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Studio dell'inibitore IRAK4 AZD2962 in monoterapia e in combinazione con altri farmaci in pazienti con leucemia mielomonocitica cronica displastica e sindromi mielodisplastiche

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un nuovo farmaco chiamato AZD2962 per il trattamento di persone affette da malattie del sangue, in particolare la sindrome mielodisplastica e la leucemia mielomonocitica cronica displastica. Queste sono condizioni che colpiscono il midollo osseo e influenzano la produzione normale delle cellule del sangue.

Il farmaco AZD2962 viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale. Lo studio ha lo scopo di verificare la sicurezza e l'efficacia del farmaco, sia quando viene utilizzato da solo, sia quando viene combinato con altri trattamenti. Il farmaco agisce bloccando una proteina chiamata IRAK4 che può essere coinvolta nello sviluppo di queste malattie del sangue.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e verranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro risposta al trattamento. I medici valuteranno come il corpo reagisce al farmaco e determineranno quale dose sia più appropriata per il trattamento. Lo studio prevede diverse fasi per valutare sia la sicurezza che l'efficacia del trattamento nei pazienti con queste malattie del sangue.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il trattamento con AZD2962, un farmaco in compresse rivestite da assumere per via orale

    Prima di iniziare il trattamento, viene effettuato un prelievo di midollo osseo per valutare le condizioni di base

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Vengono effettuati controlli regolari dei valori di laboratorio, in particolare:

    - Conta dei globuli bianchi

    - Funzionalità epatica (ALT e AST)

    - Bilirubina nel sangue

    - Funzionalità renale

  3. Passaggio 3

    Valutazioni durante il trattamento

    Vengono eseguiti regolarmente:

    - Esami del sangue

    - Controllo dei segni vitali

    - Visite mediche

    - Elettrocardiogramma (ECG)

    - Misurazione dei livelli del farmaco nel sangue

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della risposta

    Viene valutata la risposta al trattamento attraverso esami specifici per le malattie del sangue

    Si monitora l'eventuale progressione della malattia

    Vengono registrati eventuali effetti collaterali

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio continuerà fino al febbraio 2028

    La durata del trattamento dipenderà dalla risposta individuale e dalla tolleranza al farmaco

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età minima di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi di sindrome mielodisplastica (MDS) o leucemia mielomonocitica cronica (CMML) recidivata/refrattaria con blasti periferici o midollari inferiori al 20%, dopo aver ricevuto almeno una linea di terapia standard.
  • Stato di performance ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) uguale o inferiore a 2.
  • Presenza di malattia sintomatica che richiede terapia e permette valutazioni oggettive dell'efficacia.
  • Disponibilità a fornire un campione di aspirato midollare (o biopsia se non possibile l'aspirato).
  • Parametri di laboratorio che devono rientrare nei seguenti limiti:
    • Conta dei globuli bianchi ≤ 10.0 x 109/L (per pazienti MDS) o < 13.0 x 109/L (per pazienti CMML)
    • Enzimi epatici ALT e AST non superiori a 3 volte il limite normale
    • Bilirubina totale non superiore a 1.5 volte il limite normale (3 volte in caso di Sindrome di Gilbert)
    • Clearance della creatinina ≥ 60 mL/min (misura della funzionalità renale)

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con insufficienza renale grave (grave riduzione della funzionalità dei reni)
  • Pazienti con insufficienza epatica grave (grave riduzione della funzionalità del fegato)
  • Pazienti con patologie cardiovascolari non controllate (malattie del cuore e dei vasi sanguigni)
  • Donne in gravidanza o in fase di allattamento
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con metastasi cerebrali (diffusione del tumore al cervello) non trattate
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

AZD2962 è un inibitore IRAK4, un nuovo farmaco sperimentale progettato per il trattamento delle neoplasie ematologiche (tumori del sangue). Questo medicinale agisce bloccando una proteina chiamata IRAK4, che svolge un ruolo importante nella crescita delle cellule tumorali. È studiato sia come terapia singola che in combinazione con altri farmaci per valutare la sua efficacia nel trattamento di diverse forme di tumori ematologici.

Lo studio sta esaminando come il farmaco viene tollerato dai pazienti e sta cercando di determinare quale sia la dose più efficace che può essere somministrata in modo sicuro. Il farmaco è ancora in fase sperimentale e viene studiato per comprenderne meglio gli effetti e i possibili benefici per i pazienti affetti da tumori del sangue.

Che cosa si sa già del trattamento

AZD2962 - Un inibitore IRAK4 somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento delle neoplasie ematologiche, in particolare per la leucemia mielomonocitica cronica displastica e le sindromi mielodisplastiche. Il farmaco agisce inibendo selettivamente la proteina IRAK4, un componente chiave nella via di segnalazione dell'infiammazione e della sopravvivenza delle cellule tumorali. Questo medicinale viene studiato sia come monoterapia che in combinazione con altri agenti terapeutici, con l'obiettivo principale di determinare la sua sicurezza, tollerabilità e dose biologica ottimale nei pazienti affetti da tumori ematologici.

Malattie studiate

  • Dysplastic chronic myelomonocytic leukaemia

    È una forma rara di cancro del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. La malattia si sviluppa quando le cellule staminali del sangue nel midollo osseo non maturano correttamente, portando alla produzione eccessiva di monociti (un tipo di globuli bianchi). Si verifica un accumulo di cellule immature nel midollo osseo e nel sangue. La condizione progredisce gradualmente nel tempo, influenzando la normale produzione di cellule del sangue sane.

  • Sindromi mielodisplastiche (SMD)

    Sono un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Le cellule del sangue prodotte appaiono immature e hanno una forma anomala. Questa condizione porta a una diminuzione dei livelli di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine nel sangue. Il midollo osseo produce cellule che non riescono a maturare completamente.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase I/IINumero dello studio2025-520786-44-00Codice del protocolloD7770C00001Partecipanti previsti77 personePromotoreAstraZeneca AB

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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