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Methylmalonic aciduria
Studio sull’uso di mRNA-3705 per la sicurezza a lungo termine nei pazienti con acidemia metilmalonica isolata (MMA)
Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata acidemia metilmalonica isolata (MMA), che è causata da una carenza dell’enzima metilmalonil-coenzima A mutasi (MUT). Questa condizione può portare a problemi metabolici gravi. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato mRNA-3705, che è una terapia genica avanzata. Questo farmaco utilizza una tecnologia che…
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Data di inizio: 2023-12-01Studio clinico su mRNA-3705 per pazienti con acidemia metilmalonica isolata dovuta a carenza di metilmalonil-CoA mutasi
Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Acidemia Metilmalonica Isolata, causata da una carenza dell’enzima Metilmalonil-CoA Mutasi. Questa condizione può portare a problemi metabolici gravi. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato mRNA-3705, che viene somministrato tramite iniezione endovenosa. Questo farmaco contiene un tipo modificato di mRNA, una molecola che…
Malattia:
Farmaci studiati:
Studio disponibile in:
Data di inizio: 2023-02-03