Il trial di fase 2/3 valuta un farmaco sperimentale per il trattamento di Huntington’s Disease, una patologia genetica rara che colpisce il cervello e porta a problemi di movimento, pensiero e umore. Il farmaco in studio è SKY-0515, somministrato per via orale sotto forma di compresse da 4, 6 o 9 mg; un gruppo di partecipanti riceve un placebo, cioè una pillola inattiva, per confrontare gli effetti.
Lo scopo è verificare se il farmaco può migliorare le caratteristiche della malattia. I partecipanti assumono il farmaco o il placebo per circa 72 settimane, con visite periodiche per valutare la sicurezza e l’andamento della malattia. Gli esiti principali includono la variazione del punteggio cUHDRS, un indice che combina funzioni motorie, cognitive e funzionali. Tra gli esiti secondari sono valutati il TMS (punteggio che misura i sintomi motori), il TFC (capacità di svolgere le attività quotidiane), la IS (scala di indipendenza), il SCWT (test che misura attenzione e velocità di elaborazione) e il SDTM (test di velocità visuo‑motoria).
Germania 
Spagna 
