa ridurre le dimensioni dei tumori. I partecipanti prenderanno una capsula al giorno per un periodo prolungato, con visite regolari per controllare la risposta del tumore usando criteri standard chiamati RECIST, che servono a misurare se le lesioni si riducono, rimangono stabili o aumentano.

Durante lo studio verranno monitorati gli effetti collaterali, cioè eventuali sintomi o problemi di salute legati al trattamento, e saranno registrati eventuali modifiche al dosaggio. Le analisi di sicurezza includono controlli del sangue, del cuore (tramite ECG) e altri esami di routine per assicurare che il farmaco sia tollerato.

1 prima dose di <b>lirafugratinib</b>

dopo l’iscrizione al trial, ricevi una capsula da 70 mg di lirafugratinib da assumere per via orale.

la capsula deve essere inghiottita intera con acqua, preferibilmente alla stessa ora ogni giorno.

2 assunzione quotidiana del farmaco

continui a prendere una capsula da 70 mg di lirafugratinib ogni giorno, fino a quando il medico non decide di interrompere il trattamento.

il trattamento prosegue dal primo giorno di dose fino all’ultima visita di sicurezza prevista dallo studio.

3 visite di monitoraggio regolari

ti verranno programmate visite di controllo periodiche per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco.

durante queste visite verranno eseguiti esami di imaging per misurare la risposta del tumore secondo i criteri RECIST v1.1 (Response Evaluation Criteria In Solid Tumors).

verranno inoltre effettuati prelievi di sangue, elettrocardiogramma (ecg) e misurazione dei segni vitali per monitorare eventuali cambiamenti clinici.

4 valutazione della risposta tumorale (ORR)

la risposta del tumore (ORR, overall response rate) sarà valutata dal comitato di revisione indipendente (irc) usando i criteri RECIST v1.1.

questa valutazione avviene durante le visite di monitoraggio e serve a capire se il farmaco sta riducendo le dimensioni del tumore.

5 monitoraggio degli effetti indesiderati

ti sarà chiesto di segnalare qualsiasi sintomo o problema di salute che si verifica durante il trattamento.

gli eventi avversi saranno classificati in base alla gravità secondo le linee guida NCI CTCAE v5.0 (National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events).

6 possibili modifiche della dose

se gli effetti indesiderati sono troppo intensi, il medico potrà decidere di interrompere temporaneamente la dose, ridurla o sospenderla definitivamente.

tutte le modifiche saranno registrate e seguite durante le visite successive.

7 questionari di qualità della vita

ti verrà chiesto di compilare il questionario EORTC QLQ-C30 (European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire) per valutare il tuo benessere generale durante lo studio.

8 interruzione del trattamento

il trattamento potrà essere interrotto se il tumore avanza, se si verificano effetti indesiderati non gestibili o al termine dello studio.

in caso di interruzione, il medico programmerà una visita di follow‑up finale.

9 visita di follow‑up finale

dopo l’ultima dose di lirafugratinib, parteciperai a una visita di sicurezza finale per valutare lo stato di salute complessivo, includendo esami di laboratorio, ecg e eventuali sintomi residui.

Chi può partecipare allo studio?

  • È disposto e capace di fornire il consenso informato prima di qualsiasi procedura dello studio (autorizzazione scritta che dimostra di aver capito lo studio).
  • Ha età di 18 anni o più.
  • Ha una malattia misurabile secondo i criteri RECIST v1.1 (metodi usati per valutare le dimensioni del tumore).
  • Presenta un tumore solido non resecabile, localmente avanzato o metastatico (escluso il colangiocarcinoma) con una fusione o riarrangiamento FGFR2, identificata tramite sequenziamento del DNA o RNA o mediante break‑apart fluorescence in situ hybridization (FISH) (test di laboratorio che cercano modifiche genetiche nel tumore).
  • Ha già ricevuto almeno una linea di terapia sistemica (trattamento che coinvolge l’intero corpo) – come chemioterapia (farmaci che uccidono le cellule tumorali), immunoterapia (farmaci che aiutano il sistema immunitario a combattere il cancro), radioterapia (uso di radiazioni per distruggere le cellule tumorali) o altri farmaci approvati – più di 30 giorni fa.
  • Non ha mai ricevuto un farmaco FGFRi (medicinale che blocca la proteina FGFR).
  • Ha uno ECOG performance status pari a 0 o 1 (valutazione della capacità di svolgere attività quotidiane: 0 = piena attività, 1 = limitata ma ancora in grado di fare attività leggere).

Chi non può partecipare allo studio?

  • Il paziente ha una malattia o un problema di salute (comorbidità) che non è sotto controllo.
  • Il paziente ha un cancro diverso da quello con fusione o riarrangiamento FGFR2 e presenta una mutazione principale (come EGFR, ALK, ROS1, RET, HER2, BRAF, IDH1, KRAS) che può essere trattata con farmaci già approvati.
  • Il paziente non ha risultati recenti (negli ultimi 7 giorni) che dimostrino una buona funzione degli organi: conta delle piastrine ≥ 75 × 10⁹/L, conta dei neutrofili ≥ 1 × 10⁹/L, emoglobina ≥ 8 g/dL, livelli di enzimi epatici (AST/ALT) < 3‑5 volte il valore normale, bilirubina totale  50 mL/min e fosfato nel sangue < 7,0 mg/dL.
  • Il paziente ha un’infezione attiva, inclusi HIV, epatite B o C.
  • Il paziente ha un intervallo QT corretto (misura dell’attività elettrica del cuore) superiore a 480 ms, o una storia di sindrome del QT lungo o Torsade de Pointes (una forma pericolosa di aritmia).
  • Il paziente ha una malattia cardiovascolare non controllata, come insufficienza cardiaca grave (classe III‑IV), infarto o angina instabile negli ultimi 6 mesi, pressione alta non controllata (grado 3 o più), o aritmie gravi.
  • Il paziente ha metastasi cerebrali o un tumore primario del sistema nervoso centrale con sintomi neurologici in peggioramento o che richiedono aumento di cortisonici.
  • Il paziente ha ricevuto terapia antitumorale (chemioterapia o radioterapia) entro 14 giorni (o 5 mezzi di vita, se più breve) prima della prima dose, o immunoterapia entro 28 giorni.
  • Il paziente ha ricevuto una terapia epatica locale (come chemoembolizzazione o radioembolizzazione con ittrio‑90) entro 4 settimane prima della prima dose.
  • Il paziente ha ricevuto supporto con fattori di crescita dei neutrofili (farmaci che aumentano i neutrofili) entro 14 giorni dalla prima dose.
  • Il paziente deve assumere un farmaco proibito che non può essere interrotto almeno 5 mezzi di vita o 2 settimane (il più breve) prima dell’inizio del trattamento.
  • Il paziente ha subito un intervento chirurgico importante entro 14 giorni dalla prima dose (esclusi piccoli interventi come l’inserimento di un catetere venoso centrale o una biopsia tumorale).
  • Il paziente ha avuto un altro cancro primario diagnosticato o trattato nell’ultimo anno, a meno che non si tratti di tumori della pelle completamente rimossi, cancro alla prostata, al seno o alla tiroide curati, o carcinoma in situ completamente rimosso.
  • Il paziente non è disposto o non è in grado di rispettare le visite programmate, il regime di dosaggio del farmaco, gli esami di laboratorio o le altre procedure richieste dallo studio.
  • Le donne in età fertile che non sono in menopausa o sterili chirurgicamente non accettano di astenersi da rapporti sessuali o di usare contraccettivi molto efficaci durante il trattamento e per almeno 180 giorni dopo l’ultima dose; gli uomini non sterili chirurgicamente non accettano di astenersi da rapporti sessuali o di usare contraccettivi molto efficaci durante il trattamento e per almeno 90 giorni dopo l’ultima dose.
  • Le donne in gravidanza, confermata da un test di gravidanza (β‑hCG) positivo entro 7 giorni prima della prima dose.
  • Le donne che stanno allattando al seno.
  • Il paziente ha una malattia, condizione medica, storia chirurgica, risultato di esame fisico o anomalia di laboratorio che, a giudizio del medico, potrebbe compromettere la sicurezza, l’assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l’eliminazione del farmaco, o rendere difficile valutare i risultati dello studio.
  • Il paziente ha una storia documentata di calcificazione ectopica (depositi di calcio in tessuti dove non dovrebbero trovarsi) clinicamente significativa.
  • Il paziente è noto per avere una reazione allergica grave (ipersensibilità) al principio attivo del farmaco lirafugratinib o ai suoi ingredienti inattivi.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Centr Georges Francois Leclerc Digione Francia
Institut Gustave Roussy Villejuif Francia
Hospital Universitario Hm Sanchinarro Madrid Spagna

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Horavrgb Hz Nnp Dnqoin Barcellona Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
31.07.2026
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
31.07.2026

Sedi della sperimentazione

Lirafugratinib è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di capsule. È stato sviluppato per trattare tumori solidi avanzati o metastatici che presentano una specifica alterazione genetica chiamata fusione o riarrangiamento del gene FGFR2. In questo studio, i pazienti ricevono il farmaco per verificare se è in grado di ridurre le dimensioni del tumore o di fermarne la crescita. Il farmaco è considerato “orphan”, cioè destinato a una condizione rara, e il suo scopo principale è valutare l’efficacia attraverso la risposta complessiva del tumore osservata da esperti indipendenti.

tumori solidi con fusione positiva di FGFR2 – I tumori solidi con fusione FGFR2 sono neoplasie caratterizzate da una alterazione genetica del gene FGFR2 che favorisce la crescita cellulare. Questi tumori sono già stati trattati, ma non possono essere rimossi chirurgicamente. Si presentano in uno stadio localmente avanzato o metastatico, con diffusione a organi distanti. La fusione FGFR2 può rendere le cellule tumorali più aggressive e capaci di proliferare rapidamente. Nel tempo, la malattia può progredire con l’aumento del volume tumorale e l’estensione delle metastasi.

ID della sperimentazione:
2025-523923-22-00
Codice del protocollo:
ELE-4008-202
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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